Ravulizumab이 폴란드 aHUS 환자에게 미치는 치료 결과 (aHUS-OPTIMUM)
비정형 용혈성 요독 증후군을 가진 폴란드 환자에서 라불리주맙 치료 결과를 평가하는 비중재적 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: AstraZeneca Clinical Study Information Center Study Information Center
- 전화번호: +118772409479
- 이메일: information.center@astrazeneca.com
연구 장소
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Gdansk, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Katowice, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Katowice, 폴란드
- 모병
- Research Site
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Krakow, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Lodz, 폴란드
- 모병
- Research Site
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Poznan, 폴란드
- 모병
- Research Site
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Warsaw, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Warsaw, 폴란드
- 모병
- Research Site
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Wroclaw, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Wroclaw, 폴란드
- 모병
- Research Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
보체 억제제에 노출된 경험이 없는 연속 환자들(전향적 코호트) 중 체중이 10kg 이상(연령 제한 없음)인 비정형 용혈성 요독 증후군으로 진단받았으며, NDP에 명시된 라불리주맙 치료 적격 기준을 모두 충족하는 환자 - 임상시험, EAP 등을 포함한 보체 억제제에 대한 이전 노출 경험이 없어야 함.
다른 보체 억제제에서 라불리주맙으로 전환된 환자들(후향적 코호트) 중 체중이 10kg 이상(연령 제한 없음)인 비정형 용혈성 요독 증후군으로 진단받았으며, NDP에 명시된 라불리주맙 치료 적격 기준을 모두 충족하는 환자.
설명
포함 기준:
- 폴란드의 국가 의약품 프로그램(NDP)에서 ravulizumab 치료를 받은 비전형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 진단을 받은 모든 연령의 환자.
- 연구에 참여할 의사가 있으며, 동의서(ICF)에 서명하여 사전 동의를 제공한 환자.
제외 기준:
- 국가 의약품 프로그램을 통해 첫 번째 ravulizumab 투여일 또는 그 이후에 비전형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 임상시험에 참여하려는 사람.
- 인지 장애가 있는 환자, 참여를 원하지 않는 환자, 또는 적절한 이해나 협력을 방해하는 언어 장벽에 직면한 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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전향적 코호트
보체 억제제에 대한 경험이 없는 환자군
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울토미리스
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후향적 코호트
다른 보체 억제제에서 라불리주맙으로 전환한 환자군.
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울토미리스
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰 기간 중 완전 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응에 도달한 환자의 비율(처치 경험 없음)
기간: 최대 24개월
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주요 목표를 달성하기 위해 다음과 같은 변수들이 추정될 것입니다: 폴란드 aHUS 환자에서 ravulizumab의 주요 치료 결과를 평가하기 위해
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최대 24개월
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관찰 기간(전환) 동안 완전한 TMA 반응을 달성/유지하는 환자의 비율
기간: 최대 24개월
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주요 목표를 달성하기 위해, 다음 변수들을 추정할 것입니다: 폴란드 aHUS 환자에서 라불리주맙의 주요 치료 결과를 평가하기 위해
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TMA 응답 완료 시간
기간: 최대 24개월
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ravulizumab 시작부터 TMA 반응까지의 시간: 연속 변수 (일; 완전 반응 기준 충족 시 명시)
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최대 24개월
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투석이 필요 없는 환자의 비율
기간: 최대 24개월
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보조 목표를 달성하기 위해 다음과 같은 변수들을 추정할 것입니다
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최대 24개월
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완전한 TMA 반응
기간: 최대 24개월
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차 목표를 달성하기 위해 다음 변수들을 추정할 것입니다:
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최대 24개월
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관찰 기간 동안 검사 결과 정상화된 환자의 비율
기간: 최대 24개월
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실험실 매개변수:
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최대 24개월
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의사가 시간 경과에 따라 평가한 CKD 단계의 기저선 대비 변화
기간: 최대 24개월
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2차 목표를 달성하기 위해, 다음과 같은 변수들을 추정할 것입니다: CKD 1단계 (기저선에서는 이론적인 수준이며, 성공적인 치료 후 가능): eGFR ≥90 ml/min./1.73m2 CKD 2단계 (기저선에서는 이론적인 수준이며, 성공적인 치료 후 가능): eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m2 CKD 3a단계: eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m2 CKD 3b단계: eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m2 CKD 4단계: eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m2 CKD 5단계: eGFR < 15 ml/min./1.73m2 CKD 5D단계: eGFR 값과 무관하게 투석 필요 |
최대 24개월
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시간에 따른 단백뇨 상태의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
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2차 목표를 달성하기 위해 다음과 같은 변수들을 추정할 것입니다: 최고 단백뇨 및/또는 알부민뇨를 나타내는 다음 숫자 중 적어도 하나:
요단백 감소 ≤ 500 mg/g (500 mg/24시간) 기준선 대비 요단백 감소 ≥50% 요단백 감소 ≤ 500 mg/g (500 mg/24시간)까지의 시간 기준선 대비 요단백 감소 ≥50%까지의 시간 |
최대 24개월
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기저선 대비 만성 질환 치료 기능 평가 - 피로(FACIT-Fatigue; 성인) 및 소아 만성 질환 치료 기능 평가 - 피로(Peds FACIT-F; 소아 환자) 점수의 시간 경과에 따른 변화(초치료자)
기간: 최대 24개월
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FACIT-Fatigue - 점수 범위는 0(가장 높은 피로도)에서 52(가장 낮은 피로도)까지이며, 점수가 높을수록 피로 수준이 낮음을 나타냅니다. Peds FACIT-F - 점수 범위는 0(가장 높은 피로도)에서 52(가장 낮은 피로도)까지이며, 점수가 높을수록 피로 수준이 낮음을 나타냅니다. |
최대 24개월
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EQ-5D-5L(성인) 및 EQ-5D-Y-5L(소아 환자) 점수의 시간 경과에 따른 기저선 대비 변화(처치 경험 없음)
기간: 최대 24개월
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EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L은 2페이지로 구성됩니다: EQ-5D 기술 시스템과 EQ 시각적 상사 척도(EQ VAS). EQ-5D/EQ-5D-Y는 5가지 차원으로 구성됩니다: 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증. 각 차원에는 5가지 수준이 있습니다: 문제 없음, 약간의 문제, 중간 정도의 문제, 심각한 문제, 극심한 문제. EQ VAS - 0(상상할 수 있는 최악의 건강 상태)에서 100(상상할 수 있는 최상의 건강 상태)까지의 척도 등급 |
최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D928BR00003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 Vivli.org 요청 포털을 통해 AstraZeneca 그룹 회사가 후원하는 임상 시험의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 모든 요청은 AZ 공개 약정에 따라 평가됩니다: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
예, AZ가 IPD 요청을 수락하고 있음을 나타내지만, 이는 모든 요청이 공유된다는 의미는 아닙니다.
IPD 공유 기간
저희의 공개 일정에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 저희 공개 약속을 다시 참조해 주시기 바랍니다.
IPD 공유 액세스 기준
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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