Resultados do Ravulizumab em Pacientes Polacos com aHUS (aHUS-OPTIMUM)
Um Estudo Não Intervencionista a Avaliar os Resultados do Tratamento com Ravulizumab em Pacientes Polacos com Síndrome Hemolítico-Urémico Atípico
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center Study Information Center
- Número de telefone: +118772409479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Locais de estudo
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Gdansk, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Katowice, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Katowice, Polônia
- Recrutamento
- Research Site
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Krakow, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Lodz, Polônia
- Recrutamento
- Research Site
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Poznan, Polônia
- Recrutamento
- Research Site
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Warsaw, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Warsaw, Polônia
- Recrutamento
- Research Site
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Wroclaw, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Wroclaw, Polônia
- Recrutamento
- Research Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Pacientes consecutivos sem exposição prévia a inibidores do complemento (coorte prospetiva) com peso corporal de 10 kg ou superior (sem restrições de idade) diagnosticados com síndrome hemolítico-urémico atípico e que preencham todos os critérios de elegibilidade para tratamento com ravulizumab listados no NDP - sem exposição anterior a inibidores do complemento, incluindo ensaios clínicos, programas de acesso expandido, etc.
Pacientes que foram mudados para ravulizumab a partir de outro inibidor do complemento (coorte retrospetiva) com peso corporal de 10 kg ou superior (sem restrições de idade) diagnosticados com síndrome hemolítico-urémico atípico e que preencham todos os critérios de elegibilidade para tratamento com ravulizumab listados no NDP.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Doentes de todas as idades diagnosticados com síndrome hemolítico-urémico atípico (aHUS) que receberam tratamento com ravulizumabe no âmbito do Programa Nacional de Medicamentos (PNM) na Polónia.
- Doentes dispostos a participar no estudo e que tenham fornecido consentimento informado, assinando o formulário de consentimento informado (FCI).
Critérios de Exclusão:
- Indivíduos que pretendam participar num ensaio clínico para síndrome hemolítico-urémico atípico (aHUS) na data da sua primeira perfusão de ravulizumabe através do Programa Nacional de Medicamentos ou após essa data.
- Doentes com défices cognitivos, doentes que não estejam dispostos a participar ou doentes com barreiras linguísticas que dificultem uma compreensão adequada ou a cooperação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Cohorte prospectiva
Grupo de pacientes naive a inibidores do complemento
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Ultomiris
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Cohorte retrospectiva
Grupo de doentes que transitaram de outros inibidores do complemento para o ravulizumab.
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Ultomiris
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de doentes que atingiram Resposta Completa de Microangiopatia Trombótica (TMA) durante a observação (naïve)
Prazo: Até 24 meses
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De modo a alcançar os objetivos primários, as seguintes variáveis serão estimadas: Para avaliar o resultado do tratamento primário com ravulizumab em doentes polacos com aHUS
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Até 24 meses
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Proporção de pacientes que atingem/mantêm Resposta TMA Completa durante a observação (comutado)
Prazo: Até 24 meses
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Para atingir os objetivos primários, as seguintes variáveis serão estimadas: Para avaliar o resultado primário do tratamento com ravulizumabe em doentes polacos com aHUS
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Até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para Completar a Resposta TMA
Prazo: Até 24 meses
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Tempo desde o início do ravulizumab até à Resposta TMA: variável contínua (dias; especificar quando os critérios de resposta completa são cumpridos)
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Até 24 meses
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Proporção de pacientes sem diálise
Prazo: Até 24 meses
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Para alcançar os objetivos secundários, serão estimadas as seguintes variáveis
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Até 24 meses
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Resposta completa do TMA
Prazo: Até 24 meses
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Para alcançar os objetivos secundários, as seguintes variáveis serão estimadas:
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Até 24 meses
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Proporção de doentes com normalização dos resultados laboratoriais durante a observação
Prazo: Até 24 meses
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Parâmetros Laboratoriais:
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Até 24 meses
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Alteração em relação à linha de base no estágio da DRC, conforme avaliado pelo médico ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses
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Para alcançar os objetivos secundários, serão estimadas as seguintes variáveis: Estádio 1 de DRC (bastante teórico na linha de base, possível após tratamento bem-sucedido): TFGe ≥90 ml/min./1,73m2 Estádio 2 de DRC (bastante teórico na linha de base, possível após tratamento bem-sucedido): TFGe 60 - 90 ml/min./1,73m2 Estádio 3a de DRC: TFGe 45 - 59 ml/min./1,73m2 Estádio 3b de DRC: TFGe 30 - 44 ml/min./1,73m2 Estádio 4 de DRC: TFGe 15 - 29 ml/min./1,73m2 Estádio 5 de DRC: TFGe< 15 ml/min./1,73m2 Estádio 5D de DRC: necessidade de diálise independente do valor de TFGe |
Até 24 meses
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Alteração em relação à linha de base no estado de proteinúria ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses
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Para atingir os objetivos secundários, serão estimadas as seguintes variáveis: Pelo menos um dos seguintes números que descrevem a proteinúria e/ou albuminúria mais elevada:
Redução da proteína na urina para ≤ 500 mg/g (500 mg/24 horas) Redução da proteína na urina em ≥50% em relação à linha de base Tempo até à redução da proteína na urina para ≤ 500 mg/g (500 mg/24 horas) Tempo até à redução da proteína na urina em ≥50% em relação à linha de base |
Até 24 meses
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Alteração em relação ao valor basal na pontuação do Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; adultos) e do Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; doentes pediátricos) ao longo do tempo (naïve)
Prazo: Até 24 meses
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FACIT-Fatigue - a pontuação varia de 0 (fadiga máxima) a 52 (fadiga mínima), onde pontuações mais altas indicam níveis mais baixos de fadiga. Peds FACIT-F - a pontuação varia de 0 (fadiga máxima) a 52 (fadiga mínima), onde pontuações mais altas indicam níveis mais baixos de fadiga. |
Até 24 meses
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Alteração em relação à linha de base na pontuação EQ-5D-5L (adultos) e EQ-5D-Y-5L (pacientes pediátricos) ao longo do tempo (naïve)
Prazo: Até 24 meses
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O EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L consiste em 2 páginas: o sistema descritivo EQ-5D e a escala visual analógica EQ (EQ VAS). O EQ-5D/EQ-5D-Y compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão tem 5 níveis: sem problemas, problemas ligeiros, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos. EQ VAS - escala de classificação de 0 (pior estado de saúde imaginável) a 100 (melhor estado de saúde imaginável) |
Até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Citopenia
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Doenças hemic e linfáticas
- Síndrome hemolítico-urêmica
- Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica
- Ravulizumab
Outros números de identificação do estudo
- D928BR00003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados anonimizados de pacientes individuais de ensaios clínicos patrocinados pelo grupo de empresas AstraZeneca através do portal de solicitações Vivli.org. Todos os pedidos serão avaliados de acordo com o compromisso de divulgação da AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Sim, indica que a AZ está a aceitar pedidos de IPD, mas isto não significa que todos os pedidos serão partilhados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O Acordo de Utilização de Dados assinado (contrato não negociável para acedentes aos dados) deve estar em vigor antes de aceder à informação solicitada.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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