척수성 근위축증 환자의 질병 수정 치료제 투여 패턴 및 비용에 관한 연구
2026년 1월 23일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
척수성 근위축증(SMA) 환자에서 질환 수정 치료(DMT)를 받는 환자의 투여 패턴과 비용 - Komodo 청구 데이터를 활용한 실제 데이터 분석
이 연구의 목적은 DMT 치료를 받은 SMA 환자의 실제 투약 패턴, 장기 의료 비용 및 특성을 평가하는 것이었습니다.
DMT에는 오나셈노진 아베파르보벡, 누시네르센 및 리스디플람이 포함되었습니다.
이 연구는 2016년 1월 1일부터 2024년 10월 31일까지 Komodo Health Research Database(KRD+)의 공개 및 비공개 청구 데이터를 사용하여 수행되었습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
4114
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, 미국, 07936
- Novartis
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
2016년 1월 1일부터 2024년 10월 31일 사이에 KRD+에 데이터가 있고 OAV, 누시너센 또는 리스디플람을 투여받은 SMA 환자
설명
누시네르센 및 리스디플람 코호트:
포함 기준
- 언제든지 척수성 근위축증(SMA) 진단(국제질병분류, 제10판, 임상 수정판[ICD-10-CM] 코드: G12.0, G12.1, G12.9)을 1회 이상 받은 환자
- 2016년 12월 23일 이후 해당 의료공통처리코드시스템(HCPCS) 코드 및 국가약품코드(NDC)를 기준으로 데이터에서 누시네르센 또는 리스디플람 기록을 1회 이상 보유한 환자
- 색인일 기준 연령이 2세 이상인 환자
- 색인 분기(즉, 색인일이 포함된 분기) 1년 전에 임상 활동을 1분기 이상 보유한 환자
- 추적 관찰 첫 해에 임상 활동을 2분기 이상 보유한 환자
제외 기준 • 없음
오나세므노진 아베파르보벡 정맥주입(OAV) 단일요법 코호트:
포함 기준
- 언제든지 척수성 근위축증(SMA) 진단(ICD-10-CM 코드: G12.0, G12.1, G12.9)을 1회 이상 받은 환자
- 2019년 5월 26일 이후 해당 HCPCS 코드 및 NDC를 기준으로 데이터에서 OAV 기록을 1회 이상 보유한 환자
- 색인일 기준 2세 미만인 환자
- 추적 관찰 첫 해에 임상 활동을 2분기 이상 보유한 환자
제외 기준
• 언제든지 누시네르센 또는 리스디플람 치료를 받은 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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누시네르센 코호트
누시네르센을 투여받은 2세 이상의 SMA 환자.
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리스디플람 코호트
리스디플람을 투여받은 2세 이상의 SMA 환자.
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오나셈노진 아베파르보벡 정맥주입(OAV) 단독요법 코호트
2세 미만의 SMA 환자로서 OAV 단독 요법을 받은 경우
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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DMT 치료 연차별 환자 수
기간: 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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전체 치료 추적 관찰 기간 동안 누시네르신을 사용한 환자 수
기간: 최대 5년
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최대 5년
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누시네르센 치료 연차별 연간 약제 및 약물 관리 비용
기간: 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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전체 치료 추적 기간 동안 누시네르센의 연간 약물 및 약물 관리 비용
기간: 최대 5년
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최대 5년
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각 치료 연도별 누시너센 주사 횟수
기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차, 5년차
|
1년차, 2년차, 3년차, 4년차, 5년차
|
|
전체 치료 추적 기간 중 누시너센 주사 횟수
기간: 최대 5년
|
최대 5년
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전체 치료 추적 기간 동안 리스디플람을 사용한 환자 수
기간: 최대 4년
|
최대 4년
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리스디플람 치료 매년 동안의 연간 약물 비용
기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
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1년차, 2년차, 3년차, 4년차
|
|
전체 치료 추적 관찰 기간 중 리스디플람의 연간 약물 비용
기간: 최대 4년
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최대 4년
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1년차에 90일 이상의 공급을 받은 환자들 간의 연간 리스디플람 비용
기간: 1년차
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1년차
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치료 연도별 평균 리스디플람 투여 용량
기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
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1년차, 2년차, 3년차, 4년차
|
|
치료 각 연도 동안의 리스디플람 공급 평균 일수
기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
|
1년차, 2년차, 3년차, 4년차
|
|
각 치료 연도별 리스디플람의 평균 일일 투여량
기간: Year 1, 2, 3, and 4
|
Year 1, 2, 3, and 4
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전체 치료 추적 관찰 기간 동안 평균 처방된 리스디플람 용량
기간: 최대 4년
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최대 4년
|
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전체 치료 추적 관찰 기간 동안의 리스디플람 공급 평균 일수
기간: 최대 4년
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최대 4년
|
|
전체 치료 추적 기간 동안 리스디플람의 평균 일일 투여량
기간: 최대 4년
|
최대 4년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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OAV 추적 관찰 기간 중 매년 발생한 연간 총 의료 비용
기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
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전체 원인 의료 비용에는 외래 방문, 응급실 방문, 입원, 기타 의료 방문 및 약국 비용이 포함되었습니다.
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1년차, 2년차, 3년차, 4년차
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전체 OAV 추적 관찰 기간 동안 연간 전체 원인 의료비
기간: 최대 4년
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전체 원인 의료비에는 외래 방문, 응급실 방문, 입원, 기타 의료 방문 및 약국 비용이 포함되었습니다.
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최대 4년
|
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OAV 추적 관찰 각 연도별 연간 SMA 관련 의료 비용
기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차
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SMA 관련 의료비에는 SMA 관련 합병증, 시술 및 내구성 의료 장비(DME)가 포함되었습니다.
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1년차, 2년차, 3년차, 4년차
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전체 OAV 추적 기간 동안의 연간 SMA 관련 의료 비용
기간: 최대 4년
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SMA 관련 의료비용에는 SMA 관련 합병증, 시술, 내구성 의료 장비(DME)가 포함되었습니다.
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최대 4년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 6일
기본 완료 (실제)
2025년 3월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 23일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축, 척추에 대한 임상 시험
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Blayne WelkLondon Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St....모병Spina Bifida 또는 Spinal Dysraphism캐나다
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Rennes University Hospital완전한
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