一项关于接受疾病修正治疗的脊髓性肌萎缩症患者给药模式与成本的研究
2026年1月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
接受疾病修正疗法（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的给药模式与治疗成本——基于Komodo索赔数据的真实世界分析
本研究旨在评估接受疾病修饰疗法（DMTs）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的真实世界用药模式、长期医疗费用及患者特征。
DMTs包括奥那辛诺基因阿贝帕尔沃西（onasemnogene abeparvovec）、努西尼森（nusinersen）和利司扑兰（risdiplam）。
本研究使用科莫多健康研究数据库（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日期间的公开及非公开理赔数据进行。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
4114
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New Jersey
-
East Hanover、New Jersey、美国、07936
- Novartis
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在2016年1月1日至2024年10月31日期间KRD+数据库中有数据，并接受过OAV、nusinersen或risdiplam治疗的SMA患者。
描述
诺西那生和利司扑兰队列：
纳入标准
- 任何时间诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者（国际疾病分类第十版临床修订代码：G12.0、G12.1、G12.9）
- 基于相关医疗通用程序编码系统（HCPCS）代码和国家药品代码（NDC），在2016年12月23日或之后有≥1条诺西那生或利司扑兰记录的患者
- 索引日期时年龄≥2岁的患者
- 索引季度（即包含索引日期的季度）前1年内有≥1季度临床活动的患者
- 随访第一年内有≥2季度临床活动的患者
排除标准 • 无
奥那西诺酮阿贝帕尔韦静脉输注（OAV）单药治疗队列：
纳入标准
- 任何时间诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者（ICD-10-CM代码：G12.0、G12.1、G12.9）
- 基于相关HCPCS代码和NDC，在2019年5月26日或之后有≥1条OAV记录的患者
- 索引日期时年龄＜2岁的患者
- 随访第一年内有≥2季度临床活动的患者
排除标准
• 任何时间接受过诺西那生或利司扑兰治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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Nusinersen队列
年龄在两岁及以上、接受诺西那生治疗的脊髓性肌萎缩症患者。
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Risdiplam队列
年龄在两岁或以上且接受了risdiplam治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
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Onasemnogene Abeparvovec静脉输注(OAV)单药治疗队列
接受OAV单药治疗的、年龄在两岁以下的SMA患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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DMT治疗各年度患者按DMT分类数量
大体时间：第1年、第2年、第3年、第4年和第5年
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第1年、第2年、第3年、第4年和第5年
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整个治疗随访期间使用诺西那生钠的患者人数
大体时间：最长5年
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最长5年
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Nusinersen治疗各年度药物及药物管理费用的年化成本
大体时间：第1、2、3、4和5年
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第1、2、3、4和5年
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Nusinersen在整个治疗随访期间的年度化药物和药物管理成本
大体时间：最长5年
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最长5年
|
|
每年治疗期间诺西那生钠注射次数
大体时间：第1、2、3、4和5年
|
第1、2、3、4和5年
|
|
整个治疗随访期间的诺西那生钠注射次数
大体时间：长达5年
|
长达5年
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|
在整个治疗随访期间使用利司扑兰的患者数量
大体时间：最多4年
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最多4年
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瑞司扑兰治疗各年度的年化药物成本
大体时间：第1、2、3和4年
|
第1、2、3和4年
|
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瑞西普兰在整个治疗随访期间的年化药物成本
大体时间：最长4年
|
最长4年
|
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在治疗第一年获得超过90天供应量的患者中，利司扑兰（Risdiplam）的年化成本
大体时间：第一年
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第一年
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每年治疗期间平均处方利司扑兰剂量
大体时间：第1、2、3、4年
|
第1、2、3、4年
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Risdiplam治疗期间每年的平均供应天数
大体时间：第 1、2、3 和 4 年
|
第 1、2、3 和 4 年
|
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各治疗年度Risdiplam的日均剂量
大体时间：第1、2、3和4年
|
第1、2、3和4年
|
|
整个治疗随访期间的平均处方利司扑兰剂量
大体时间：最长4年
|
最长4年
|
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瑞西普兰在整个治疗随访期间的平均供应天数
大体时间：最长4年
|
最长4年
|
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整个治疗随访期间利司扑兰的平均日剂量
大体时间：最长4年
|
最长4年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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OAV随访期间每年年度全因医疗费用
大体时间：第1、2、3和4年
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全因医疗成本包括门诊就诊、急诊室就诊、住院、其他医疗就诊和药房费用的成本。
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第1、2、3和4年
|
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整个OAV随访期间的年化全因医疗成本
大体时间：最长4年
|
全因医疗费用包括门诊就诊、急诊就诊、住院、其他医疗就诊和药房费用。
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最长4年
|
|
OAV随访期间每年与SMA相关的年度医疗成本
大体时间：第1、2、3、4年
|
SMA相关医疗费用包括SMA相关并发症、治疗程序及耐用医疗设备（DME）。
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第1、2、3、4年
|
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在整个OAV随访期间的年化SMA相关医疗费用
大体时间：最长4年
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SMA相关医疗费用包括SMA相关并发症、手术和耐用医疗设备（DME）。
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最长4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月6日
初级完成 (实际的)
2025年3月30日
研究完成 (实际的)
2025年3月30日
研究注册日期
首次提交
2026年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月23日
首次发布 (实际的)
2026年1月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月23日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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