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Eine Studie zu Dosierungsmustern und Kosten bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie unter krankheitsmodifizierenden Therapien

23. Januar 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Dosierungsmuster und Kosten bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) unter krankheitsmodifizierenden Therapien (DMT) – Real-World-Analyse unter Verwendung der Komodo-Claims-Daten

Das Ziel dieser Studie war es, reale Dosierungsmuster, langfristige Gesundheitskosten und Merkmale von SMA-Patienten zu bewerten, die mit DMTs behandelt wurden. DMTs umfassten Onasemnogen Abeparvovec, Nusinersen und Risdiplam. Diese Studie wurde unter Verwendung offener und geschlossener Abrechnungsdaten aus der Komodo Health Research Database (KRD+) zwischen dem 1. Januar 2016 und dem 31. Oktober 2024 durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

4114

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07936
        • Novartis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

SMA-Patienten mit Daten im KRD+ zwischen dem 1. Januar 2016 und dem 31. Oktober 2024, die OAV, Nusinersen oder Risdiplam erhalten haben.

Beschreibung

Nusinersen- und Risdiplam-Kohorten:

Einschlusskriterien

  • Patienten mit ≥1 SMA-Diagnose (Internationale Klassifikation der Krankheiten, 10. Revision, Klinische Modifikation [ICD-10-CM] Codes: G12.0, G12.1, G12.9) zu irgendeinem Zeitpunkt
  • Patienten mit ≥1 Eintrag von Nusinersen oder Risdiplam in den Daten basierend auf relevanten Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) Codes und National Drug Code (NDC) am oder nach dem 23. Dezember 2016
  • Patienten im Alter von ≥2 Jahren am Indexdatum
  • Patienten mit ≥1 Quartal klinischer Aktivitäten innerhalb von 1 Jahr vor dem Indexquartal (d.h. dem Quartal, das das Indexdatum enthält)
  • Patienten mit ≥2 Quartalen klinischer Aktivitäten im ersten Jahr der Nachbeobachtung

Ausschlusskriterien • Keine

Onasemnogene Abeparvovec Intravenöse Infusion (OAV) Monotherapie-Kohorte:

Einschlusskriterien

  • Patienten mit ≥1 SMA-Diagnose (ICD-10-CM Codes: G12.0, G12.1, G12.9) zu irgendeinem Zeitpunkt
  • Patienten mit ≥1 Eintrag von OAV in den Daten basierend auf relevanten HCPCS Codes und NDC am oder nach dem 26. Mai 2019
  • Patienten unter 2 Jahren am Indexdatum
  • Patienten mit ≥2 Quartalen klinischer Aktivitäten im ersten Jahr ihrer Nachbeobachtung

Ausschlusskriterien

• Behandlung mit Nusinersen oder Risdiplam zu irgendeinem Zeitpunkt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Nusinersen-Kohorte
Patienten mit SMA im Alter von zwei Jahren oder älter, die Nusinersen erhalten haben.
Risdiplam-Kohorte
Patienten mit SMA im Alter von zwei Jahren oder älter, die Risdiplam erhalten haben.
Onasemnogene Abeparvovec-Intravenöse Infusion (OAV)-Monotherapie-Kohorte
Patienten mit SMA, die jünger als zwei Jahre waren und eine OAV-Monotherapie erhielten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten nach DMT während jedes Jahres der DMT-Behandlung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Anzahl der Patienten, die Nusinersin während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums anwenden
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Jährliche Arzneimittel- und Arzneimittelverwaltungskosten während jedes Behandlungsjahres mit Nusinersen
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Jährliche Medikamenten- und Arzneimittelverwaltungskosten für Nusinersen während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Nusinersen-Injektionen während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3, 4 und 5
Jahr 1, 2, 3, 4 und 5
Anzahl der Nusinersen-Injektionen während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
Bis zu 5 Jahren
Anzahl der Patienten, die Risdiplam während der gesamten Behandlungsnachbeobachtungsperiode anwendeten
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Jährliche Arzneimittelkosten während jedes Jahres der Risdiplam-Behandlung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3 und 4
Jahre 1, 2, 3 und 4
Jährliche Arzneimittelkosten für Risdiplam während des gesamten Behandlungs-Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Jährliche Risdiplam-Kosten bei Patienten mit mehr als 90 Tagen Versorgung im 1. Jahr
Zeitfenster: Jahr 1
Jahr 1
Mittlere verschriebene Risdiplam-Dosierung während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3 und 4
Jahr 1, 2, 3 und 4
Durchschnittliche Anzahl der Tage mit Risdiplam-Versorgung während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3 und 4
Jahr 1, 2, 3 und 4
Mittlere tägliche Dosierung von Risdiplam während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3 und 4
Jahr 1, 2, 3 und 4
Mittlere verschriebene Risdiplam-Dosierung während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Mittlere Anzahl der Tage der Risdiplam-Versorgung während des gesamten Behandlungs-Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahren
Bis zu 4 Jahren
Mittlere Tagesdosis von Risdiplam während der gesamten Behandlungs-Nachbeobachtungsperiode
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahren
Bis zu 4 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche gesundheitsbezogene Gesamtkosten aller Ursachen während jedes Jahres der OAV-Nachbeobachtung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3 und 4
Die gesamten Gesundheitskosten umfassten Kosten für ambulante Besuche, Notaufnahmen, stationäre Aufenthalte, andere medizinische Besuche und Arzneimittelkosten.
Jahre 1, 2, 3 und 4
Jährliche Gesamtkosten für das Gesundheitswesen aufgrund aller Ursachen während des gesamten OAV-Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahren
Die Gesamtkosten im Gesundheitswesen umfassten Kosten für ambulante Besuche, Notaufnahmen, stationäre Aufenthalte, andere medizinische Besuche und Arzneimittelkosten.
Bis zu 4 Jahren
Jährliche, mit SMA assoziierte Gesundheitskosten während jedes Jahres der OAV-Nachbeobachtung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3 und 4
Die SMA-bezogenen Gesundheitskosten umfassten SMA-bezogene Komplikationen, Verfahren und medizinische Hilfsmittel (DME).
Jahre 1, 2, 3 und 4
Jährliche, mit SMA assoziierte Gesundheitskosten während der gesamten OAV-Nachbeobachtungsperiode
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Die mit SMA verbundenen Gesundheitskosten umfassten SMA-bedingte Komplikationen, Eingriffe und medizinische Hilfsmittel (DME).
Bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101A1US10

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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