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Luvométinib dans la SS-LCH pédiatrique avec lésions osseuses monofocales/multifocales de site spécial

18 janvier 2026 mis à jour par: Ju Gao, West China Second University Hospital

Étude multicentrique, ouverte, monobras du Luvometinib en monothérapie dans l'histiocytose langerhansienne pédiatrique avec atteinte osseuse multifocale et unique du site spécial d'un seul système

L'histiocytose à cellules de Langerhans (HCL) est le type le plus courant de trouble histiocytaire chez les enfants, touchant environ 2,6 à 8,9 enfants par million chaque année. Elle peut se présenter de manière très différente d'un enfant à l'autre – certains cas s'améliorent d'eux-mêmes – mais lorsqu'elle affecte des os spécifiques (comme la base du crâne, l'os temporal, l'orbite ou la colonne vertébrale) ou lorsqu'il existe plusieurs lésions osseuses dans un même système, les enfants sont souvent confrontés à un risque plus élevé de complications à long terme et de récidive de la maladie. Les directives actuelles en Chine et dans le monde recommandent de traiter ces enfants par une thérapie systémique, généralement une combinaison de chimiothérapie à base de vinblastine et de prednisone. Cependant, même avec des traitements plus longs, environ 27,6 % des enfants présentant plusieurs lésions osseuses voient la maladie réapparaître, et moins de 70 % restent sans événement après 5 ans. Certains développent même des problèmes neurologiques persistants.

Ces dernières années, les chercheurs ont découvert que presque tous les enfants atteints d'HCL présentent une suractivation des voies de signalisation MAPK dans leurs cellules. Cette découverte a ouvert la porte à l'utilisation d'inhibiteurs de MAPK comme nouveau traitement. Des études ont montré que ces médicaments sont efficaces et sûrs pour les enfants atteints d'HCL récidivante ou difficile à traiter. Mieux encore, chez certains enfants atteints d'une maladie osseuse monosystémique, la maladie n'est pas réapparue après l'arrêt du médicament, suggérant qu'il pourrait même guérir certains cas.

Le luvométinib (également appelé FCN-159), un nouvel inhibiteur de MAPK développé par Fosun Pharma à Shanghai, a été approuvé en 2025 pour le traitement de l'HCL chez l'adulte. Une étude clinique de phase II a montré des résultats très encourageants : 82,8 % des patients ont vu leur maladie s'améliorer ou disparaître, et 74,4 % sont restés sans progression après 12 mois. Le médicament a été bien toléré, avec des effets secondaires légers et gérables – aucun problème grave n'a contraint à l'arrêt du traitement. Comparé à la chimiothérapie traditionnelle, le luvométinib présente moins d'effets secondaires et des effets plus légers, n'affaiblit pas le système immunitaire et permet aux enfants de poursuivre une vie quotidienne et scolaire normale. Il s'agit d'un simple comprimé oral pris une fois par jour, ce qui élimine le besoin de perfusions intraveineuses ou d'hospitalisations, rendant le traitement beaucoup plus facile et améliorant la qualité de vie de l'enfant et de sa famille.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

62

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Hefei, Chine
        • Recrutement
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Contact:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
          • Hong Ying Wei
          • Numéro de téléphone: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine
        • Recrutement
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contact:
      • Zunyi, Guizhou, Chine
        • Recrutement
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Contact:
          • Yan Chen
          • Numéro de téléphone: 86+13985261758
          • E-mail: cyz600@163.com
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine
        • Recrutement
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contact:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chine
        • Recrutement
        • Xi'an Children's Hospital
        • Contact:
      • Xi'an, Shaanxi, Chine
        • Recrutement
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • Recrutement
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Contact:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Chine
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Contact:
          • GULIBAHA MAIMAITI
          • Numéro de téléphone: 86+13070423745
          • E-mail: 156510283@qq.com
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chine
        • Recrutement
        • Kunming Children's Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Enfants âgés de 0 à 18 ans, des deux sexes.
  2. Diagnostic confirmé par anatomo-pathologie de LCH (CD1a+ et/ou CD207+), sans traitement antérieur spécifique à la LCH.
  3. Patients évalués comme présentant une atteinte osseuse multifocale monosystémique, une atteinte osseuse unique sur des sites à risque pour le système nerveux central (les sites à risque pour le système nerveux central incluent la région craniofaciale [à l'exclusion des os pariétal, occipital et frontal], les régions orbitale, auriculaire et buccale), ou une atteinte osseuse vertébrale unique avec lésion expansive intra-rachidienne comprimant la moelle épinière.
  4. Consentement éclairé signé, acceptant de recevoir le traitement selon ce protocole et de se soumettre au suivi.

Critères d'exclusion :

  1. Patients présentant d'autres pathologies sous-jacentes, telles qu'une immunodéficience primaire, une insuffisance cardiaque, une insuffisance rénale, une infection par le virus de l'hépatite, une infection par le VIH, un état post-greffe d'organe, etc.
  2. Tumeur maligne secondaire.
  3. QTcF > 0,47 secondes sur l'électrocardiogramme avant l'inclusion.
  4. Le dépistage ophtalmologique avant l'inclusion révèle une occlusion de la veine rétinienne, un décollement de l'épithélium pigmentaire rétinien ou d'autres maladies oculaires.
  5. Patients atteints de LCH portant des mutations MEK de catégorie 3, spécifiquement les sites de mutation suivants : L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Refus de signer le formulaire de consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Luvométinib
Médicament: Luvometinib
5 mg/m² par voie orale une fois par jour pendant 1 an

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de survie sans événement
Délai: 2 ans
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Taux de réponse objective
Délai: 1 mois et 3 mois
1 mois et 3 mois
Taux de survie globale
Délai: 2 ans
2 ans
Sécurité du luvométinib
Délai: 1 an
1 an
Évaluation de la qualité de vie chez les enfants
Délai: Avant le traitement, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
Avant le traitement, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
Enquête sur la satisfaction du traitement médicamenteux chez les enfants
Délai: Avant la thérapie, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
Avant la thérapie, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

West China Second University Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

19 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2026

Première publication (Réel)

27 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les IPD pourraient être partagées à l'avenir après approbation par le comité d'éthique et dans le cadre d'un accord d'utilisation des données.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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