Een onderzoek naar doseringspatronen en kosten bij patiënten met spinale musculaire atrofie die ziektemodificerende therapieën ontvangen
23 januari 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Doseringspatronen en kosten bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) die ziekte-modificerende therapieën (DMT) ontvangen - Real-world analyse met behulp van de Komodo Claims Data
Het doel van dit onderzoek was het beoordelen van doseringspatronen in de praktijk, langetermijnzorgkosten en kenmerken van SMA-patiënten die werden behandeld met DMT's.
DMT's omvatten onasemnogene abeparvovec, nusinersen en risdiplam.
Dit onderzoek werd uitgevoerd met behulp van zowel openbare als gesloten declaratiegegevens uit de Komodo Health Research Database (KRD+) tussen 1 januari 2016 en 31 oktober 2024.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
4114
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
- Novartis
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
SMA-patiënten met gegevens in de KRD+ tussen 1 januari 2016 en 31 oktober 2024 die OAV, nusinersen of risdiplam kregen.
Beschrijving
Nusinersen- en Risdiplam-cohorten:
Inclusiecriteria
- Patiënten met ≥1 SMA-diagnose (Internationale Classificatie van Ziekten, Tiende Revisie, Klinische Modificatie [ICD-10-CM]-codes: G12.0, G12.1, G12.9) op enig moment
- Patiënten met ≥1 registratie van nusinersen of risdiplam in de gegevens, gebaseerd op relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS)-codes en National Drug Code (NDC) op of na 23 december 2016
- Patiënten van ≥ 2 jaar op de indexdatum
- Patiënten met ≥ 1 kwartaal klinische activiteiten binnen 1 jaar voorafgaand aan het indexkwartaal (d.w.z. het kwartaal dat de indexdatum bevat)
- Patiënten met ≥ 2 kwartalen klinische activiteiten in het eerste jaar van de follow-up
Exclusiecriteria • Geen
Onasemnogene Abeparvovec Intraveneuze Infusie (OAV) Monotherapie-cohort:
Inclusiecriteria
- Patiënten met ≥1 SMA-diagnose (ICD-10-CM-codes: G12.0, G12.1, G12.9) op enig moment
- Patiënten met ≥1 registratie van OAV in de gegevens, gebaseerd op relevante HCPCS-codes en NDC op of na 26 mei 2019
- Patiënten jonger dan 2 jaar op de indexdatum
- Patiënten met ≥ 2 kwartalen klinische activiteiten in hun eerste jaar van follow-up
Exclusiecriteria
• Behandeling met nusinersen of risdiplam op enig moment
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Nusinersen Cohort
Patiënten met SMA van twee jaar of ouder die nusinersen hebben ontvangen.
|
|
Risdiplam Cohort
Patiënten met SMA van twee jaar of ouder die risdiplam hebben gekregen.
|
|
Onasemnogene Abeparvovec Intraveneuze Infusie (OAV) Monotherapie Cohort
Patiënten met SMA die jonger dan twee jaar waren en monotherapie met OAV kregen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal patiënten per DMT gedurende elk jaar van DMT-behandeling
Tijdsspanne: Jaren 1, 2, 3, 4 en 5
|
Jaren 1, 2, 3, 4 en 5
|
|
Aantal patiënten dat Nusinersin gebruikte gedurende de gehele behandelings- en follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Jaarlijkse geneesmiddelen- en geneesmiddelenadministratiekosten gedurende elk jaar van Nusinersen-behandeling
Tijdsspanne: Jaren 1, 2, 3, 4 en 5
|
Jaren 1, 2, 3, 4 en 5
|
|
Geannualiseerde geneesmiddel- en geneesmiddelenadministratiekosten voor Nusinersen gedurende de gehele behandelingsfollow-upperiode
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Aantal Nusinersen-injecties tijdens elk behandeljaar
Tijdsspanne: Jaar 1, 2, 3, 4 en 5
|
Jaar 1, 2, 3, 4 en 5
|
|
Aantal Nusinersen-injecties tijdens de gehele behandelingsfollow-upperiode
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Aantal patiënten dat risdiplam gebruikte gedurende de volledige behandelingsopvolging
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Tot 4 jaar
|
|
Geannualiseerde medicijnkosten tijdens elk jaar van Risdiplam-behandeling
Tijdsspanne: Jaar 1, 2, 3 en 4
|
Jaar 1, 2, 3 en 4
|
|
Geannualiseerde medicijnkosten voor Risdiplam gedurende de gehele behandelingsfollow-upperiode
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Tot 4 jaar
|
|
Geannualiseerde Risdiplam-kosten onder patiënten met meer dan 90 dagen voorraad in jaar 1
Tijdsspanne: Jaar 1
|
Jaar 1
|
|
Gemiddelde voorgeschreven Risdiplam-dosering tijdens elk behandelingsjaar
Tijdsspanne: Jaar 1, 2, 3 en 4
|
Jaar 1, 2, 3 en 4
|
|
Gemiddeld aantal dagen voorraad Risdiplam tijdens elk behandelingsjaar
Tijdsspanne: Jaar 1, 2, 3 en 4
|
Jaar 1, 2, 3 en 4
|
|
Gemiddelde dagelijkse dosering van Risdiplam tijdens elk jaar van behandeling
Tijdsspanne: Jaar 1, 2, 3 en 4
|
Jaar 1, 2, 3 en 4
|
|
Gemiddelde voorgeschreven risdiplam-dosering gedurende de gehele behandelingsopvolgperiode
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Tot 4 jaar
|
|
Gemiddeld aantal dagen aan voorraad Risdiplam gedurende de volledige behandelingsopvolgingsperiode
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Tot 4 jaar
|
|
Gemiddelde dagelijkse dosering van Risdiplam gedurende de gehele behandelingsopvolgingsperiode
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Tot 4 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerde totale gezondheidszorgkosten per jaar van OAV-opvolging
Tijdsspanne: Jaren 1, 2, 3 en 4
|
Kosten voor gezondheidszorg voor alle oorzaken omvatten kosten voor polikliniekbezoeken, bezoeken aan de spoedeisende hulp, klinische opnames, andere medische bezoeken en apotheekkosten.
|
Jaren 1, 2, 3 en 4
|
|
Geannualiseerde totale gezondheidszorgkosten tijdens de volledige OAV-opvolgperiode
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
Zorgkosten voor alle oorzaken omvatten kosten voor polikliniekbezoeken, spoedeisende hulpbezoeken, klinische opnames, andere medische bezoeken en apotheekkosten.
|
Tot 4 jaar
|
|
Geannualiseerde SMA-gerelateerde zorgkosten tijdens elk jaar van OAV-opvolging
Tijdsspanne: Jaren 1, 2, 3 en 4
|
SMA-gerelateerde zorgkosten omvatten SMA-gerelateerde complicaties, procedures en duurzame medische hulpmiddelen (DME).
|
Jaren 1, 2, 3 en 4
|
|
Geannualiseerde SMA-gerelateerde gezondheidszorgkosten tijdens de gehele OAV-opvolgperiode
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
|
SMA-gerelateerde gezondheidszorgkosten omvatten SMA-gerelateerde complicaties, procedures en duurzame medische hulpmiddelen (DME).
|
Tot 4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 november 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 maart 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 maart 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 januari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 januari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 januari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- COAV101A1US10
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .