Studie dávkovacích režimů a nákladů u pacientů se spinální svalovou atrofií léčených chorobu modifikujícími terapiemi
23. ledna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Dávkovací vzorce a náklady u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) léčených chorobu modifikujícími terapiemi (DMT) – analýza reálné klinické praxe s využitím dat Komodo Claims
Cílem této studie bylo vyhodnotit reálné dávkovací režimy, dlouhodobé náklady na zdravotní péči a charakteristiky pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří byli léčeni chorobu modifikujícími léky (DMT).
DMT zahrnovaly onasemnogene abeparvovec, nusinersen a risdiplam.
Tato studie byla provedena pomocí otevřených i uzavřených údajů o nárocích z výzkumné databáze Komodo Health (KRD+) v období od 1. ledna 2016 do 31. října 2024.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
4114
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
- Novartis
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti se SMA s údaji v KRD+ mezi 1. lednem 2016 a 31. říjnem 2024, kteří dostali OAV, nusinersen nebo risdiplam.
Popis
Kohorty Nusinersenu a Risdiplamu:
Kritéria pro zařazení
- Pacienti s ≥1 diagnózou SMA (Mezinárodní klasifikace nemocí, desátá revize, klinická modifikace [ICD-10-CM] kódy: G12.0, G12.1, G12.9) kdykoli
- Pacienti s ≥1 záznamem nusinersenu nebo risdiplamu v datech na základě příslušných kódů Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) a National Drug Code (NDC) od 23. prosince 2016 nebo později
- Pacienti ve věku ≥ 2 let v indexovém datu
- Pacienti s ≥ 1 čtvrtletím klinických aktivit v průběhu 1 roku před indexovým čtvrtletím (tj. čtvrtletí obsahující indexové datum)
- Pacienti s ≥ 2 čtvrtletími klinických aktivit v prvním roce sledování
Vylučovací kritéria • Žádná
Kohorta monoterapie intravenózní infuzí Onasemnogen Abeparvovec (OAV):
Kritéria pro zařazení
- Pacienti s ≥1 diagnózou SMA (ICD-10-CM kódy: G12.0, G12.1, G12.9) kdykoli
- Pacienti s ≥1 záznamem OAV v datech na základě příslušných HCPCS kódů a NDC od 26. května 2019 nebo později
- Pacienti mladší 2 let v indexovém datu
- Pacienti s ≥ 2 čtvrtletími klinických aktivit v prvním roce sledování
Vylučovací kritéria
• Léčba nusinersenem nebo risdiplamem kdykoli
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta nusinersenu
Pacienti se SMA ve věku dvou let nebo starší, kteří dostávali nusinersen.
|
|
Kohorta Risdiplamu
Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA) ve věku dvou let a starší, kteří dostávali risdiplam.
|
|
Kohorta monoterapie intravenózní infuzí Onasemnogen Abeparvovec (OAV)
Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA), kterým bylo méně než dva roky a kteří podstoupili monoterapii OAV.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů podle DMT během každého roku léčby DMT
Časové okno: Roky 1, 2, 3, 4 a 5
|
Roky 1, 2, 3, 4 a 5
|
|
Počet pacientů užívajících nusinersin během celého sledovaného období léčby
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Roční náklady na lék a podávání léčiva během každého roku léčby nusinersenem
Časové okno: Roky 1, 2, 3, 4 a 5
|
Roky 1, 2, 3, 4 a 5
|
|
Roční náklady na lék a podávání nusinersenu během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Počet injekcí nusinersenu během každého roku léčby
Časové okno: Roky 1, 2, 3, 4 a 5
|
Roky 1, 2, 3, 4 a 5
|
|
Počet injekcí nusinersenu během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Počet pacientů užívajících Risdiplam po celou dobu sledování léčby
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
Roční náklady na léky během každého roku léčby risdiplamem
Časové okno: Roky 1, 2, 3 a 4
|
Roky 1, 2, 3 a 4
|
|
Roční náklady na léčivo Risdiplam během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
Roční náklady na Risdiplam u pacientů s více než 90denní dodávkou v 1. roce
Časové okno: Rok 1
|
Rok 1
|
|
Průměrná předepsaná dávka Risdiplamu během každého roku léčby
Časové okno: Rok 1, 2, 3 a 4
|
Rok 1, 2, 3 a 4
|
|
Průměrný počet dnů dodávky risdiplamu během každého roku léčby
Časové okno: Rok 1, 2, 3 a 4
|
Rok 1, 2, 3 a 4
|
|
Průměrná denní dávka risdiplamu během každého roku léčby
Časové okno: 1., 2., 3. a 4. rok
|
1., 2., 3. a 4. rok
|
|
Průměrná předepsaná dávka risdiplamu během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
Průměrný počet dnů dodávky Risdiplamu během celého sledovacího období léčby
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
Průměrná denní dávka Risdiplamu během celého sledovaného období léčby
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční zdravotní náklady ze všech příčin během každého roku sledování OAV
Časové okno: Roky 1, 2, 3 a 4
|
Náklady na zdravotní péči ze všech příčin zahrnovaly náklady na ambulantní návštěvy, návštěvy pohotovosti, hospitalizace, další lékařské návštěvy a náklady na léky.
|
Roky 1, 2, 3 a 4
|
|
Roční náklady na zdravotní péči ze všech příčin během celého sledovacího období OAV
Časové okno: Až 4 roky
|
Celkové náklady na zdravotní péči zahrnovaly náklady na ambulantní návštěvy, návštěvy pohotovosti, hospitalizace, další lékařské návštěvy a náklady na léky.
|
Až 4 roky
|
|
Roční náklady na zdravotní péči související se SMA během každého roku sledování OAV
Časové okno: Roky 1, 2, 3 a 4
|
Náklady na zdravotní péči související se SMA zahrnovaly komplikace spojené se SMA, lékařské výkony a dlouhodobé zdravotnické prostředky (DME).
|
Roky 1, 2, 3 a 4
|
|
Annualizované náklady na zdravotní péči související se SMA během celého sledovacího období OAV
Časové okno: Až 4 roky
|
Náklady na zdravotní péči související se SMA zahrnovaly komplikace, výkony a zdravotnické prostředky dlouhodobé potřeby (DME) spojené se SMA.
|
Až 4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. listopadu 2024
Primární dokončení (Aktuální)
30. března 2025
Dokončení studie (Aktuální)
30. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
30. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- COAV101A1US10
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .