脊髄性筋萎縮症患者における疾患修飾療法を受ける際の投与パターンと費用に関する研究
2026年1月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
脊髄性筋萎縮症（SMA）患者における疾患修飾療法（DMT）の投与パターンと費用 - Komodoクレームデータを用いた実世界解析
本研究の目的は、DMTによる治療を受けたSMA患者の実世界での投与パターン、長期的な医療費、および特徴を評価することでした。
DMTにはオナセムノゲン・アベパルボベク、ヌシネルセン、リスジプラムが含まれます。
本研究は、2016年1月1日から2024年10月31日までの期間に、Komodo Health Research Database（KRD+）のオープンおよびクローズド請求データを使用して実施されました。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4114
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New Jersey
-
East Hanover、New Jersey、アメリカ、07936
- Novartis
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
2016年1月1日から2024年10月31日までの間にKRD+にデータがあり、OAV、ヌシネルセン、またはリスジプラムを投与されたSMA患者。
説明
ヌシネルセンおよびリスジプラムコホート：
包含基準
- いつでも≥1回のSMA診断（国際疾病分類第10版臨床修正[ICD-10-CM]コード：G12.0、G12.1、G12.9）のある患者
- 2016年12月23日以降の関連するヘルスケア共通手順コーディングシステム（HCPCS）コードおよび国家薬剤コード（NDC）に基づき、データ内にヌシネルセンまたはリスジプラムの≥1件の記録がある患者
- インデックス日時点で年齢≥ 2歳の患者
- インデックス四半期（すなわち、インデックス日を含む四半期）の1年前以内に臨床活動が≥ 1四半期ある患者
- 追跡調査の最初の1年間に臨床活動が≥ 2四半期ある患者
除外基準 • なし
オナセムノゲン・アベパルボベック静脈内注入（OAV）単剤療法コホート：
包含基準
- いつでも≥1回のSMA診断（ICD-10-CMコード：G12.0、G12.1、G12.9）のある患者
- 2019年5月26日以降の関連するHCPCSコードおよびNDCに基づき、データ内にOAVの≥1件の記録がある患者
- インデックス日時点で2歳未満の患者
- 追跡調査の最初の1年間に臨床活動が≥ 2四半期ある患者
除外基準
• いつでもヌシネルセンまたはリスジプラムによる治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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ヌシネルセンコホート
2歳以上のSMA患者でヌシネルセンを投与された患者。
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リスジプラム コホート
2歳以上でリスジプラムを投与されたSMA患者。
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オナセムノゲン アベパルボベック静脈内投与（OAV）単剤治療コホート
2歳未満でOAV単剤療法を受けたSMA患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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DMT治療の各年次におけるDMT別患者数
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目、および5年目
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1年目、2年目、3年目、4年目、および5年目
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全治療フォローアップ期間中のヌシネルシン使用患者数
時間枠：最大5年
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最大5年
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ヌシネルセン治療期間中の年次薬剤および投与管理費用
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
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1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
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ヌシネルセンの年間換算薬剤費および薬事管理費（全治療経過観察期間中）
時間枠：最大5年間
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最大5年間
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治療の各年におけるヌシネルセン注射の回数
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目、および5年目
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1年目、2年目、3年目、4年目、および5年目
|
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全治療フォローアップ期間中のヌシネルセン注射回数
時間枠：最大5年間
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最大5年間
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全治療追跡期間中のリスジプラム使用患者数
時間枠：最大4年間
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最大4年間
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リスジプラム治療の各年における年間化薬剤費
時間枠：1年目、2年目、3年目、および4年目
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1年目、2年目、3年目、および4年目
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リスジプラムの治療全経過観察期間における年率化薬剤費
時間枠：最大4年間
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最大4年間
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1年目に90日以上の供給を受けた患者におけるリスジプラムの年次費用
時間枠：Year 1
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Year 1
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治療期間中、各年の平均処方リスジプラム投与量
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目
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1年目、2年目、3年目、4年目
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治療各年におけるリスジプラムの平均供給日数
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目
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1年目、2年目、3年目、4年目
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治療各年におけるリスジプラムの平均1日投与量
時間枠：Year 1, 2, 3, and 4
|
Year 1, 2, 3, and 4
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治療フォローアップ期間全体における平均処方リスジプラム投与量
時間枠：最長4年間
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最長4年間
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全治療フォローアップ期間におけるリスジプラムの平均供給日数
時間枠：最大4年間
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最大4年間
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全治療フォローアップ期間中のリスジプラムの平均1日投与量
時間枠：最大4年間
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最大4年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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OAVフォローアップ各年の年次化全原因医療費
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目
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全般的な医療費には、外来受診、救急室受診、入院、その他の医療受診、および薬局費用が含まれていました。
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1年目、2年目、3年目、4年目
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OAV追跡期間全体における年換算全原因医療費
時間枠：最長4年間
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全死因医療コストには、外来診療、救急外来、入院、その他の医療訪問、および薬局コストの費用が含まれていました。
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最長4年間
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OAVフォローアップの各年における年間換算SMA関連医療費
時間枠：1年目、2年目、3年目、4年目
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SMA関連の医療費には、SMA関連の合併症、処置、および耐久医療機器（DME）が含まれていました。
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1年目、2年目、3年目、4年目
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OAV追跡期間全体におけるSMA関連医療費の年間換算値
時間枠：最大4年間
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SMA関連の医療費には、SMA関連の合併症、処置、および耐久性医療機器（DME）が含まれていました。
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最大4年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月6日
一次修了 (実際)
2025年3月30日
研究の完了 (実際)
2025年3月30日
試験登録日
最初に提出
2026年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月23日
最初の投稿 (実際)
2026年1月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月23日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。