Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wzorców dawkowania i kosztów u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni otrzymujących leczenie modyfikujące przebieg choroby

23 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wzorce dawkowania i koszty u pacjentów ze rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) otrzymujących terapie modyfikujące przebieg choroby (DMT) – analiza rzeczywistych danych z wykorzystaniem danych z roszczeń Komodo

Celem tego badania była ocena rzeczywistych schematów dawkowania, długoterminowych kosztów opieki zdrowotnej oraz charakterystyki pacjentów ze SMA, którzy otrzymywali leczenie DMT. DMT obejmowały onasemnogene abeparvovec, nusinersen i risdiplam. Badanie to przeprowadzono przy użyciu zarówno otwartych, jak i zamkniętych danych dotyczących roszczeń z Bazy Badawczej Komodo Health (KRD+) w okresie od 1 stycznia 2016 r. do 31 października 2024 r.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

4114

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936
        • Novartis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze SMA z danymi w KRD+ między 1 stycznia 2016 a 31 października 2024, którzy otrzymali OAV, nusinersen lub risdiplam.

Opis

Kohorty Nusinersen i Risdiplam:

Kryteria włączenia

  • Pacjenci z ≥1 rozpoznaniem SMA (Międzynarodowa Klasyfikacja Chorób, Dziesiąta Rewizja, Modyfikacja Kliniczna [ICD-10-CM] kody: G12.0, G12.1, G12.9) w dowolnym czasie
  • Pacjenci z ≥1 zapisem nusinersenu lub risdiplamu w danych na podstawie odpowiednich kodów Systemu Wspólnej Procedury Opieki Zdrowotnej (HCPCS) i Krajowego Kodu Leku (NDC) w dniu lub po 23 grudnia 2016
  • Pacjenci w wieku ≥2 lat w dacie indeksowej
  • Pacjenci z ≥1 kwartałem aktywności klinicznej w ciągu 1 roku przed kwartałem indeksowym (tj. kwartałem zawierającym datę indeksową)
  • Pacjenci z ≥2 kwartałami aktywności klinicznej w pierwszym roku obserwacji

Kryteria wykluczenia • Brak

Kohorta monoterapii dożylnej infuzji Onasemnogene Abeparvovec (OAV):

Kryteria włączenia

  • Pacjenci z ≥1 rozpoznaniem SMA (kody ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) w dowolnym czasie
  • Pacjenci z ≥1 zapisem OAV w danych na podstawie odpowiednich kodów HCPCS i NDC w dniu lub po 26 maja 2019
  • Pacjenci poniżej 2 roku życia w dacie indeksowej
  • Pacjenci z ≥2 kwartałami aktywności klinicznej w pierwszym roku obserwacji

Kryteria wykluczenia

• Leczenie nusinersenem lub risdiplamem w dowolnym czasie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta Nusinersen
Pacjenci z SMA w wieku dwóch lat lub starsi, którzy otrzymali nusinersen.
Kohorta Risdiplamu
Pacjenci ze SMA w wieku dwóch lat lub starsi, którzy otrzymywali risdiplam.
Kohorta monoterapii Onasemnogene Abeparvovec we wlewie dożylnym (OAV)
Pacjenci z SMA, którzy mieli poniżej dwóch lat i otrzymywali monoterapię OAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów według DMT w każdym roku leczenia DMT
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Liczba pacjentów stosujących nusinersen przez cały okres obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Rocznie uśrednione koszty leku i administracji leku podczas każdego roku leczenia nusinersenem
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Zannualizowane koszty leku i administracji dla nusinersenu podczas całego okresu obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba iniekcji nusinersenu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Liczba iniekcji nusinersenu w całym okresie obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba pacjentów stosujących risdiplam przez cały okres obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Rocznie ponoszone koszty leku w trakcie każdego roku leczenia ryzdiplamem
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3 i 4
Lata 1, 2, 3 i 4
Rocznie uśrednione koszty leczenia preparatem Risdiplam w całym okresie obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Zannualizowane koszty risdiplamu wśród pacjentów z ponad 90-dniowym zapasem leku w roku 1
Ramy czasowe: Rok 1
Rok 1
Średnia przepisana dawka risdiplamu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Rok 1, 2, 3 i 4
Rok 1, 2, 3 i 4
Średnia liczba dni podaży risdiplamu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Rok 1, 2, 3 i 4
Rok 1, 2, 3 i 4
Średnia dzienna dawka risdiplamu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Rok 1, 2, 3 i 4
Rok 1, 2, 3 i 4
Średnia przepisana dawka risdiplamu podczas całego okresu obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Średnia liczba dni zaopatrzenia w risdiplam w całym okresie obserwacji po leczeniu
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Średnia dzienna dawka risdiplamu w całym okresie obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zannualizowane koszty opieki zdrowotnej z wszystkich przyczyn w każdym roku obserwacji OAV
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3 i 4
Całkowite koszty opieki zdrowotnej obejmowały koszty wizyt ambulatoryjnych, wizyt na oddziale ratunkowym, przyjęć do szpitala, innych wizyt medycznych oraz koszty farmaceutyczne.
Lata 1, 2, 3 i 4
Zannualizowane koszty opieki zdrowotnej ze wszystkich przyczyn w całym okresie obserwacji OAV
Ramy czasowe: Do 4 lat
Koszty opieki zdrowotnej z jakiejkolwiek przyczyny obejmowały koszty wizyt ambulatoryjnych, wizyt na oddziale ratunkowym, hospitalizacji, innych wizyt medycznych oraz koszty apteczne.
Do 4 lat
Zrocznicowane koszty opieki zdrowotnej związane z SMA w poszczególnych latach obserwacji OAV
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3 i 4
Koszty opieki zdrowotnej związane z SMA obejmowały powikłania związane z SMA, procedury oraz sprzęt medyczny trwałego użytku (DME).
Lata 1, 2, 3 i 4
Zroczniczone koszty opieki zdrowotnej związane z SMA w okresie całego obserwacji OAV
Ramy czasowe: Do 4 lat
Koszty opieki zdrowotnej związane z SMA obejmowały powikłania związane z SMA, procedury oraz trwały sprzęt medyczny (DME).
Do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COAV101A1US10

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj