波兰患者中Ravulizumab治疗aHUS的疗效结果 (aHUS-OPTIMUM)
一项评估拉武利珠单抗治疗波兰非典型溶血性尿毒症综合征患者疗效的非干预性研究
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：AstraZeneca Clinical Study Information Center Study Information Center
- 电话号码：+118772409479
- 邮箱：information.center@astrazeneca.com
学习地点
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Gdansk、波兰
- 尚未招聘
- Research Site
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Katowice、波兰
- 尚未招聘
- Research Site
-
Katowice、波兰
- 招聘中
- Research Site
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Krakow、波兰
- 尚未招聘
- Research Site
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Lodz、波兰
- 招聘中
- Research Site
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Poznan、波兰
- 招聘中
- Research Site
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Warsaw、波兰
- 尚未招聘
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Warsaw、波兰
- 招聘中
- Research Site
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Wroclaw、波兰
- 尚未招聘
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Wroclaw、波兰
- 招聘中
- Research Site
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
既往未使用过补体抑制剂（前瞻性队列）、体重≥10公斤（无年龄限制）、诊断为非典型溶血尿毒症综合征且符合NDP中列出的所有ravulizumab治疗资格标准的连续患者 - 包括临床试验、EAP等在内的既往无补体抑制剂暴露史。
从其他补体抑制剂转为使用ravulizumab（回顾性队列）、体重≥10公斤（无年龄限制）、诊断为非典型溶血尿毒症综合征且符合NDP中列出的所有ravulizumab治疗资格标准的患者。
描述
入选标准：
- 在波兰国家药物计划（NDP）下接受拉武利珠单抗治疗、诊断为非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的所有年龄段患者。
- 愿意参与研究并通过签署知情同意书（ICF）提供知情同意的患者。
排除标准：
- 计划在首次通过国家药物计划接受拉武利珠单抗输注之日或之后参加非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）临床试验的个人。
- 存在认知障碍、不愿参与或面临语言障碍而影响充分理解或合作的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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前瞻性队列
补体抑制剂初治患者组
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Ultomiris
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回顾性队列
从其他补体抑制剂转为使用拉武利珠单抗的患者组。
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Ultomiris
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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观察期间达到完全血栓性微血管病（TMA）应答的患者比例（初治）
大体时间：长达24个月
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为达成主要目标，将评估以下变量：评估 ravulizumab 在波兰 aHUS 患者中的主要治疗结果
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长达24个月
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在观察期间（转换后）达到/维持完全TMA缓解的患者比例
大体时间：最长24个月
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为实现主要目标，将估算以下变量：评估拉武利珠单抗在波兰aHUS患者中的主要治疗结果
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最长24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完成TMA应答的时间
大体时间：最长24个月
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从拉武利珠单抗开始治疗至TMA缓解的时间：连续变量（天数；需注明完全缓解标准何时达到）
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最长24个月
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无需透析患者比例
大体时间：最长24个月
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为实现次要目标，将评估以下变量
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最长24个月
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完全TMA响应
大体时间：最长24个月
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为实现次要目标，将评估以下变量：
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最长24个月
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观察期间实验室检查结果恢复正常患者的比例
大体时间：最长24个月
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实验室参数：
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最长24个月
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由医生随时间评估的CKD分期相对于基线的变化
大体时间：最长24个月
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为实现次要目标，将评估以下变量： CKD 1期（基线时较为理论性，可能在成功治疗后出现）：eGFR ≥90 ml/min/1.73m² CKD 2期（基线时较为理论性，可能在成功治疗后出现）：eGFR 60 - 90 ml/min/1.73m² CKD 3a期：eGFR 45 - 59 ml/min/1.73m² CKD 3b期：eGFR 30 - 44 ml/min/1.73m² CKD 4期：eGFR 15 - 29 ml/min/1.73m² CKD 5期：eGFR < 15 ml/min/1.73m² CKD 5D期：需要透析，与eGFR值无关 |
最长24个月
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随时间推移蛋白尿状态相对于基线的变化
大体时间：长达24个月
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为实现次要目标，将估算以下变量：至少以下描述最高蛋白尿和/或白蛋白尿的数值之一：
尿蛋白减少至 ≤ 500 mg/g (500 mg/24小时) 尿蛋白较基线减少 ≥50% 尿蛋白减少至 ≤ 500 mg/g (500 mg/24小时) 的时间 尿蛋白较基线减少 ≥50% 的时间 |
长达24个月
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随时间推移（未接受过治疗的）慢性病治疗功能评估疲劳量表（FACIT-Fatigue；成人）及儿童慢性病治疗功能评估疲劳量表（Peds FACIT-F；儿科患者）评分相对于基线的变化
大体时间：最长24个月
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FACIT-Fatigue - 评分范围从0（最高疲劳度）到52（最低疲劳度），分数越高表示疲劳程度越低。 Peds FACIT-F - 评分范围从0（最高疲劳度）到52（最低疲劳度），分数越高表示疲劳程度越低。 |
最长24个月
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EQ-5D-5L（成人）和EQ-5D-Y-5L（儿科患者）评分随时间推移相对于基线的变化（未经治疗组）
大体时间：最长24个月
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EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L包含两个部分：EQ-5D描述系统和EQ视觉模拟量表（EQ VAS）。 EQ-5D/EQ-5D-Y包含五个维度：行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。每个维度有五个等级：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极度问题。 EQ VAS - 量表评分从0（可想象的最差健康状况）到100（可想象的最佳健康状况） |
最长24个月
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D928BR00003
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过Vivli.org申请门户，请求访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验中的匿名个体患者水平数据。 所有请求将根据阿斯利康披露承诺进行评估：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
是的，这表明阿斯利康正在接受IPD请求，但这并不意味着所有请求都会被共享。
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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