ポーランドのaHUS患者におけるRavulizumabの治療成績 (aHUS-OPTIMUM)
非典型溶血性尿毒症症候群を有するポーランド人患者におけるラブリズマブ治療結果を評価する非介入研究
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：AstraZeneca Clinical Study Information Center Study Information Center
- 電話番号：+118772409479
- メール：information.center@astrazeneca.com
研究場所
-
-
-
Gdansk、ポーランド
- まだ募集していません
- Research Site
-
Katowice、ポーランド
- まだ募集していません
- Research Site
-
Katowice、ポーランド
- 募集
- Research Site
-
Krakow、ポーランド
- まだ募集していません
- Research Site
-
Lodz、ポーランド
- 募集
- Research Site
-
Poznan、ポーランド
- 募集
- Research Site
-
Warsaw、ポーランド
- まだ募集していません
- Research Site
-
Warsaw、ポーランド
- 募集
- Research Site
-
Wroclaw、ポーランド
- まだ募集していません
- Research Site
-
Wroclaw、ポーランド
- 募集
- Research Site
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
補体阻害剤未治療の連続患者（前向きコホート）で、体重が10 kg以上（年齢制限なし）、非定型溶血性尿毒症症候群と診断され、NDPに記載されているすべてのラブリズマブ治療適格基準を満たす患者 - 臨床試験、EAPなどを含むCIsへの以前の曝露がないこと。
他のCIからラブリズマブに切り替えられた患者（後ろ向きコホート）で、体重が10 kg以上（年齢制限なし）、非定型溶血性尿毒症症候群と診断され、NDPに記載されているすべてのラブリズマブ治療適格基準を満たす患者。
説明
対象基準:
- ポーランドの国家医薬品プログラム（NDP）下でラブリズマブによる治療を受けた、非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）と診断された全年齢の患者。
- 研究への参加を希望し、インフォームド・コンセント書（ICF）に署名してインフォームド・コンセントを提供した患者。
除外基準:
- 国家医薬品プログラムを通じた初回ラブリズマブ投与日以降に、非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の臨床試験への参加を予定している者。
- 認知障害のある患者、参加を希望しない患者、または適切な理解や協力を妨げる言語障壁に直面している患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
前向きコホート
補体阻害薬未治療患者群
|
ウルトミリス
|
|
後ろ向きコホート
他の補体阻害薬からラブリズマブに移行した患者群。
|
ウルトミリス
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
観察期間中に完全血栓性微小血管症（TMA）反応を達成した患者の割合（ナイーブ）
時間枠：最大24か月
|
主要目的を達成するため、以下の変数が推定されます：ポーランドのaHUS患者におけるラブリズマブの主要治療転帰を評価するため
|
最大24か月
|
|
観察期間中（切り替え時）に完全なTMA反応を達成／維持した患者の割合
時間枠：最大24ヶ月
|
主要目標を達成するために、以下の変数を推定します：ポーランドのaHUS患者におけるラブリズマブの主要治療効果を評価する
|
最大24ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
TMA反応完了までの時間
時間枠：最大24か月
|
ラブリズマブ投与開始からTMA反応までの時間：連続変数（日数；完全奏効基準を満たした時点を記載）
|
最大24か月
|
|
透析不要患者の割合
時間枠：最長24ヶ月
|
二次目的を達成するために、以下の変数が推定されます
|
最長24ヶ月
|
|
完全なTMA応答
時間枠：最大24ヶ月
|
二次目的を達成するために、以下の変数が推定されます：
|
最大24ヶ月
|
|
観察期間中の検査結果正常化患者割合
時間枠：最長24ヶ月
|
検査項目:
|
最長24ヶ月
|
|
経時的に医師が評価するCKDステージのベースラインからの変化
時間枠：最長24か月
|
二次目的を達成するために、以下の変数が推定されます： CKDステージ1（ベースラインでは理論的であり、治療成功後に可能性あり）：eGFR ≥90 ml/min./1.73m2 CKDステージ2（ベースラインでは理論的であり、治療成功後に可能性あり）：eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m2 CKDステージ3a：eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m2 CKDステージ3b：eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m2 CKDステージ4：eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m2 CKDステージ5：eGFR < 15 ml/min./1.73m2 CKDステージ5D：eGFR値に関係なく透析が必要 |
最長24か月
|
|
時間経過に伴うタンパク尿状態のベースラインからの変化
時間枠：最大24か月
|
二次目的を達成するために、以下の変数が推定されます：最高のタンパク尿および／またはアルブミン尿を記述する以下の数値の少なくとも1つ：
尿中タンパク質の減少 ≤ 500 mg/g (500 mg/24時間) 尿中タンパク質のベースラインからの減少 ≥50% 尿中タンパク質の減少 ≤ 500 mg/g (500 mg/24時間) までの時間 尿中タンパク質のベースラインからの減少 ≥50% までの時間 |
最大24か月
|
|
ベースラインからの慢性疾患治療の機能的評価 - 疲労（FACIT-疲労；成人）および小児慢性疾患治療の機能的評価 - 疲労（Peds FACIT-F；小児患者）スコアの経時変化（ナイーブ）
時間枠：最大24ヶ月
|
FACIT-Fatigue - スコアは0（最も高い疲労）から52（最も低い疲労）の範囲で、高いスコアは疲労レベルが低いことを示します。 Peds FACIT-F - スコアは0（最も高い疲労）から52（最も低い疲労）の範囲で、高いスコアは疲労レベルが低いことを示します。 |
最大24ヶ月
|
|
EQ-5D-5L（成人）およびEQ-5D-Y-5L（小児患者）スコアのベースラインからの経時変化（ナイーブ）
時間枠：最大24ヶ月
|
EQ-5D-5L／EQ-5D-Y-5Lは2つのページで構成されています：EQ-5D記述システムとEQ視覚的アナログ尺度（EQ VAS）。 EQ-5D／EQ-5D-Yは5つの次元で構成されています：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ。 各次元には5つのレベルがあります：問題なし、わずかな問題、中程度の問題、深刻な問題、極めて深刻な問題。 EQ VAS - 0（想像しうる最悪の健康状態）から100（想像しうる最良の健康状態）までの尺度評価 |
最大24ヶ月
|
協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D928BR00003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
認定研究者は、Vivli.orgのリクエストポータルを通じて、アストラゼネカグループ企業がスポンサーとなる臨床試験の匿名化された個別患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 すべてのリクエストは、AZの開示コミットメントに従って評価されます：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
はい、これはAZがIPDのリクエストを受け付けていることを示しますが、すべてのリクエストが共有されるわけではありません。
IPD 共有時間枠
詳細なタイムラインについては、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure の開示コミットメントを再度ご参照ください。
IPD 共有アクセス基準
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。