細菌感染症が疑われるまたは確定した、または予防的抗菌薬投与を受けている、2歳以上12歳未満の小児参加者を対象とした研究

対象基準：

• インフォームド・コンセント／同意書への署名時に年齢が2歳以上12歳未満であり、体重が10キログラム（kg）以上の参加者。
• 確認済み／疑いのある感染症の治療または予防のために標準抗菌療法を受けている参加者で、食事後に経口懸濁用粉末製剤のゲポチダシンを単回投与できること。
• 入院中または終夜クリニックにいる参加者。 研究介入投与後、少なくとも24時間は病院／クリニックに滞在することが見込まれること。

参加者は、臨床的な標準治療の一環として留置静脈カテーテルを有していること。

• 出生時の生殖器に基づき男性または女性であること。
• 小児参加者の年齢、性活動、性的成熟度に応じて、また地域の規制に従って、必要に応じ妊娠検査を実施すること。 研究者は臨床的判断を適用すること。
• 女性参加者は、ベースライン時（Day 1）に高感度血清または尿妊娠検査で妊娠していないことが確認された妊娠可能女性（WOCBP）であり（現在または過去の避妊法の使用または禁欲に関わらず）、授乳中でなく、またはWOCBPでない場合に参加資格がある。
• 参加者の法的代理人（LAR）が、研究関連手順の開始前にインフォームド・コンセント文書を理解し、同意し、署名できる能力を有すること。参加者は文書による同意を与える能力を有すること。
• 参加者および参加者の法的代理人が、研究指示、研究訪問、および手順に従う意思と能力を有すること。

除外基準：

• CDCパーセンタイルに基づき、年齢別BMIが5パーセンタイル未満または95パーセンタイルを超える参加者[CDC NCHS成長曲線]。
• 悪性腫瘍、重要な染色体異常、神経疾患または発作の既往歴（単純熱性痙攣を除く）、慢性免疫抑制疾患、活動性結核または急性肝炎を含む、臨床的に有意な病歴を有する参加者。
• 差し迫って生命を脅かす可能性のある重篤な疾患／状態を有する参加者（例：臨床的／血行動態的に不安定、敗血症、重症敗血症、臓器不全、集中治療室でのケアを要する、または臨床検査値が不安定または不安定になると予想される）、または研究期間中の生存が困難と見込まれる参加者。
• 参加者が重度の腎臓機能障害を有する、または無尿、乏尿、または腎機能の著しい障害（クレアチニンクリアランス＜60 mL/分、または研究者が判断する臨床的に有意な血清クレアチニン上昇）が既知であること。
• 参加者が重要な心血管系の既往歴を有する、またはスクリーニング／ベースライン時に研究者の判断により臨床的に有意な異常な心電図所見（例：QT延長症候群）があること。
• 参加者が消化管、心臓、または肝臓の先天性異常（消化管異常[閉塞、閉鎖]、消化管未成熟を含む）を有すること。
• 参加者が研究介入またはその成分に対する過敏症の既往歴を有する、または研究者または医療モニターの意見により、研究参加を禁忌とする薬物またはその他のアレルギーの既往歴を有すること。
• 参加者が免疫不全状態である、または合併症のリスクを高める可能性のある免疫防御機能の変化を有すること（例：研究者の判断による管理不良の糖尿病、移植レシピエント[角膜および自家骨髄移植を除く]、臨床的に有意な持続性好中球減少症を有する参加者[絶対好中球数＜1000/μL]、および免疫抑制療法（コルチコステロイド療法を含む）を受けている参加者[＞20 mg/日プレドニゾロンまたは同等量を＞1週間、20 mg/日プレドニゾロンまたは同等量を＞2週間、またはプレドニゾロンまたは同等量≧10 mg/日を＞6週間]）。 既知のCD4数＜200細胞/mm3の参加者は登録しないこと。

• 参加者が、アセチルコリンエステラーゼ阻害の影響を受ける可能性のある薬剤を必要とする以下のいずれかの病状を有すること：

  • ベースライン時における管理不良の喘息または閉塞性肺疾患で、研究者の意見により、現在の治療で安定していないこと。
  • 活動性消化性潰瘍疾患
  • 若年性パーキンソン病
  • 若年性重症筋無力症
• 参加者が、研究介入の薬物吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる可能性のある外科的または医学的状態（活動性または慢性）を有すること（例：イレオストミーまたは吸収不良症候群）。
• 参加者が、ベースライン訪問から研究介入単回投与後7±3日のフォローアップ訪問までの間に、禁止薬物または非薬物療法の使用を計画していること。
• 参加者が、ゲポチダシン投与前14日間または5半減期以内（いずれか長い方）に禁止薬物を投与されていること。
• 参加者が、本研究に以前登録されたことがある、または以前にゲポチダシンの投与を受けたことがあること。
• 参加者が、臨床試験に参加し、ゲポチダシン投与前30日間または5半減期以内（いずれか長い方）に試験製品を投与されていること。
• 研究者の判断により、参加者がプロトコルに従う、または研究フォローアップを完了する能力または意思がないと見込まれること。

• 子供が母乳育児を受けている場合：

  • 授乳中の母親に現在のアルコールまたは物質乱用／依存の疑いがあること。
  • 授乳中の母親が、乳汁中への排泄が既知または未知の禁止薬物リストに含まれるいずれかの薬剤を含む薬剤または物質を服用していること。
• 参加者が重度の肝臓機能障害を有すること。
• 参加者のALT値が正常上限（ULN）の2倍を超えること。
• 参加者の総ビリルビンがULNの1.5倍を超えること。ギルバート症候群の参加者は、直接ビリルビン≦1.5×ULNであれば、総ビリルビン＞1.5×ULNでも対象に含めることができる。
• 研究者の評価による腹水、脳症、凝固障害、低アルブミン血症、食道または胃静脈瘤、持続性黄疸の存在により定義される、肝硬変または現在の不安定な肝臓または胆道疾患。
• 参加者が先天性QT延長症候群または既知のQTc間隔延長を有すること。
• 参加者が代償不全性心不全を有すること。
• 参加者が重度の左室肥大を有すること。
• 参加者がQT延長または突然死の家族歴、または兄弟姉妹における乳幼児突然死症候群の既往歴を有すること。
• 参加者が最近の血管迷走神経性失神の既往歴、または過去12か月以内の症状性徐脈または徐脈性不整脈のエピソードを有すること。
• 参加者が、ww.crediblemeds.orgの「既知のTdPリスク」カテゴリーに基づき、QT延長薬またはTdPリスクを増加させることが知られている薬剤を服用しており、ベースライン訪問（Day 1）から研究介入単回投与後7（+3）日まで安全に中止できないこと。または参加者が強力なCYP3A4阻害剤を服用していること。
• 参加者の平均3回測定QTc＞450ミリ秒、または完全脚ブロックを有する参加者の平均3回測定QTc＞480ミリ秒であること。
• 参加者が過去3か月以内に修正されていない低カリウム血症の文書化されたまたは最近の既往歴を有すること。