Un estudio de patrones de dosificación y costos en pacientes con atrofia muscular espinal que reciben terapias modificadoras de la enfermedad
23 de enero de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Patrones de Dosificación y Costes en Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) que Reciben Terapias Modificadoras de la Enfermedad (DMT) - Análisis del Mundo Real Utilizando los Datos de Reclamaciones de Komodo
El objetivo de este estudio fue evaluar los patrones de dosificación en la vida real, los costes sanitarios a largo plazo y las características de los pacientes con AME que recibieron tratamiento con DMT.
Los DMT incluían onasemnogene abeparvovec, nusinersen y risdiplam.
Este estudio se realizó utilizando datos de reclamaciones abiertas y cerradas de la Base de Datos de Investigación de Komodo Health (KRD+) entre el 1 de enero de 2016 y el 31 de octubre de 2024.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
4114
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con AME con datos en el KRD+ entre el 1 de enero de 2016 y el 31 de octubre de 2024 que recibieron OAV, nusinersen o risdiplam.
Descripción
Cohortes de Nusinersen y Risdiplam:
Criterios de inclusión
- Pacientes con ≥1 diagnóstico de AME (Códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, Décima Revisión, Modificación Clínica [ICD-10-CM]: G12.0, G12.1, G12.9) en cualquier momento
- Pacientes con ≥1 registro de nusinersen o risdiplam en los datos basado en los códigos relevantes del Sistema Común de Codificación de Procedimientos Sanitarios (HCPCS) y el Código Nacional de Medicamentos (NDC) en o después del 23 de diciembre de 2016
- Pacientes de edad ≥ 2 años en la fecha índice
- Pacientes con ≥ 1 trimestre de actividades clínicas dentro del año anterior al trimestre índice (es decir, el trimestre que contiene la fecha índice)
- Pacientes con ≥ 2 trimestres de actividades clínicas en el primer año de seguimiento
Criterios de exclusión • Ninguno
Cohorte de Monoterapia con Infusión Intravenosa de Onasemnogene Abeparvovec (OAV):
Criterios de inclusión
- Pacientes con ≥1 diagnóstico de AME (códigos ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) en cualquier momento
- Pacientes con ≥1 registro de OAV en los datos basado en los códigos HCPCS relevantes y NDC en o después del 26 de mayo de 2019
- Pacientes menores de 2 años en la fecha índice
- Pacientes con ≥ 2 trimestres de actividades clínicas en su primer año de seguimiento
Criterios de exclusión
• Tratamiento con nusinersen o risdiplam en cualquier momento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Cohorte de Nusinersen
Pacientes con AME de dos años o más que recibieron nusinersen.
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Cohorte de Risdiplam
Pacientes con AME de dos años o más que recibieron risdiplam.
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Cohorte de Monoterapia con Infusión Intravenosa de Onasemnogene Abeparvovec (OAV)
Pacientes con AME menores de dos años que recibieron monoterapia con OAV.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de pacientes por DMT durante cada año de tratamiento con DMT
Periodo de tiempo: Años 1, 2, 3, 4 y 5
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Años 1, 2, 3, 4 y 5
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Número de pacientes que utilizaron Nusinersin durante todo el período de seguimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Costes Anualizados del Medicamento y de la Administración del Medicamento Durante Cada Año del Tratamiento con Nusinersen
Periodo de tiempo: Años 1, 2, 3, 4 y 5
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Años 1, 2, 3, 4 y 5
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Costes anualizados del medicamento y de la administración del fármaco para Nusinersen durante todo el periodo de seguimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Número de inyecciones de Nusinersen durante cada año de tratamiento
Periodo de tiempo: Años 1, 2, 3, 4 y 5
|
Años 1, 2, 3, 4 y 5
|
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Número de inyecciones de nusinersen durante todo el período de seguimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Número de pacientes que utilizan risdiplam durante todo el período de seguimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Costos Anualizados de Medicamentos Durante Cada Año de Tratamiento con Risdiplam
Periodo de tiempo: Años 1, 2, 3 y 4
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Años 1, 2, 3 y 4
|
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Costos Anualizados del Medicamento Risdiplam Durante Todo el Periodo de Seguimiento del Tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
|
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Costes Anualizados de Risdiplam Entre Pacientes con Más de 90 Días de Suministro en el Año 1
Periodo de tiempo: Año 1
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Año 1
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Dosis Media Prescrita de Risdiplam Durante Cada Año de Tratamiento
Periodo de tiempo: Año 1, 2, 3 y 4
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Año 1, 2, 3 y 4
|
|
Número Medio de Días de Suministro de Risdiplam Durante Cada Año de Tratamiento
Periodo de tiempo: Año 1, 2, 3 y 4
|
Año 1, 2, 3 y 4
|
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Dosis diaria media de Risdiplam durante cada año de tratamiento
Periodo de tiempo: Año 1, 2, 3 y 4
|
Año 1, 2, 3 y 4
|
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Dosis Media Prescrita de Risdiplam Durante Todo el Período de Seguimiento del Tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Número medio de días de suministro de risdiplam durante todo el periodo de seguimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
|
|
Dosis Diaria Media de Risdiplam Durante Todo el Período de Seguimiento del Tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
|
Hasta 4 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Costes Sanitarios Anualizados por Todas las Causas Durante Cada Año del Seguimiento de OAV
Periodo de tiempo: Años 1, 2, 3 y 4
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Los costos sanitarios por todas las causas incluyeron costos por visitas ambulatorias, visitas a urgencias, ingresos hospitalarios, otras visitas médicas y costos de farmacia.
|
Años 1, 2, 3 y 4
|
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Costes Sanitarios Anualizados por Todas las Causas Durante Todo el Período de Seguimiento OAV
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
|
Los costes sanitarios por todas las causas incluyeron costes por visitas ambulatorias, visitas a urgencias, ingresos hospitalarios, otras visitas médicas y costes de farmacia.
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Hasta 4 años
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Costes Sanitarios Anualizados Relacionados con la AME Durante Cada Año del Seguimiento de OAV
Periodo de tiempo: Años 1, 2, 3 y 4
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Los costes sanitarios relacionados con la AME incluyeron complicaciones relacionadas con la AME, procedimientos y equipos médicos duraderos (DME).
|
Años 1, 2, 3 y 4
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Costes Sanitarios Anualizados Relacionados con la AME Durante Todo el Periodo de Seguimiento de OAV
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Los costos sanitarios relacionados con la AME incluyeron complicaciones, procedimientos y equipos médicos duraderos (DME) relacionados con la AME.
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Hasta 4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
30 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
30 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- COAV101A1US10
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .