Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование схем дозирования и затрат у пациентов со спинальной мышечной атрофией, получающих модифицирующие болезнь терапии

23 января 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Схемы дозирования и затраты у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих модифицирующие течение болезни терапии (МТБ) — анализ реальной клинической практики с использованием данных Komodo Claims Data

Целью данного исследования была оценка реальных схем дозирования, долгосрочных затрат на здравоохранение и характеристик пациентов со СМА, получавших лечение препаратами модифицирующего течения болезни (DMT). DMT включали онасемноген абепарвовек, нусинерсен и рисдиплам. Это исследование проводилось с использованием как открытых, так и закрытых данных о страховых случаях из Исследовательской базы данных Komodo Health (KRD+) в период с 1 января 2016 года по 31 октября 2024 года.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

4114

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты со СМА с данными в KRD+ в период с 1 января 2016 года по 31 октября 2024 года, получавшие OAV, нусинерсен или рисдиплам.

Описание

Когорты Нусинерсена и Рисдиплама:

Критерии включения

  • Пациенты с диагнозом СМА ≥1 (Международная классификация болезней, десятый пересмотр, клиническая модификация [МКБ-10-КМ] коды: G12.0, G12.1, G12.9) в любое время
  • Пациенты с ≥1 записью о нусинерсене или рисдипламе в данных на основе соответствующих кодов Системы кодирования общих медицинских процедур (HCPCS) и Национального кода лекарственного средства (NDC) начиная с 23 декабря 2016 года или позже
  • Пациенты в возрасте ≥ 2 лет на индексную дату
  • Пациенты с ≥ 1 кварталом клинической активности в течение 1 года до индексного квартала (т.е. квартала, содержащего индексную дату)
  • Пациенты с ≥ 2 кварталами клинической активности в первый год наблюдения

Критерии исключения • Отсутствуют

Когорта монотерапии Онасемногеном Абепарвовеком внутривенной инфузией (OAV):

Критерии включения

  • Пациенты с диагнозом СМА ≥1 (МКБ-10-КМ коды: G12.0, G12.1, G12.9) в любое время
  • Пациенты с ≥1 записью об OAV в данных на основе соответствующих кодов HCPCS и NDC начиная с 26 мая 2019 года или позже
  • Пациенты младше 2 лет на индексную дату
  • Пациенты с ≥ 2 кварталами клинической активности в первый год наблюдения

Критерии исключения

• Лечение нусинерсеном или рисдипламом в любое время

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Когорта нусинерсена
Пациенты со СМА в возрасте двух лет и старше, получавшие нусинерсен.
Когорта риздиплама
Пациенты с СМА в возрасте двух лет и старше, получавшие рисдиплам.
Когорта монотерапии внутривенной инфузией онасемногена абепарвовека (OAV)
Пациенты со СМА в возрасте до двух лет, получавшие монотерапию OAV.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов по DMT в течение каждого года лечения DMT
Временное ограничение: Годы 1, 2, 3, 4 и 5
Годы 1, 2, 3, 4 и 5
Количество пациентов, использовавших Нусинерсин в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Годовые затраты на препарат и администрирование препарата в течение каждого года лечения нусинерсеном
Временное ограничение: Годы 1, 2, 3, 4 и 5
Годы 1, 2, 3, 4 и 5
Годовые затраты на препарат и его введение для нусинерсена в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Количество инъекций нусинерсена в течение каждого года лечения
Временное ограничение: Годы 1, 2, 3, 4 и 5
Годы 1, 2, 3, 4 и 5
Количество инъекций нусинерсена в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Количество пациентов, принимавших рисдиплам в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 4 лет
До 4 лет
Годовые затраты на лекарственные препараты в течение каждого года лечения рисдипламом
Временное ограничение: Годы 1, 2, 3 и 4
Годы 1, 2, 3 и 4
Годовые затраты на препарат Ридиплам за весь период наблюдения лечения
Временное ограничение: До 4 лет
До 4 лет
Годовые расходы на рисдиплам среди пациентов с запасом препарата более 90 дней в 1-й год
Временное ограничение: 1 год
1 год
Средняя назначаемая доза рисдиплама в течение каждого года лечения
Временное ограничение: Год 1, 2, 3 и 4
Год 1, 2, 3 и 4
Среднее количество дней приема рисплама в течение каждого года лечения
Временное ограничение: Год 1, 2, 3 и 4
Год 1, 2, 3 и 4
Средняя суточная доза рисплама в течение каждого года лечения
Временное ограничение: Год 1, 2, 3 и 4
Год 1, 2, 3 и 4
Средняя назначенная дозировка рисдиплама в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 4 лет
До 4 лет
Среднее количество дней поставки Рисдиплама в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 4 лет
До 4 лет
Средняя суточная дозировка рисдиплама в течение всего периода наблюдения за лечением
Временное ограничение: До 4 лет
До 4 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовые медицинские расходы по всем причинам в течение каждого года наблюдения после ОАВ
Временное ограничение: Годы 1, 2, 3 и 4
Общие расходы на здравоохранение включали затраты на амбулаторные посещения, визиты в отделение неотложной помощи, госпитализации, другие медицинские посещения и расходы на аптеку.
Годы 1, 2, 3 и 4
Годовые затраты на здравоохранение по всем причинам за весь период наблюдения ОАВ
Временное ограничение: До 4 лет
Общие расходы на здравоохранение включали затраты на амбулаторные визиты, посещения отделения неотложной помощи, стационарную госпитализацию, другие медицинские визиты и расходы на аптечные препараты.
До 4 лет
Годовые затраты на медицинское обслуживание, связанные со СМА, в течение каждого года наблюдения с помощью ОАВ
Временное ограничение: Годы 1, 2, 3 и 4
Расходы на здравоохранение, связанные со СМА, включали осложнения, процедуры и средства длительного медицинского пользования (СДМП), связанные со СМА.
Годы 1, 2, 3 и 4
Годовые затраты на здравоохранение, связанные со СМА, за весь период наблюдения OAV
Временное ограничение: До 4 лет
Медицинские расходы, связанные со СМА, включали осложнения, связанные со СМА, процедуры и средства длительного пользования медицинского назначения (СДПМН).
До 4 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 марта 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COAV101A1US10

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться