En studie av doseringsmønstre og kostnader hos pasienter med spinal muskelatrofi som mottar sykdomsmodifiserende terapier
23. januar 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Doseringsmønstre og kostnader hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) som mottar sykdomsmodifiserende behandlinger (DMT) – Analyse av virkelige data ved bruk av Komodo Claims Data
Formålet med denne studien var å vurdere reelle doseringsmønstre, langsiktige helsekostnader og karakteristika for SMA-pasienter som fikk behandling med DMT-er.
DMT-ene inkluderte onasemnogene abeparvovec, nusinersen og risdiplam.
Denne studien ble utført ved bruk av både åpne og lukkede kravdata fra Komodo Health Research Database (KRD+) mellom 1. januar 2016 og 31. oktober 2024.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
4114
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
- Novartis
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
SMA-pasienter med data i KRD+ mellom 1. januar 2016 og 31. oktober 2024 som mottok OAV, nusinersen eller risdiplam.
Beskrivelse
Nusinersen- og Risdiplam-kohorter:
Inklusjonskriterier
- Pasienter med ≥1 SMA-diagnose (International Classification of Diseases, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM] koder: G12.0, G12.1, G12.9) når som helst
- Pasienter med ≥1 registrering av nusinersen eller risdiplam i databasen basert på relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) koder og National Drug Code (NDC) på eller etter 23. desember 2016
- Pasienter ≥ 2 år på indeksdatoen
- Pasienter med ≥ 1 kvartal klinisk aktivitet innen 1 år før indekskvartalet (dvs. kvartalet som inneholder indeksdatoen)
- Pasienter med ≥ 2 kvartaler klinisk aktivitet i det første året av oppfølgingen
Eksklusjonskriterier • Ingen
Onasemnogene Abeparvovec Intravenøs Infusjon (OAV) Monoterapi-kohorte:
Inklusjonskriterier
- Pasienter med ≥1 SMA-diagnose (ICD-10-CM koder: G12.0, G12.1, G12.9) når som helst
- Pasienter med ≥1 registrering av OAV i databasen basert på relevante HCPCS koder og NDC på eller etter 26. mai 2019
- Pasienter under 2 år på indeksdatoen
- Pasienter med ≥ 2 kvartaler klinisk aktivitet i det første året av oppfølgingen
Eksklusjonskriterier
• Behandling med nusinersen eller risdiplam når som helst
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Nusinersen-kohort
Pasienter med SMA i alderen to år eller eldre som har mottatt nusinersen.
|
|
Risdiplam-kohort
Pasienter med SMA som er to år eller eldre og som har mottatt risdiplam.
|
|
Onasemnogene Abeparvovec Intravenøs Infusjon (OAV) Monoterapi Kull
Pasienter med SMA som var under to år gamle og mottok OAV-monoterapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter etter DMT for hvert år av DMT-behandling
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
|
År 1, 2, 3, 4 og 5
|
|
Antall pasienter som bruker Nusinersin gjennom hele oppfølgingsperioden for behandlingen
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
Årlige legemiddel- og legemiddeladministrasjonskostnader for hvert behandlingsår med nusinersen
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
|
År 1, 2, 3, 4 og 5
|
|
Årlige legemiddel- og legemiddeladministrasjonskostnader for Nusinersen gjennom hele behandlingsoppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
Antall Nusinersen-injeksjoner hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
|
År 1, 2, 3, 4 og 5
|
|
Antall Nusinersen-injeksjoner i hele behandlingsoppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
Antall pasienter som brukte Risdiplam gjennom hele oppfølgingsperioden for behandling
Tidsramme: Opptil 4 år
|
Opptil 4 år
|
|
Årlige legemiddelkostnader for hvert år med risdiplam-behandling
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
|
År 1, 2, 3 og 4
|
|
Årlige legemiddelkostnader for Risdiplam gjennom hele oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil 4 år
|
Opptil 4 år
|
|
Årlige Risdiplam-kostnader blant pasienter med mer enn 90 dagers forsyning i år 1
Tidsramme: År 1
|
År 1
|
|
Gjennomsnittlig foreskrevet Risdiplam-dosering under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
|
År 1, 2, 3 og 4
|
|
Gjennomsnittlig antall dager med tilgang på Risdiplam under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
|
År 1, 2, 3 og 4
|
|
Gjennomsnittlig daglig dose Risdiplam under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
|
År 1, 2, 3 og 4
|
|
Gjennomsnittlig foreskrevet Risdiplam-dosering gjennom hele oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil 4 år
|
Opptil 4 år
|
|
Gjennomsnittlig antall dager med tilgang på Risdiplam gjennom hele oppfølgingsperioden under behandling
Tidsramme: Opptil 4 år
|
Opptil 4 år
|
|
Gjennomsnittlig daglig dose av Risdiplam gjennom hele oppfølgingsperioden for behandlingen
Tidsramme: Opptil 4 år
|
Opptil 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlige helsekostnader for alle årsaker under hvert år av OAV-oppfølging
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
|
Helsekostnader for alle årsaker inkluderte kostnader for polikliniske besøk, besøk på akuttmottak, innleggelser, andre medisinske besøk og apotekkostnader.
|
År 1, 2, 3 og 4
|
|
Årlig helsekostnad fra alle årsaker gjennom hele OAV-oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil 4 år
|
All-cause healthcare costs included costs for outpatient visits, emergency room visits, inpatient admissions, other medical visits, and pharmacy costs.
|
Opptil 4 år
|
|
Årlige helsekostnader relatert til SMA under hvert år av OAV-oppfølging
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
|
SMA-relaterte helsekostnader inkluderte SMA-relaterte komplikasjoner, prosedyrer og varig medisinsk utstyr (DME).
|
År 1, 2, 3 og 4
|
|
Årliggjorte helsekostnader relatert til SMA gjennom hele OAV-oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil 4 år
|
SMA-relaterte helsekostnader inkluderte SMA-relaterte komplikasjoner, prosedyrer og varige medisinske hjelpemidler (DME).
|
Opptil 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. november 2024
Primær fullføring (Faktiske)
30. mars 2025
Studiet fullført (Faktiske)
30. mars 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. januar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
30. januar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- COAV101A1US10
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .