Uno studio sui modelli di dosaggio e sui costi nei pazienti con atrofia muscolare spinale che ricevono terapie modificanti la malattia
23 gennaio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Pattern di Dosaggio e Costi nei Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) che Ricevono Terapie Modificanti la Malattia (DMT) - Analisi del Mondo Reale Utilizzando i Dati delle Richieste Komodo
Lo scopo di questo studio era valutare i modelli di dosaggio nel mondo reale, i costi sanitari a lungo termine e le caratteristiche dei pazienti con SMA che hanno ricevuto un trattamento con DMT.
I DMT includevano onasemnogene abeparvovec, nusinersen e risdiplam.
Questo studio è stato condotto utilizzando dati di reclamo aperti e chiusi del Komodo Health Research Database (KRD+) tra il 1 gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
4114
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
- Novartis
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con SMA con dati nel KRD+ tra il 1° gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024 che hanno ricevuto OAV, nusinersen o risdiplam.
Descrizione
Cohort di Nusinersen e Risdiplam:
Criteri di inclusione
- Pazienti con ≥1 diagnosi di SMA (codici ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) in qualsiasi momento
- Pazienti con ≥1 registrazione di nusinersen o risdiplam nei dati basati sui codici HCPCS pertinenti e sul National Drug Code (NDC) in o dopo il 23 dicembre 2016
- Pazienti di età ≥ 2 anni alla data indice
- Pazienti con ≥1 trimestre di attività cliniche entro 1 anno prima del trimestre indice (cioè il trimestre contenente la data indice)
- Pazienti con ≥2 trimestri di attività cliniche nel primo anno di follow-up
Criteri di esclusione • Nessuno
Cohort di Monoterapia con Infusione Endovenosa di Onasemnogene Abeparvovec (OAV):
Criteri di inclusione
- Pazienti con ≥1 diagnosi di SMA (codici ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) in qualsiasi momento
- Pazienti con ≥1 registrazione di OAV nei dati basati sui codici HCPCS pertinenti e sul NDC in o dopo il 26 maggio 2019
- Pazienti di età inferiore a 2 anni alla data indice
- Pazienti con ≥2 trimestri di attività cliniche nel loro primo anno di follow-up
Criteri di esclusione
• Trattamento con nusinersen o risdiplam in qualsiasi momento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Cohort di Nusinersen
Pazienti con SMA di età pari o superiore a due anni che hanno ricevuto nusinersen.
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Cohort di Risdiplam
Pazienti con SMA di età pari o superiore a due anni che hanno ricevuto risdiplam.
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Cohort di Monoterapia con Infusione Endovenosa di Onasemnogene Abeparvovec (OAV)
Pazienti con SMA di età inferiore ai due anni che hanno ricevuto una monoterapia con OAV.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di Pazienti per DMT Durante Ogni Anno di Trattamento con DMT
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3, 4 e 5
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Anni 1, 2, 3, 4 e 5
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Numero di Pazienti che Utilizzano Nusinersin Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Costi annualizzati del farmaco e dell'amministrazione del farmaco durante ogni anno di trattamento con nusinersen
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3, 4 e 5
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Anni 1, 2, 3, 4 e 5
|
|
Costi Annualizzati del Farmaco e dell'Amministrazione Farmaceutica per Nusinersen Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
|
Fino a 5 anni
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Numero di Iniezioni di Nusinersen Durante Ogni Anno di Trattamento
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3, 4 e 5
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Anni 1, 2, 3, 4 e 5
|
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Numero di iniezioni di Nusinersen durante l'intero periodo di follow-up del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di pazienti che utilizzano Risdiplam durante l'intero periodo di follow-up del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
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Fino a 4 anni
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Costi Farmacologici Annualizzati Durante Ogni Anno di Trattamento con Risdiplam
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3 e 4
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Anni 1, 2, 3 e 4
|
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Costi Farmacologici Annualizzati per Risdiplam Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
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Fino a 4 anni
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Costi annualizzati di Risdiplam tra i pazienti con più di 90 giorni di fornitura nell'anno 1
Lasso di tempo: Anno 1
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Anno 1
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Dosaggio Medio Prescritto di Risdiplam Durante Ogni Anno di Trattamento
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3 e 4
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Anno 1, 2, 3 e 4
|
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Numero medio di giorni di fornitura di Risdiplam durante ogni anno di trattamento
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3 e 4
|
Anno 1, 2, 3 e 4
|
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Dosaggio Medio Giornaliero di Risdiplam Durante Ogni Anno di Trattamento
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3 e 4
|
Anno 1, 2, 3 e 4
|
|
Dosaggio Medio Prescritto di Risdiplam Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
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Fino a 4 anni
|
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Numero medio di giorni di fornitura di Risdiplam durante l'intero periodo di follow-up del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
|
Fino a 4 anni
|
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Dosaggio Medio Giornaliero di Risdiplam Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
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Fino a 4 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Costi Sanitari Annualizzati per Tutte le Cause Durante Ogni Anno di Follow-up OAV
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3 e 4
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I costi sanitari totali includevano i costi per visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, ricoveri ospedalieri, altre visite mediche e costi farmaceutici.
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Anni 1, 2, 3 e 4
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Costi sanitari annualizzati per tutte le cause durante l'intero periodo di follow-up OAV
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
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I costi sanitari per tutte le cause includevano costi per visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, ricoveri ospedalieri, altre visite mediche e costi farmaceutici.
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Fino a 4 anni
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Costi sanitari annualizzati correlati all'atrofia muscolare spinale durante ogni anno del follow-up con OAV
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3 e 4
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I costi sanitari correlati all'atrofia muscolare spinale (SMA) includevano complicanze correlate all'SMA, procedure e dispositivi medici durevoli (DME).
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Anni 1, 2, 3 e 4
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Costi Sanitari Annualizzati Correlati all'Atrofia Muscolare Spinale Durante l'Intero Periodo di Follow-up OAV
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
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I costi sanitari correlati alla SMA includevano complicazioni, procedure e dispositivi medici durevoli (DME) correlati alla SMA.
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Fino a 4 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 novembre 2024
Completamento primario (Effettivo)
30 marzo 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
30 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 gennaio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
30 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- COAV101A1US10
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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