Um Estudo sobre Padrões de Dosagem e Custos em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal a Receber Terapias Modificadoras da Doença
23 de janeiro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Padrões de Dosagem e Custos em Doentes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) a Receber Terapias Modificadoras da Doença (TMD) - Análise do Mundo Real Utilizando Dados de Reclamações da Komodo
O objetivo deste estudo foi avaliar os padrões de dosagem no mundo real, os custos de saúde a longo prazo e as características dos pacientes com AME que receberam tratamento com DMTs.
Os DMTs incluíram onasemnogene abeparvovec, nusinersen e risdiplam.
Este estudo foi conduzido utilizando dados de reclamações abertas e fechadas da Komodo Health Research Database (KRD+) entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de outubro de 2024.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
4114
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com AME com dados no KRD+ entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de outubro de 2024 que receberam OAV, nusinersen ou risdiplam.
Descrição
Cohortes de Nusinersen e Risdiplam:
Critérios de inclusão
- Pacientes com diagnóstico de AME (Atrofia Muscular Espinhal) (Códigos da Classificação Internacional de Doenças, Décima Revisão, Modificação Clínica [CID-10-CM]: G12.0, G12.1, G12.9) em qualquer momento
- Pacientes com ≥1 registo de nusinersen ou risdiplam nos dados com base nos códigos relevantes do Sistema Comum de Codificação de Procedimentos de Saúde (HCPCS) e Código Nacional de Medicamentos (NDC) a partir de 23 de dezembro de 2016
- Pacientes com idade ≥2 anos na data do índice
- Pacientes com ≥1 trimestre de atividades clínicas no ano anterior ao trimestre do índice (ou seja, o trimestre que contém a data do índice)
- Pacientes com ≥2 trimestres de atividades clínicas no primeiro ano de acompanhamento
Critérios de exclusão • Nenhum
Cohorte de Monoterapia com Infusão Intravenosa de Onasemnogene Abeparvovec (OAV):
Critérios de inclusão
- Pacientes com diagnóstico de AME (Códigos CID-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) em qualquer momento
- Pacientes com ≥1 registo de OAV nos dados com base nos códigos relevantes do HCPCS e NDC a partir de 26 de maio de 2019
- Pacientes com menos de 2 anos de idade na data do índice
- Pacientes com ≥2 trimestres de atividades clínicas no primeiro ano de acompanhamento
Critérios de exclusão
• Tratamento com nusinersen ou risdiplam em qualquer momento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Cohorte de Nusinersen
Pacientes com AME com dois anos de idade ou mais que receberam nusinersen.
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Cohorte de Risdiplam
Pacientes com AME com dois anos ou mais que receberam risdiplam.
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Cohorte de Monoterapia com Infusão Intravenosa de Onasemnogene Abeparvovec (OAV)
Doentes com AME com menos de dois anos de idade que receberam monoterapia com OAV.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de Doentes por DMT Durante Cada Ano de Tratamento com DMT
Prazo: Anos 1, 2, 3, 4 e 5
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Anos 1, 2, 3, 4 e 5
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|
Número de Doentes a Utilizar Nusinersin Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
|
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Custos Anualizados do Medicamento e da Administração do Medicamento Durante Cada Ano de Tratamento com Nusinersena
Prazo: Anos 1, 2, 3, 4 e 5
|
Anos 1, 2, 3, 4 e 5
|
|
Custos Anualizados do Medicamento e da Administração do Medicamento para o Nusinersen Durante Todo o Período de Acompanhamento do Tratamento
Prazo: Até 5 anos
|
Até 5 anos
|
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Número de Injeções de Nusinersen Durante Cada Ano de Tratamento
Prazo: Anos 1, 2, 3, 4 e 5
|
Anos 1, 2, 3, 4 e 5
|
|
Número de Injeções de Nusinersen Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 5 anos
|
Até 5 anos
|
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Número de Doentes a Utilizar Risdiplam Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 4 anos
|
Até 4 anos
|
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Custos Anualizados do Medicamento Durante Cada Ano de Tratamento com Risdiplam
Prazo: Anos 1, 2, 3 e 4
|
Anos 1, 2, 3 e 4
|
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Custos Anualizados do Medicamento Risdiplam Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
|
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Custos Anualizados de Risdiplam entre Pacientes com Mais de 90 Dias de Fornecimento no Ano 1
Prazo: Ano 1
|
Ano 1
|
|
Dosagem Média Prescrita de Risdiplam Durante Cada Ano de Tratamento
Prazo: Ano 1, 2, 3 e 4
|
Ano 1, 2, 3 e 4
|
|
Número Médio de Dias de Fornecimento de Risdiplam Durante Cada Ano de Tratamento
Prazo: Ano 1, 2, 3 e 4
|
Ano 1, 2, 3 e 4
|
|
Dosagem Diária Média de Risdiplam Durante Cada Ano de Tratamento
Prazo: Ano 1, 2, 3 e 4
|
Ano 1, 2, 3 e 4
|
|
Dosagem Média de Risdiplam Prescrita Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 4 anos
|
Até 4 anos
|
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Número Médio de Dias de Fornecimento de Risdiplam Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 4 anos
|
Até 4 anos
|
|
Dosagem Diária Média de Risdiplam Durante Todo o Período de Seguimento do Tratamento
Prazo: Até 4 anos
|
Até 4 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Custos Anuais de Cuidados de Saúde por Todas as Causas Durante Cada Ano de Seguimento de OAV
Prazo: Anos 1, 2, 3 e 4
|
Os custos de saúde por todas as causas incluíram custos de consultas externas, visitas à sala de emergência, internamentos, outras consultas médicas e custos farmacêuticos.
|
Anos 1, 2, 3 e 4
|
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Custos Anualizados de Cuidados de Saúde por Todas as Causas Durante Todo o Período de Seguimento OAV
Prazo: Até 4 anos
|
Os custos de saúde por todas as causas incluíram custos para consultas externas, visitas à sala de emergência, admissões hospitalares, outras consultas médicas e custos de farmácia.
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Até 4 anos
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Custos Anuais de Saúde Relacionados com AMC Durante Cada Ano de Seguimento OAV
Prazo: Anos 1, 2, 3 e 4
|
Os custos de saúde relacionados com a AME incluíram complicações relacionadas com a AME, procedimentos e equipamento médico durável (EMD).
|
Anos 1, 2, 3 e 4
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Custos Anuais de Saúde Relacionados com a AME Durante Todo o Período de Seguimento do OAV
Prazo: Até 4 anos
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Os custos de saúde relacionados com a AME incluíram complicações relacionadas com a AME, procedimentos e equipamento médico durável (DME).
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Até 4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
30 de março de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
30 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- COAV101A1US10
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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