Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Luvometinib em SS-LCH Pediátrico com Lesões Ósseas Unifocais/Multifocais de Localização Especial

18 de janeiro de 2026 atualizado por: Ju Gao, West China Second University Hospital

Um Estudo Multicêntrico, Aberto, de Braço Único com Monoterapia de Luvometinib em Histiocitose de Células de Langerhans Pediátrica com Envolvimento Ósseo Unifocal e Multifocal em Sítio Especial de Sistema Único

A histiocitose de células de Langerhans (HCL) é o tipo mais comum de distúrbio histiocítico em crianças, afetando cerca de 2,6 a 8,9 em cada milhão de crianças por ano. Pode parecer muito diferente de uma criança para outra—alguns casos melhoram por si só—mas quando afeta ossos especiais (como a base do crânio, osso temporal, órbita ocular ou coluna vertebral) ou quando existem múltiplas lesões ósseas num sistema, as crianças frequentemente enfrentam um risco maior de complicações a longo prazo e de recidiva da doença. As diretrizes atuais na China e em todo o mundo recomendam tratar estas crianças com terapia sistémica, geralmente uma combinação quimioterápica de vimblastina e prednisona. No entanto, mesmo com tratamentos mais prolongados, cerca de 27,6% das crianças com múltiplas lesões ósseas ainda têm recidiva da doença, e menos de 70% permanecem livres de eventos após 5 anos. Algumas até desenvolvem problemas neurológicos duradouros.

Nos últimos anos, os investigadores descobriram que quase todas as crianças com HCL têm vias de sinalização MAPK hiperativas nas suas células. Esta descoberta abriu a porta ao uso de inibidores MAPK como um novo tratamento. Estudos mostraram que estes medicamentos funcionam bem e são seguros para crianças com HCL recidivante ou de difícil tratamento. Ainda melhor, em algumas crianças com doença óssea de sistema único, a doença não recidivou após a interrupção do medicamento—sugerindo que pode até curar certos casos.

Luvometinibe (também chamado FCN-159), um novo inibidor MAPK desenvolvido pela Fosun Pharma em Xangai, foi aprovado em 2025 para tratar HCL em adultos. Um estudo clínico de Fase II mostrou resultados muito encorajadores: 82,8% dos pacientes viram a sua doença melhorar ou desaparecer, e 74,4% permaneceram livres de progressão após 12 meses. O medicamento foi bem tolerado, com efeitos secundários leves e manejáveis—nenhum problema grave forçou ninguém a interromper o tratamento. Comparado com a quimioterapia tradicional, o luvometinibe tem menos e mais leves efeitos secundários, não enfraquece o sistema imunitário, e permite que as crianças continuem a vida diária normal e a escola. É um simples comprimido oral tomado uma vez por dia, por isso não há necessidade de linhas intravenosas ou estadias hospitalares, tornando o tratamento muito mais fácil e melhorando a qualidade de vida tanto da criança como da família.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

62

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Hefei, China
        • Recrutamento
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Contato:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China
        • Recrutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contato:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Recrutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contato:
          • Hong Ying Wei
          • Número de telefone: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China
        • Recrutamento
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contato:
      • Zunyi, Guizhou, China
        • Recrutamento
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Contato:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China
        • Recrutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contato:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Recrutamento
        • Xi'an Children's Hospital
        • Contato:
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Recrutamento
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Contato:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Recrutamento
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Contato:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, China
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Contato:
          • GULIBAHA MAIMAITI
          • Número de telefone: 86+13070423745
          • E-mail: 156510283@qq.com
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, China
        • Recrutamento
        • Kunming Children's Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Crianças com idades entre 0-18 anos, de ambos os sexos.
  2. Diagnóstico patologicamente confirmado de LCH (CD1a+ e/ou CD207+), sem tratamento prévio específico para LCH.
  3. Pacientes avaliados como tendo envolvimento ósseo multifocal de sistema único, envolvimento ósseo de local único em locais de risco para o sistema nervoso central (locais de risco para o sistema nervoso central incluem a região craniofacial [excluindo os ossos parietal, occipital e frontal], orbital, auricular e oral), ou envolvimento ósseo vertebral de local único com lesão ocupante de espaço intraspinal a comprimir a medula espinal.
  4. Consentimento informado assinado, disposto a receber tratamento de acordo com este protocolo e a ser submetido a seguimento.

Critérios de Exclusão:

  1. Pacientes com outras doenças subjacentes, tais como imunodeficiência primária, insuficiência cardíaca, insuficiência renal, infeção por vírus da hepatite, infeção por VIH, pós-transplante de órgãos, etc.
  2. Malignidade secundária.
  3. QTcF > 0,47 segundos no eletrocardiograma antes da inclusão.
  4. Rastreio oftalmológico antes da inclusão revela oclusão da veia retiniana, descolamento do epitélio pigmentar da retina ou outras doenças oculares.
  5. Pacientes com LCH portadores de mutações MEK da categoria 3, especificamente os seguintes locais de mutação: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Recusa em assinar o formulário de consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Luvometinib
Medicamento: Luvometinib
5 mg/m² por via oral uma vez por dia durante 1 ano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de sobrevivência livre de eventos
Prazo: 2 anos
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de resposta objetiva
Prazo: 1 mês e 3 meses
1 mês e 3 meses
Taxa de sobrevivência global
Prazo: 2 anos
2 anos
Segurança do luvometinib
Prazo: 1 ano
1 ano
Avaliação da qualidade de vida em crianças
Prazo: Antes da terapia, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses
Antes da terapia, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses
Inquérito sobre a satisfação com o tratamento medicamentoso em crianças
Prazo: Antes da terapia, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses
Antes da terapia, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

West China Second University Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

19 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

27 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os DPI poderão ser partilhados no futuro, após aprovação pelo comité de ética e sob um acordo de utilização de dados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever