Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ravulizumab-tulokset puolalaisilla aHUS-potilailla (aHUS-OPTIMUM)

maanantai 17. elokuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca

Tutkimus, jossa arvioidaan ravulisimabin hoidon tuloksia Puolan potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen-ureeminen oireyhtymä

Tämä monikeskuksellinen, havainnointiin perustuva kohorttitutkimus hyödyntää retrospektiivistä lääketieteellisen historian keräämistä ja prospektiivista seurantaa kerätäkseen pitkittäistietoa atyyppisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (aHUS) potilaiden hoidosta ja kliinisistä tuloksista, joita hoidetaan ravulitsumabilla osana rutiinikliinistä käytäntöä Puolan kansallisen lääkeohjelman (NDP) puitteissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Gdansk, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Katowice, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Katowice, Puola
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Krakow, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Lodz, Puola
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Poznan, Puola
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Warsaw, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Warsaw, Puola
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Wroclaw, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Wroclaw, Puola
        • Rekrytointi
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Peräkkäiset potilaat, joilla ei ole aiempaa kokemusta komplementti-inhibiittoreista (prospektiivinen kohortti), ruumiinpaino 10 kg tai enemmän (ei ikärajoituksia), joilla on diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttinen-ureeminen oireyhtymä ja jotka täyttävät kaikki ravulitsumabi-hoidon kelpoisuuskriteerit, jotka on lueteltu NDP:ssä – ei aiempaa altistumista CI:lle, mukaan lukien kliiniset tutkimukset, EAP jne.

Potilaat, jotka on siirretty ravulitsumabiin muista CI-lääkkeistä (retrospektiivinen kohortti), ruumiinpaino 10 kg tai enemmän (ei ikärajoituksia), joilla on diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttinen-ureeminen oireyhtymä ja jotka täyttävät kaikki ravulitsumabi-hoidon kelpoisuuskriteerit, jotka on lueteltu NDP:ssä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikenikäiset potilaat, joilla on diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttinen-ureeminen oireyhtymä (aHUS) ja jotka ovat saaneet ravulitsumabi-hoitoa Puolan kansallisen lääkeohjelman (NDP) kautta.
  • Potilaat, jotka ovat halukkaita osallistumaan tutkimukseen ja ovat antaneet tietoon perustuvan suostumuksensa allekirjoittamalla suostumuslomakkeen (ICF).

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt, jotka aikovat osallistua epätyypillisen hemolyyttisen-ureemisen oireyhtymän (aHUS) kliiniseen tutkimukseen ensimmäisen ravulitsumabi-infuusion päivänä tai sen jälkeen kansallisen lääkeohjelman kautta.
  • Potilaat, joilla on kognitiivisia heikkouksia, jotka eivät ole halukkaita osallistumaan tai jotka kohtaavat kielimuureja, jotka estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Prospektiivinen kohortti
Ryhmä potilaita, jotka ovat kokemattomia komplementtien estäjiin
Lääke: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektiivinen kohortti
Potilasryhmä, joka siirtyi muista komplementtien estäjistä ravulitsumabiin.
Lääke: Ravulizumab
Ultomiris

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) vastauksen tarkkailun aikana (naiivi)
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Primaariset tavoitteet saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat muuttujat: Ravulizumabin ensisijaisen hoidon tuloksen arvioimiseksi puolalaisilla aHUS-potilailla
Enintään 24 kuukautta
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat/säilyttävät täydellisen TMA-vasteen havaintojakson aikana (vaihdettu)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Ensisijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat muuttujat: Ravulitsumabin ensisijaisen hoitotuloksen arvioimiseksi puolalaisilla aHUS-potilailla
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika TMA-vastauksen valmistumiseen
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Aika ravulitsumabin aloittamisesta TMA-vasteeseen: jatkuva muuttuja (päivät; määritä, milloin täyden vasteen kriteerit täyttyvät)
Enintään 24 kuukautta
Dialyysistä vapaan potilaan osuus
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Toissijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat muuttujat
Enintään 24 kuukautta
Täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta

Toissijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat muuttujat:

  • Verihiutalemäärä (≥150 x 109/L)
  • Laktaattidehydrogenaasi (LDH) -tasot (≤ULN)
  • Seerumin kreatiniini (≤ikäryhmän ULN tai >25 % parannus verrattuna lähtöarvoihin),
Enintään 24 kuukautta
Potilaiden osuus, jolla laboratoriotulokset normalisoituvat seurannan aikana
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta

Laboratorioparametrit:

  • trombosyyttimäärä (≥150 × 10⁹/l)*,
  • laktaattidehydrogenaasi (LDH) -pitoisuudet (≤normaaliarvon yläraja),
  • seerumin kreatiniini (≤ikään liittyvä normaaliarvon yläraja tai >25 % parannus verrattuna lähtöarvoon),
  • seerumin kreatiniinin >50 % parannus verrattuna lähtöarvoon
  • arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m²,
  • hemoglobiinin kasvu ≥ 20 g/l
Enintään 24 kuukautta
Muutos CKD-vaiheesta lähtöarvosta, mitattuna lääkärin arvioimana ajan mittaan
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta

Toissijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat muuttujat:

CKD-vaihe 1 (melko teoreettinen lähtötilanteessa, mahdollinen onnistuneen hoidon jälkeen): eGFR ≥90 ml/min/1,73m2 CKD-vaihe 2 (melko teoreettinen lähtötilanteessa, mahdollinen onnistuneen hoidon jälkeen): eGFR 60–90 ml/min/1,73m2 CKD-vaihe 3a: eGFR 45–59 ml/min/1,73m2 CKD-vaihe 3b: eGFR 30–44 ml/min/1,73m2 CKD-vaihe 4: eGFR 15–29 ml/min/1,73m2 CKD-vaihe 5: eGFR < 15 ml/min/1,73m2 CKD-vaihe 5D: dialyysitarve riippumatta eGFR-arvosta
Enintään 24 kuukautta
Muutos proteiinin erityksen perustilasta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta

Toissijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat muuttujat: Vähintään yksi seuraavista luvuista, jotka kuvaavat korkeinta proteiinuriaa ja/tai albuminuriaa:

  • virtsan proteiini-kreatini-suhde [mg/g] (suositeltu)
  • virtsan proteiinihukka [mg/24 tuntia]
  • virtsan proteiinipitoisuus [mg/dl]
  • virtsan albumiini-kreatini-suhde [mg/g] (suositeltu)
  • virtsan albumiinihukka [mg/24 tuntia]

Virtsan proteiinin väheneminen arvoon ≤ 500 mg/g (500 mg/24 tuntia) Virtsan proteiinin väheneminen ≥50 % lähtöarvosta Aika virtsan proteiinin vähenemiseen arvoon ≤ 500 mg/g (500 mg/24 tuntia) Aika virtsan proteiinin vähenemiseen ≥50 % lähtöarvosta
Enintään 24 kuukautta
Perusarvon muutos Chronic Illness Therapy - Fatigue -toiminnallisen arvioinnin (FACIT-Fatigue; aikuiset) ja Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; lasten potilaat) pistemäärässä ajan kuluessa (naïve)
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta

FACIT-Fatigue - pisteytys vaihtelee 0 (eniten väsymystä) - 52 (vähiten väsymystä), jossa korkeammat pisteet osoittavat alhaisempaa väsymystasoa.

Peds FACIT-F - pisteytys vaihtelee 0 (eniten väsymystä) - 52 (vähiten väsymystä), jossa korkeammat pisteet osoittavat alhaisempaa väsymystasoa.
Enintään 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta EQ-5D-5L (aikuiset) ja EQ-5D-Y-5L (lapsipotilaat) pisteissä ajan kuluessa (naïve)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L koostuu kahdesta osasta: EQ-5D-kuvaajajärjestelmästä ja EQ-visuaalisesta analogiaskaalasta (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y sisältää 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminta-alueet, kipu/vaiva ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, lievät ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat ja äärimmäiset ongelmat.

EQ VAS - asteikko arvioinnille 0 (kuviteltavissa olevin huonoin terveydentila) - 100 (kuviteltavissa olevin paras terveydentila)
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AstraZeneca

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. syyskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D928BR00003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilaiden tason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän rahoittamilta kliinisiltä kokeilta pyyntöportaalin Vivli.org kautta. Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n paljastussitoumuksen mukaisesti: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kyllä, tarkoittaa, että AZ hyväksyy pyyntöjä yksilöllisille potilastiedoille, mutta tämä ei tarkoita, että kaikkia pyyntöjä jaetaan.

IPD-jaon aikakehys

AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA PhRMA:n tietojen jakamisen periaatteisiin tehtyjen sitoumusten mukaisesti. Lisätietoja aikatauluistamme löydät paljastussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn anonymisoituun yksittäisten potilaiden tasoista tietoihin turvallisen tutkimusympäristön Vivli.org kautta. Allekirjoitettu tietojen käyttösopimus (neuvottelematon sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen kuin pyydettyihin tietoihin pääsee käsiksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa