Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Luvometinib bij pediatrische SS-LCH met speciale-locatie enkelvoudige/multifocale botlaesies

18 januari 2026 bijgewerkt door: Ju Gao, West China Second University Hospital

Een multicenter, open-label, éénarmige studie naar Luvometinib-monotherapie bij pediatrische Langerhans-celhistiocytose met enkelvoudig-systeem speciale-locatie enkele en multifocale botbetrokkenheid

Langerhans-celhistiocytose (LCH) is het meest voorkomende type histiocytische aandoening bij kinderen, die jaarlijks ongeveer 2,6 tot 8,9 van elke miljoen kinderen treft. Het kan er van kind tot kind heel anders uitzien - sommige gevallen genezen vanzelf - maar wanneer het speciale botten aantast (zoals de schedelbasis, slaapbeen, oogkas of wervelkolom) of wanneer er meerdere botlaesies in één systeem zijn, lopen kinderen vaak een hoger risico op langdurige complicaties en terugkeer van de ziekte. Huidige richtlijnen in China en wereldwijd raden aan om deze kinderen te behandelen met een algehele therapie, meestal een chemotherapiecombinatie van vinblastine en prednison. Echter, zelfs met langere behandelingskuren, heeft ongeveer 27,6% van de kinderen met meerdere botlaesies nog steeds een terugkeer van de ziekte, en minder dan 70% blijft na 5 jaar vrij van gebeurtenissen. Sommigen ontwikkelen zelfs blijvende problemen met het zenuwstelsel.

In recente jaren ontdekten onderzoekers dat bijna alle kinderen met LCH overactieve MAPK-signaleringsroutes in hun cellen hebben. Deze ontdekking opende de deur voor het gebruik van MAPK-remmers als een nieuwe behandeling. Studies hebben aangetoond dat deze medicijnen goed werken en veilig zijn voor kinderen met terugkerende of moeilijk te behandelen LCH. Nog beter, bij sommige kinderen met een enkel-systeem botziekte, kwam de ziekte niet terug na het stoppen van het medicijn - wat suggereert dat het zelfs bepaalde gevallen zou kunnen genezen.

Luvometinib (ook wel FCN-159 genoemd), een nieuwe MAPK-remmer ontwikkeld door Fosun Pharma in Shanghai, werd in 2025 goedgekeurd voor de behandeling van volwassen LCH. Een fase II klinische studie toonde zeer bemoedigende resultaten: 82,8% van de patiënten zag hun ziekte verbeteren of verdwijnen, en 74,4% bleef na 12 maanden vrij van progressie. Het medicijn werd goed verdragen, met bijwerkingen die mild en beheersbaar waren - geen ernstige problemen dwongen iemand om de behandeling te stoppen. Vergeleken met traditionele chemotherapie heeft luvometinib minder en mildere bijwerkingen, verzwakt het het immuunsysteem niet, en laat het kinderen toe om hun normale dagelijkse leven en school voort te zetten. Het is een eenvoudige orale pil die één keer per dag wordt ingenomen, dus er zijn geen intraveneuze lijnen of ziekenhuisverblijven nodig, waardoor de behandeling veel gemakkelijker wordt en de kwaliteit van leven van zowel het kind als het gezin verbetert.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

62

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Hefei, China
        • Werving
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Contact:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
          • Hong Ying Wei
          • Telefoonnummer: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China
        • Werving
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contact:
      • Zunyi, Guizhou, China
        • Werving
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Contact:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China
        • Werving
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contact:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Werving
        • Xi'an Children's Hospital
        • Contact:
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Werving
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Werving
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Contact:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, China
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Contact:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, China
        • Werving
        • Kunming Children's Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen van 0-18 jaar, beide geslachten.
  2. Pathologisch bevestigde diagnose van LCH (CD1a+ en/of CD207+), zonder eerdere behandeling specifiek voor LCH.
  3. Patiënten beoordeeld als zijnde met multifocale botbetrokkenheid in één systeem, botbetrokkenheid op één locatie op centraal zenuwstelsel risicolocaties (centraal zenuwstelsel risicolocaties omvatten het craniofaciale gebied [exclusief pariëtale, occipitale en frontale botten], orbita, oor en mondgebieden), of botbetrokkenheid van één wervel met intraspinale ruimte-innemende laesie die het ruggenmerg samendrukt.
  4. Ondertekende geïnformeerde toestemming, bereid om behandeling volgens dit protocol te ontvangen en follow-up te ondergaan.

Exclusiecriteria:

  1. Patiënten met andere onderliggende aandoeningen, zoals primaire immunodeficiëntie, hartfalen, nierinsufficiëntie, hepatitisvirusinfectie, hiv-infectie, na orgaantransplantatie, enz.
  2. Secundaire maligniteit.
  3. QTcF > 0,47 seconden op elektrocardiogram vóór inclusie.
  4. Oogheelkundige screening vóór inclusie toont retinale veneuze occlusie, retinale pigmentepitheel-loslating of andere oogaandoeningen.
  5. Patiënten met LCH die categorie 3 MEK-mutaties dragen, specifiek de volgende mutatielocaties: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Weigering om het geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Luvometinib
Geneesmiddel: Luvometinib
5 mg/m² oraal eenmaal daags gedurende 1 jaar

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Eventvrije overlevingskans
Tijdsspanne: 2-jaar
2-jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Objectieve responssnelheid
Tijdsspanne: 1 maand en 3 maanden
1 maand en 3 maanden
Algehele overlevingskans
Tijdsspanne: 2-jaar
2-jaar
Veiligheid van luvometinib
Tijdsspanne: 1-jaar
1-jaar
Beoordeling van levenskwaliteit bij kinderen
Tijdsspanne: Voor therapie, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden
Voor therapie, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden
Enquête over tevredenheid met medicamenteuze behandeling bij kinderen
Tijdsspanne: Voor de therapie, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden
Voor de therapie, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

West China Second University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

19 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD kan in de toekomst worden gedeeld na goedkeuring door de ethische commissie en onder een gegevensgebruiksovereenkomst.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren