Une étude des schémas posologiques et des coûts chez les patients atteints d'amyotrophie spinale recevant des thérapies modifiant l'évolution de la maladie
23 janvier 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Schémas posologiques et coûts chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) recevant des traitements modificateurs de la maladie (DMT) - Analyse en vie réelle à l'aide des données de réclamations Komodo
L'objectif de cette étude était d'évaluer les schémas posologiques en vie réelle, les coûts de santé à long terme et les caractéristiques des patients atteints de SMA traités par des DMT.
Les DMT incluaient l'onasemnogène abeparvovec, le nusinersen et le risdiplam.
Cette étude a été menée en utilisant à la fois des données de réclamations ouvertes et fermées de la base de données de recherche Komodo Health (KRD+) entre le 1er janvier 2016 et le 31 octobre 2024.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
4114
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07936
- Novartis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients SMA avec des données dans le KRD+ entre le 1er janvier 2016 et le 31 octobre 2024 ayant reçu OAV, nusinersen ou risdiplam.
La description
Cohortes de Nusinersen et Risdiplam :
Critères d'inclusion
- Patients avec ≥1 diagnostic de SMA (codes de la Classification Internationale des Maladies, Dixième Révision, Modification Clinique [CIM-10-CM] : G12.0, G12.1, G12.9) à tout moment
- Patients avec ≥1 enregistrement de nusinersen ou risdiplam dans les données basé sur les codes pertinents du Système de Codage Commun des Procédures de Santé (HCPCS) et le Code National des Médicaments (NDC) à partir du 23 décembre 2016 ou après
- Patients âgés de ≥ 2 ans à la date d'index
- Patients avec ≥ 1 trimestre d'activités cliniques dans l'année précédant le trimestre d'index (c'est-à-dire le trimestre contenant la date d'index)
- Patients avec ≥ 2 trimestres d'activités cliniques dans la première année de suivi
Critères d'exclusion • Aucun
Cohorte de Monothérapie par Perfusion Intraveineuse d'Onasemnogène Abeparvovec (OAV) :
Critères d'inclusion
- Patients avec ≥1 diagnostic de SMA (codes CIM-10-CM : G12.0, G12.1, G12.9) à tout moment
- Patients avec ≥1 enregistrement d'OAV dans les données basé sur les codes HCPCS pertinents et NDC à partir du 26 mai 2019 ou après
- Patients de moins de 2 ans à la date d'index
- Patients avec ≥ 2 trimestres d'activités cliniques dans leur première année de suivi
Critères d'exclusion
• Traitement avec nusinersen ou risdiplam à tout moment
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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Cohorte de nusinersen
Patients atteints d'amyotrophie spinale (AS) âgés de deux ans ou plus ayant reçu du nusinersen.
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Cohorte Risdiplam
Patients atteints d'amyotrophie spinale âgés de deux ans ou plus ayant reçu du risdiplam.
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Cohorte de monothérapie par perfusion intraveineuse d'Onasemnogene Abeparvovec (OAV)
Patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (SMA) âgés de moins de deux ans et ayant reçu une monothérapie par OAV.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de patients par DMT pendant chaque année de traitement DMT
Délai: Années 1, 2, 3, 4 et 5
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Années 1, 2, 3, 4 et 5
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Nombre de patients utilisant le Nusinersen pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Coûts annualisés des médicaments et de l'administration des médicaments pendant chaque année de traitement par le nusinersen
Délai: Années 1, 2, 3, 4 et 5
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Années 1, 2, 3, 4 et 5
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Coûts annualisés des médicaments et de l'administration des médicaments pour le nusinersen pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre d'injections de nusinersen pendant chaque année de traitement
Délai: Années 1, 2, 3, 4 et 5
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Années 1, 2, 3, 4 et 5
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Nombre d'injections de nusinersen pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de patients utilisant le risdiplam pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Jusqu'à 4 ans
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Coûts annuels des médicaments pendant chaque année de traitement par le risdiplam
Délai: Années 1, 2, 3 et 4
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Années 1, 2, 3 et 4
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Coûts annuels médicamenteux du risdiplam pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Jusqu'à 4 ans
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Coûts annualisés du risdiplam parmi les patients ayant reçu plus de 90 jours de traitement au cours de la première année
Délai: Année 1
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Année 1
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Dosage moyen de Risdiplam prescrit au cours de chaque année de traitement
Délai: Année 1, 2, 3 et 4
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Année 1, 2, 3 et 4
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Nombre moyen de jours d'approvisionnement en risdiplam durant chaque année de traitement
Délai: Année 1, 2, 3 et 4
|
Année 1, 2, 3 et 4
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Dosage quotidien moyen du risdiplam pendant chaque année de traitement
Délai: Années 1, 2, 3 et 4
|
Années 1, 2, 3 et 4
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Dose moyenne prescrite de risdiplam pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Jusqu'à 4 ans
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Nombre moyen de jours de traitement par risdiplam pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Jusqu'à 4 ans
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Dosage quotidien moyen de risdiplam pendant toute la période de suivi du traitement
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Jusqu'à 4 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Coûts annuels des soins de santé toutes causes confondues au cours de chaque année de suivi OAV
Délai: Années 1, 2, 3 et 4
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Les coûts de santé toutes causes confondues comprenaient les coûts des consultations externes, des visites aux urgences, des admissions hospitalières, des autres visites médicales et des coûts pharmaceutiques.
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Années 1, 2, 3 et 4
|
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Coûts annuels de santé toutes causes confondues pendant toute la période de suivi OAV
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Les coûts de santé toutes causes confondues incluaient les coûts des consultations externes, des visites aux urgences, des hospitalisations, des autres visites médicales et des coûts pharmaceutiques.
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Jusqu'à 4 ans
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Coûts annuels des soins de santé liés à l'AMS pendant chaque année de suivi OAV
Délai: Années 1, 2, 3 et 4
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Les coûts de santé liés à l'amyotrophie spinale comprenaient les complications liées à l'amyotrophie spinale, les procédures et les équipements médicaux durables (EMD).
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Années 1, 2, 3 et 4
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Coûts annuels des soins de santé liés à la SMA pendant toute la période de suivi OAV
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Les coûts de santé liés à l'amyotrophie spinale (SMA) comprenaient les complications liées à l'amyotrophie spinale, les interventions médicales et l'équipement médical durable (DME).
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Jusqu'à 4 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 novembre 2024
Achèvement primaire (Réel)
30 mars 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
30 mars 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 janvier 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2026
Première publication (Réel)
30 janvier 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- COAV101A1US10
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .