Tutkimus annostelukäytännöistä ja kustannuksista selkäydinlihasten atrofiaa sairastavilla potilailla, jotka saavat tautimuuntavia hoitoja
perjantai 23. tammikuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Annostelumallit ja kustannukset selkäydinlihasten surkastumataudista (SMA) sairastavilla potilailla, jotka saavat tautimuuntavia hoitoja (DMT) – Reaaliaikainen analyysi Komodon vakuutusdataa käyttäen
Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida DMT:llä hoidettujen SMA-potilaiden todellisen maailman annostelukäytäntöjä, pitkän aikavälin terveydenhuoltokustannuksia ja ominaisuuksia.
DMT:t sisälsivät onasemnogeeni abeparvovekia, nusinersenia ja risdiplamia.
Tämä tutkimus suoritettiin käyttämällä avoimia ja suljettuja korvausvaatimustietoja Komodo Health Research Database -tietokannasta (KRD+) 1. tammikuuta 2016 ja 31. lokakuuta 2024 välisenä aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4114
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
- Novartis
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
SMA-potilaat, joilla on tietoja KRD+:ssa 1. tammikuuta 2016 ja 31. lokakuuta 2024 välisenä aikana ja jotka saivat OAV:ta, nusinerseniä tai risdiplamia.
Kuvaus
Nusinersen- ja Risdiplam-kohortit:
Sisällyttämiskriteerit
- Potilaat, joilla on ≥1 SMA-diagnoosi (ICD-10-CM-koodit: G12.0, G12.1, G12.9) milloin tahansa
- Potilaat, joilla on ≥1 nusinersen- tai risdiplam-tietue datassa perustuen asianmukaisiin HCPCS-koodeihin ja NDC-koodeihin 23. joulukuuta 2016 tai sen jälkeen
- Potilaat, jotka ovat ≥2-vuotiaita indeksipäivänä
- Potilaat, joilla on ≥1 neljänneksen kliinistä toimintaa vuoden sisällä ennen indeksineljännestä (eli neljännes, joka sisältää indeksipäivän)
- Potilaat, joilla on ≥2 neljänneksen kliinistä toimintaa seurannan ensimmäisenä vuotena
Poissulkemiskriteerit • Ei mitään
Onasemnogene Abeparvovec Intravenoosi Infuusio (OAV) Monoterapia-kohortti:
Sisällyttämiskriteerit
- Potilaat, joilla on ≥1 SMA-diagnoosi (ICD-10-CM-koodit: G12.0, G12.1, G12.9) milloin tahansa
- Potilaat, joilla on ≥1 OAV-tietue datassa perustuen asianmukaisiin HCPCS-koodeihin ja NDC-koodeihin 26. toukokuuta 2019 tai sen jälkeen
- Potilaat, jotka ovat alle 2-vuotiaita indeksipäivänä
- Potilaat, joilla on ≥2 neljänneksen kliinistä toimintaa seurannan ensimmäisenä vuotena
Poissulkemiskriteerit
• Hoito nusinersenillä tai risdiplamilla milloin tahansa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Nusinersen-kohortti
Potilaat, jotka ovat kaksi vuotta vanhempia ja joilla on SMA, ja jotka ovat saaneet nusinersenia.
|
|
Risdiplam-kohortti
Potilaat, joiden ikä on kaksi vuotta tai enemmän ja joilla on SMA, ja jotka saivat risdiplamia.
|
|
Onasemnogene Abeparvovec Intravenoosi-infuusio (OAV) Monoterapia-kohortti
Potilaat, jotka sairastavat SMA:ta, olivat alle kaksivuotiaita ja saivat OAV-monoterapiaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden lukumäärä DMT:n mukaan DMT-hoidon jokaisena vuotena
Aikaikkuna: Vuodet 1, 2, 3, 4 ja 5
|
Vuodet 1, 2, 3, 4 ja 5
|
|
Potilaiden määrä, jotka käyttävät nusinersiiniä koko hoitoseuranta-aikana
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Vuosittain lasketut lääke- ja lääkehallintokustannukset nusinersen-hoidon kullakin vuotena
Aikaikkuna: Vuodet 1, 2, 3, 4 ja 5
|
Vuodet 1, 2, 3, 4 ja 5
|
|
Nusinersenin vuotuiset lääke- ja lääkehallintokustannukset koko hoidon seuranta-ajalta
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Nusinersen-piikkien määrä jokaisena hoitovuonna
Aikaikkuna: Vuodet 1, 2, 3, 4 ja 5
|
Vuodet 1, 2, 3, 4 ja 5
|
|
Nusinersen-injektioiden määrä koko hoidon seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Potilaiden määrä, jotka käyttivät Risdiplamia koko hoitoseuranta-aikana
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
Enintään 4 vuotta
|
|
Vuotuiset lääkekustannukset risdiplam-hoidon jokaisena vuotena
Aikaikkuna: Vuodet 1, 2, 3 ja 4
|
Vuodet 1, 2, 3 ja 4
|
|
Vuosittain lasketut lääkekustannukset Risdiplamille koko hoidon seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Jopa 4 vuotta
|
|
Vuosittaiset Risdiplam-kustannukset potilailla, joilla on yli 90 päivän varasto ensimmäisenä vuonna
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Vuosi 1
|
|
Keskimääräinen Resdiplam-annos kussakin hoidon vuodessa
Aikaikkuna: Vuosi 1, 2, 3 ja 4
|
Vuosi 1, 2, 3 ja 4
|
|
Risdiplamin keskimääräinen hoidonjakopäivien lukumäärä kunkin hoidon vuoden aikana
Aikaikkuna: Vuosi 1, 2, 3 ja 4
|
Vuosi 1, 2, 3 ja 4
|
|
Keskimääräinen päivittäinen Risdiplam-annos jokaisena hoitovuonna
Aikaikkuna: Vuosi 1, 2, 3 ja 4
|
Vuosi 1, 2, 3 ja 4
|
|
Keskimääräinen Risdiplam-annos koko hoitoseuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
Enintään 4 vuotta
|
|
Risdiplamin keskimääräinen varastomääräpäivien määrä koko hoidon seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Jopa 4 vuotta
|
|
Risdiplamin keskimääräinen päivittäinen annos koko hoitoseuranta-ajanjakson ajalta
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
Enintään 4 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittaiset kaikki syyt sisältävät terveydenhuoltokustannukset OAV-seurannan jokaisena vuotena
Aikaikkuna: Vuodet 1, 2, 3 ja 4
|
Kaikkiin kuolinsyihin liittyvät terveydenhuoltokustannukset sisälsivät kustannukset poliklinikkakäynneistä, ensiapuosaston käynneistä, sairaalahoitoon ottoista, muista lääkärin vastaanotoista ja apteekkikustannuksista.
|
Vuodet 1, 2, 3 ja 4
|
|
Vuosittain lasketut kaikkiin syihin liittyvät terveydenhuoltokulut koko OAV-seuranta-ajanjakson ajalta
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Kaikkiin kuolinsyihin liittyvät terveydenhuoltokustannukset sisälsivät kustannukset poliklinikkakäynneistä, ensiapuosaston käynneistä, sairaalahoitojaksoista, muista lääkärikäynneistä ja apteekkikustannuksista.
|
Jopa 4 vuotta
|
|
Vuosittain lasketut SMA-liittyvät terveydenhuoltokustannukset jokaisena OAV-seurantavuonna
Aikaikkuna: Vuodet 1, 2, 3 ja 4
|
SMA:hin liittyviin terveydenhuoltokustannuksiin sisältyivät SMA:han liittyvät komplikaatiot, toimenpiteet ja kestokäyttöiset lääketieteelliset laitteet (DME).
|
Vuodet 1, 2, 3 ja 4
|
|
Vuosittain lasketut SMA:an liittyvät terveydenhuoltokustannukset koko OAV-seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
SMA:hen liittyvät terveydenhuoltokustannukset sisälsivät SMA:han liittyvät komplikaatiot, toimenpiteet ja kestokäyttöiset lääketieteelliset laitteet (DME).
|
Enintään 4 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 30. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 30. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- COAV101A1US10
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .