Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Luvometinib for pediatrisk SS-LCH med spesialområde enkelt-/multifokale beinlesjoner

18. januar 2026 oppdatert av: Ju Gao, West China Second University Hospital

En flersenter, åpen, enarmsstudie av Luvometinib-monoterapi hos barn med Langerhanscellehistiocytose med enkelt-system spesiell lokalisation enkelt- og multifokal knokkelaffeksjon

Langerhans celle histiocytose (LCH) er den vanligste typen histiocytær forstyrrelse hos barn, som rammer omtrent 2,6 til 8,9 av hver million barn hvert år. Den kan se svært forskjellig ut fra ett barn til et annet – noen tilfeller bedrer seg av seg selv – men når den rammer spesielle knokler (som bunnen av skallen, tinningbenet, øyehulen eller ryggsøylen) eller når det er flere knokkelødeleggelser i ett system, står barn ofte overfor en høyere risiko for langvarige komplikasjoner og at sykdommen kommer tilbake. Nåværende retningslinjer i Kina og rundt om i verden anbefaler å behandle disse barna med helkroppsterapi, vanligvis en kjemoterapikombinasjon av vinblastin og prednison. Imidlertid, selv med lengre behandlingsforløp, har omtrent 27,6 % av barna med flere knokkelødeleggelser fortsatt sykdommen som kommer tilbake, og mindre enn 70 % forblir hendelsesfrie etter 5 år. Noen utvikler til og med varige nervesystemproblemer.

I de siste årene har forskere oppdaget at nesten alle barn med LCH har overaktive MAPK-signalveier i cellene sine. Denne oppdagelsen åpnet døren for å bruke MAPK-hemmere som en ny behandling. Studier har vist at disse legemidlene fungerer godt og er trygge for barn med tilbakevendende eller vanskelig å behandle LCH. Enda bedre, hos noen barn med enkelt-system knokkelsykdom, kom ikke sykdommen tilbake etter å ha sluttet med legemidlet – noe som tyder på at det til og med kan kurere visse tilfeller.

Luvometinib (også kalt FCN-159), en ny MAPK-hemmer utviklet av Fosun Pharma i Shanghai, ble godkjent i 2025 for behandling av voksen LCH. En fase II klinisk studie viste svært oppmuntrende resultater: 82,8 % av pasientene så sykdommen deres forbedre seg eller forsvinne, og 74,4 % forble progresjonsfrie etter 12 måneder. Legemidlet ble godt tolerert, med bivirkninger som var milde og håndterbare – ingen alvorlige problemer tvang noen til å avslutte behandlingen. Sammenlignet med tradisjonell kjemoterapi har luvometinib færre og mildere bivirkninger, svekker ikke immunforsvaret, og lar barna fortsette normalt dagligliv og skole. Det er en enkel oral pille som tas en gang om dagen, så det er ikke behov for intravenøse linjer eller sykehusopphold, noe som gjør behandlingen mye enklere og forbedrer livskvaliteten for både barnet og familien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

62

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Hefei, Kina
        • Rekruttering
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Hong Ying Wei
          • Telefonnummer: 86+15977767103
          • E-post: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina
        • Rekruttering
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Ta kontakt med:
      • Zunyi, Guizhou, Kina
        • Rekruttering
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina
        • Rekruttering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekruttering
        • Xi'an Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekruttering
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Rekruttering
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Ta kontakt med:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina
        • Rekruttering
        • Kunming Children's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn i alderen 0–18 år, begge kjønn.
  2. Patologisk bekreftet diagnose av LCH (CD1a+ og/eller CD207+), uten tidligere behandling spesifikt for LCH.
  3. Pasienter vurdert til å ha multifokal beninvolvering i ett organsystem, beninvolvering på ett sted ved sentralnervesystemets risikosteder (risikosteder for sentralnervesystemet inkluderer kraniofacial region [unntatt parietal-, occipital- og frontalben], orbital, øre og munnregioner), eller vertebrar beninvolvering på ett sted med intraspinal romopptatende lesjon som komprimerer ryggmargen.
  4. Signert informert samtykke, villig til å motta behandling i henhold til denne protokollen og gjennomgå oppfølging.

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter med andre underliggende sykdommer, som primær immunsvikt, hjertesvikt, nyresvikt, hepatittvirusinfeksjon, HIV-infeksjon, etter organtransplantasjon, etc.
  2. Sekundær malignitet.
  3. QTcF > 0,47 sekunder på elektrokardiogram før inkludering.
  4. Oftalmologisk screening før inkludering avdekker retinal venetrombose, retinal pigmentepitelavløsning eller andre øyesykdommer.
  5. Pasienter med LCH som bærer MEK-mutasjoner i kategori 3, spesifikt følgende mutasjonssteder: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Avslag på å signere informert samtykkeskjema.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Luvometinib
Legemiddel: Luvometinib
5 mg/m² oralt en gang daglig i 1 år

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelsesrate
Tidsramme: 2-års
2-års

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Objektiv responsrate
Tidsramme: 1 måned og 3 måneder
1 måned og 3 måneder
Overlevelsesrate totalt
Tidsramme: 2-års
2-års
Sikkerheten til luvometinib
Tidsramme: 1-år
1-år
Vurdering av livskvalitet hos barn
Tidsramme: Før behandling, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Før behandling, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Undersøkelse om tilfredshet med legemiddelbehandling hos barn
Tidsramme: Før behandling, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Før behandling, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

West China Second University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

19. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD kan deles i fremtiden etter godkjenning fra etikkomiteen og under en databruksavtale.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere