Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af doseringsmønstre og omkostninger hos patienter med spinal muskelatrofi, der modtager sygdomsmodificerende behandlinger

23. januar 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Doseringsmønstre og omkostninger hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA), der modtager sygdomsmodificerende behandlinger (DMT) - Analyse af virkelige data ved brug af Komodo Claims Data

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere doseringsmønstre i den virkelige verden, langsigtede sundhedsomkostninger og karakteristika for SMA-patienter, der modtog behandling med DMT'er. DMT'erne omfattede onasemnogene abeparvovec, nusinersen og risdiplam. Denne undersøgelse blev udført ved hjælp af både åbne og lukkede forsikringsdata fra Komodo Health Research Database (KRD+) mellem 1. januar 2016 og 31. oktober 2024.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4114

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

SMA-patienter med data i KRD+ mellem 1. januar 2016 og 31. oktober 2024, som modtog OAV, nusinersen eller risdiplam.

Beskrivelse

Nusinersen og Risdiplam-kohorter:

Inklusionskriterier

  • Patienter med ≥1 SMA-diagnose (International Classification of Diseases, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM] koder: G12.0, G12.1, G12.9) på ethvert tidspunkt
  • Patienter med ≥1 registrering af nusinersen eller risdiplam i dataene baseret på relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) koder og National Drug Code (NDC) den 23. december 2016 eller efter
  • Patienter på ≥2 år på indeksdatoen
  • Patienter med ≥1 kvartal af kliniske aktiviteter inden for 1 år før indekskvartalet (dvs. kvartalet indeholdende indeksdatoen)
  • Patienter med ≥2 kvartaler af kliniske aktiviteter i det første år af opfølgningen

Eksklusionskriterier • Ingen

Onasemnogene Abeparvovec Intravenøs Infusion (OAV) Monoterapi-kohorte:

Inklusionskriterier

  • Patienter med ≥1 SMA-diagnose (ICD-10-CM koder: G12.0, G12.1, G12.9) på ethvert tidspunkt
  • Patienter med ≥1 registrering af OAV i dataene baseret på relevante HCPCS koder og NDC den 26. maj 2019 eller efter
  • Patienter under 2 år på indeksdatoen
  • Patienter med ≥2 kvartaler af kliniske aktiviteter i deres første år af opfølgning

Eksklusionskriterier

• Behandling med nusinersen eller risdiplam på ethvert tidspunkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Nusinersen-kohorten
Patienter med SMA i alderen to år eller ældre, der har modtaget nusinersen.
Risdiplam-kohorte
Patienter med SMA i alderen to år eller derover, som har modtaget risdiplam.
Onasemnogene Abeparvovec Intravenøs Infusion (OAV) Monoterapi Kohorte
Patienter med SMA, som var under to år og modtog OAV-monoterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter efter DMT i hvert år af DMT-behandlingen
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
År 1, 2, 3, 4 og 5
Antal patienter, der anvender nusinersin i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Årlige medicin- og medicinadministrationsomkostninger under hvert års nusinersen-behandling
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
År 1, 2, 3, 4 og 5
Årlige lægemiddel- og lægemiddeladministrationsomkostninger for Nusinersen i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal Nusinersen-injektioner under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
År 1, 2, 3, 4 og 5
Antal Nusinersen-injektioner under hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal patienter, der anvendte Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Årlige lægemiddelomkostninger for hvert år af Risdiplam-behandling
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Årlige medicinomkostninger for Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Årlige Risdiplam-omkostninger blandt patienter med mere end 90 dages forsyning i år 1
Tidsramme: År 1
År 1
Gennemsnitlig ordinert Risdiplam-dosis under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Gennemsnitligt antal dages forsyning af Risdiplam under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Gennemsnitlig daglig dosis af Risdiplam under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Gennemsnitlig ordinerede Risdiplam-dosis i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Gennemsnitligt antal dages forsyning af Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Gennemsnitlig daglig dosis af Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlige samlede sundhedsomkostninger for alle årsager i hvert år af OAV-opfølgning
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
Samlede sundhedsomkostninger inkluderede omkostninger til ambulante besøg, akutmodtagelsesbesøg, indlæggelser, andre lægebesøg og apoteksomkostninger.
År 1, 2, 3 og 4
Årlige helbredsomkostninger for alle årsager i hele OAV-opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Omkostningerne til sundhedsydelser for alle årsager omfattede omkostninger til ambulatoriebesøg, besøg på skadestuen, indlæggelser, andre lægebesøg og apoteksomkostninger.
Op til 4 år
Årlige SMA-relaterede sundhedsomkostninger i hvert år af OAV-opfølgning
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
SMA-relaterede sundhedsomkostninger omfattede SMA-relaterede komplikationer, procedurer og vedvarende medicinsk udstyr (DME).
År 1, 2, 3 og 4
Årligt gennemsnitlige sundhedsomkostninger relateret til SMA i hele OAV-opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
SMA-relaterede sundhedsomkostninger inkluderede SMA-relaterede komplikationer, procedurer og holdbart medicinsk udstyr (DME).
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

30. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • COAV101A1US10

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner