En studie om doseringsmönster och kostnader hos patienter med spinal muskelatrofi som får sjukdomsmodifierande behandlingar
23 januari 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Doseringsmönster och kostnader hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) som får sjukdomsmodifierande terapier (DMT) - Verkligvärldsanalys med hjälp av Komodo Claims Data
Syftet med denna studie var att bedöma doseringsmönster i verkliga livet, långsiktiga sjukvårdskostnader och egenskaper hos SMA-patienter som behandlades med DMT.
DMT inkluderade onasemnogene abeparvovec, nusinersen och risdiplam.
Denna studie genomfördes med både öppna och slutna försäkringsdata från Komodo Health Research Database (KRD+) mellan 1 januari 2016 och 31 oktober 2024.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
4114
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Förenta staterna, 07936
- Novartis
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
SMA-patienter med data i KRD+ mellan 1 januari 2016 och 31 oktober 2024 som fick OAV, nusinersen eller risdiplam.
Beskrivning
Nusinersen- och Risdiplam-kohorter:
Inklusionskriterier
- Patienter med ≥1 SMA-diagnos (International Classification of Diseases, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM]-koder: G12.0, G12.1, G12.9) när som helst
- Patienter med ≥1 registrering av nusinersen eller risdiplam i databasen baserat på relevanta Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS)-koder och National Drug Code (NDC) den 23 december 2016 eller senare
- Patienter som är ≥2 år vid indexdatum
- Patienter med ≥1 kvartal av klinisk aktivitet inom 1 år före indexkvartalet (dvs. kvartalet som innehåller indexdatum)
- Patienter med ≥2 kvartal av klinisk aktivitet under det första uppföljningsåret
Exklusionskriterier • Inga
Onasemnogene Abeparvovec Intravenös Infusion (OAV) Monoterapi-kohort:
Inklusionskriterier
- Patienter med ≥1 SMA-diagnos (ICD-10-CM-koder: G12.0, G12.1, G12.9) när som helst
- Patienter med ≥1 registrering av OAV i databasen baserat på relevanta HCPCS-koder och NDC den 26 maj 2019 eller senare
- Patienter under 2 år vid indexdatum
- Patienter med ≥2 kvartal av klinisk aktivitet under deras första uppföljningsår
Exklusionskriterier
• Behandling med nusinersen eller risdiplam när som helst
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Nusinersen-kohort
Patienter med SMA i åldern två år eller äldre som har fått nusinersen.
|
|
Risdiplam-kohort
Patienter med SMA i åldern två år eller äldre som fått risdiplam.
|
|
Onasemnogene Abeparvovec Intravenös Infusion (OAV) Monoterapikohort
Patienter med SMA som var under två års ålder och fick OAV-monoterapi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal patienter per DMT under varje behandlingsår med DMT
Tidsram: År 1, 2, 3, 4 och 5
|
År 1, 2, 3, 4 och 5
|
|
Antal patienter som använder nusinersin under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Årliga läkemedels- och läkemedelsadministrationskostnader under varje behandlingsår med Nusinersen
Tidsram: År 1, 2, 3, 4 och 5
|
År 1, 2, 3, 4 och 5
|
|
Årliga läkemedels- och läkemedelsadministrationskostnader för Nusinersen under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Antal Nusinersen-injektioner under varje behandlingsår
Tidsram: År 1, 2, 3, 4 och 5
|
År 1, 2, 3, 4 och 5
|
|
Antal Nusinersen-injektioner under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Antal patienter som använder Risdiplam under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
Upp till 4 år
|
|
Årliga läkemedelskostnader under varje behandlingsår med Risdiplam
Tidsram: År 1, 2, 3 och 4
|
År 1, 2, 3 och 4
|
|
Årskostnader för Risdiplam under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
Upp till 4 år
|
|
Årlig kostnad för Risdiplam bland patienter med mer än 90 dagars förbrukning under år 1
Tidsram: År 1
|
År 1
|
|
Genomsnittlig ordinerad Risdiplam-dos under varje behandlingsår
Tidsram: År 1, 2, 3 och 4
|
År 1, 2, 3 och 4
|
|
Genomsnittligt antal försörjningsdagar med Risdiplam under varje behandlingsår
Tidsram: År 1, 2, 3 och 4
|
År 1, 2, 3 och 4
|
|
Genomsnittlig daglig dos av risdiplam under varje behandlingsår
Tidsram: År 1, 2, 3 och 4
|
År 1, 2, 3 och 4
|
|
Genomsnittlig ordinerad Risdiplam-dos under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
Upp till 4 år
|
|
Medeltal antal dagars försörjning av Risdiplam under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
Upp till 4 år
|
|
Genomsnittlig daglig dos av Risdiplam under hela behandlingsuppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
Upp till 4 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årliga totala sjukvårdskostnader under varje år av OAV-uppföljning
Tidsram: År 1, 2, 3 och 4
|
Allmänna sjukvårdskostnader inkluderade kostnader för öppenvårdsbesök, akutmottagningsbesök, sjukhusinläggningar, andra medicinska besök och läkemedelskostnader.
|
År 1, 2, 3 och 4
|
|
Årliga totala hälso- och sjukvårdskostnader under hela OAV-uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
Kostnaderna för sjukvård av alla orsaker inkluderade kostnader för öppenvårdsbesök, akutmottagningsbesök, slutenvårdsintagningar, andra medicinska besök och apotekskostnader.
|
Upp till 4 år
|
|
Årliga sjukvårdskostnader relaterade till SMA under varje år av OAV-uppföljning
Tidsram: År 1, 2, 3 och 4
|
SMA-relaterade sjukvårdskostnader inkluderade SMA-relaterade komplikationer, procedurer och hållbara medicinska produkter (DME).
|
År 1, 2, 3 och 4
|
|
Årliga sjukvårdskostnader relaterade till SMA under hela OAV-uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 4 år
|
SMA-relaterade sjukvårdskostnader inkluderade SMA-relaterade komplikationer, procedurer och hållbara medicintekniska produkter (DME).
|
Upp till 4 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 november 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
30 mars 2025
Avslutad studie (Faktisk)
30 mars 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 januari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2026
Första postat (Faktisk)
30 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- COAV101A1US10
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .