Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Luvometinib til børn med SS-LCH med enkelt-/multifokale knoglelæsioner på særlige lokalisationer

18. januar 2026 opdateret af: Ju Gao, West China Second University Hospital

Et multicentrisk, åbent, enarmet studie af Luvometinib-monoterapi hos børn med Langerhans-celle histiocytose med singelsystem-special-site singel- og multifokal knogleinvolvering

Langerhans-celle-histiocytose (LCH) er den mest almindelige type histiocytisk sygdom hos børn, der rammer omkring 2,6 til 8,9 ud af hver million børn hvert år. Syndromet kan se meget forskelligt ud fra barn til barn – nogle tilfælde forbedrer sig af sig selv – men når det påvirker særlige knogler (som kraniebund, tindingeben, øjenhule eller rygsøjle) eller når der er flere knoglelæsioner i et system, står børn ofte over for en højere risiko for langsigtede komplikationer og tilbagefald af sygdommen. Nuværende retningslinjer i Kina og verden over anbefaler at behandle disse børn med helkropsbehandling, typisk en kemoterapikombination af vinblastin og prednison. Men selv med længere behandlingsforløb har omkring 27,6 % af børn med flere knoglelæsioner stadig tilbagefald af sygdommen, og mindre end 70 % forbliver uden tilbagefald efter 5 år. Nogle udvikler endda vedvarende nervesystemsproblemer.

I de senere år har forskere opdaget, at næsten alle børn med LCH har overaktive MAPK-signalveje i deres celler. Denne opdagelse åbnede døren til at bruge MAPK-hæmmere som en ny behandling. Undersøgelser har vist, at disse lægemidler virker godt og er sikre for børn med tilbagevendende eller svært behandlingskrævende LCH. Endnu bedre, hos nogle børn med enkelt-system knoglesygdom, kom sygdommen ikke tilbage efter ophør med lægemidlet – hvilket tyder på, at det muligvis endda kan helbrede visse tilfælde.

Luvometinib (også kaldet FCN-159), en ny MAPK-hæmmer udviklet af Fosun Pharma i Shanghai, blev godkendt i 2025 til behandling af voksen LCH. En fase II klinisk undersøgelse viste meget opmuntrende resultater: 82,8 % af patienterne oplevede forbedring eller forsvinden af sygdommen, og 74,4 % forblev uden progression efter 12 måneder. Lægemidlet blev godt tolereret, med bivirkninger, der var milde og håndterbare – ingen alvorlige problemer tvang nogen til at stoppe behandlingen. Sammenlignet med traditionel kemoterapi har luvometinib færre og mildere bivirkninger, svækker ikke immunsystemet og lader børn fortsætte med normalt dagligliv og skolegang. Det er en simpel oral pille, der tages én gang om dagen, så der er ikke behov for intravenøse slanger eller hospitalsindlæggelser, hvilket gør behandlingen meget lettere og forbedrer livskvaliteten for både barnet og familien.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

62

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Hefei, Kina
        • Rekruttering
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Hong Ying Wei
          • Telefonnummer: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina
        • Rekruttering
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Zunyi, Guizhou, Kina
        • Rekruttering
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina
        • Rekruttering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekruttering
        • Xi'an Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekruttering
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Rekruttering
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Kontakt:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina
        • Rekruttering
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn i alderen 0-18 år, begge køn.
  2. Patologisk bekræftet diagnose af LCH (CD1a+ og/eller CD207+), uden tidligere behandling specifikt for LCH.
  3. Patienter vurderet til at have enkelt-system multifokal knogleinvolvering, enkeltsted knogleinvolvering på centralnervesystemets risikosteder (centralnervesystemets risikosteder inkluderer kraniofacial region [eksklusivt parietalknoglen, occipitalknoglen og frontalknoglen], orbital, øre og mundregioner), eller enkeltsted vertebral knogleinvolvering med intraspinalt rumoptagende læsion, der komprimerer rygmarven.
  4. Underskrevet informeret samtykke, villig til at modtage behandling i henhold til dette protokol og gennemgå opfølgning.

Eksklusionskriterier:

  1. Patienter med andre underliggende sygdomme, såsom primær immundefekt, hjertesvigt, nyreinsufficiens, hepatitisvirusinfektion, HIV-infektion, efter organtransplantation, etc.
  2. Sekundær malignitet.
  3. QTcF > 0,47 sekunder på elektrokardiogram før inklusion.
  4. Oftalmologisk screening før inklusion afslører retinal venøs okklusion, retinal pigmentepitel løsning eller andre okulære sygdomme.
  5. Patienter med LCH, der bærer kategori 3 MEK-mutationer, specifikt følgende mutationssteder: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Afvisning af at underskrive informeret samtykkeformular.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Luvometinib
Medicin: Luvometinib
5 mg/m² oralt en gang dagligt i 1 år

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelsesrate
Tidsramme: 2-årig
2-årig

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Objektiv responsrate
Tidsramme: 1 måned og 3 måneder
1 måned og 3 måneder
Overlevelsesrate
Tidsramme: 2-årig
2-årig
Sikkerheden af luvometinib
Tidsramme: 1-årig
1-årig
Vurdering af livskvalitet hos børn
Tidsramme: Før behandling, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Før behandling, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Undersøgelse af tilfredshed med lægemiddelbehandling hos børn
Tidsramme: Før behandling，1 måned，3 måneder，6 måneder， 12 måneder
Før behandling，1 måned，3 måneder，6 måneder， 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

West China Second University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

19. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

27. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD kan muligvis deles i fremtiden efter godkendelse af etikudvalget og under en dataanvendelsesaftale.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Luvometinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner