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Resultados de Ravulizumab en Pacientes Polacos con aHUS (aHUS-OPTIMUM)

17 de agosto de 2026 actualizado por: AstraZeneca

Un estudio no intervencionista que evalúa los resultados del tratamiento con ravulizumab en pacientes polacos con síndrome hemolítico urémico atípico

Este estudio de cohorte observacional y multicéntrico utiliza la recopilación retrospectiva de antecedentes médicos y el seguimiento prospectivo para capturar datos longitudinales sobre el manejo y los resultados clínicos de pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) tratados con ravulizumab como parte de la práctica clínica rutinaria bajo el Programa Nacional de Medicamentos (NDP) de Polonia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

80

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: AstraZeneca Clinical Study Information Center Study Information Center
  • Número de teléfono: +118772409479
  • Correo electrónico: information.center@astrazeneca.com

Ubicaciones de estudio

  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Katowice, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Krakow, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Lodz, Polonia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Poznan, Polonia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Wroclaw, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes consecutivos sin exposición previa a inhibidores del complemento (cohorte prospectiva) con un peso corporal de 10 kg o superior (sin restricciones de edad) diagnosticados de síndrome hemolítico urémico atípico y que cumplen todos los criterios de elegibilidad para el tratamiento con ravulizumab enumerados en el NDP, sin exposición previa a inhibidores del complemento, incluidos ensayos clínicos, programas de acceso expandido, etc.

Pacientes que han sido cambiados a ravulizumab desde otro inhibidor del complemento (cohorte retrospectiva) con un peso corporal de 10 kg o superior (sin restricciones de edad) diagnosticados de síndrome hemolítico urémico atípico y que cumplen todos los criterios de elegibilidad para el tratamiento con ravulizumab enumerados en el NDP.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de todas las edades diagnosticados con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) que recibieron tratamiento con ravulizumab bajo el Programa Nacional de Medicamentos (PNM) en Polonia.
  • Pacientes que están dispuestos a participar en el estudio y han proporcionado el consentimiento informado firmando el formulario de consentimiento informado (FCI).

Criterios de exclusión:

  • Personas que tengan la intención de participar en un ensayo clínico para el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) en la fecha de su primera infusión de ravulizumab a través del Programa Nacional de Medicamentos o después de esta.
  • Pacientes con deterioro cognitivo, aquellos que no estén dispuestos a participar o aquellos que enfrenten barreras lingüísticas que dificulten una comprensión o cooperación adecuadas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte prospectiva
Grupo de pacientes naive a inhibidores del complemento
Droga: Ravulizumab
Ultomiris
Cohorte retrospectiva
Grupo de pacientes que pasaron de otros inhibidores del complemento a ravulizumab.
Droga: Ravulizumab
Ultomiris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que alcanzan Respuesta Completa de Microangiopatía Trombótica (TMA) durante la observación (naïve)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Para lograr los objetivos primarios, se estimarán las siguientes variables: Para evaluar el resultado del tratamiento primario con ravulizumab en pacientes polacos con aHUS
Hasta 24 meses
Proporción de pacientes que alcanzan/mantienen. Respuesta completa de TMA durante la observación (cambiado)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Para lograr los objetivos principales, se estimarán las siguientes variables: evaluar el resultado del tratamiento primario con ravulizumab en pacientes polacos con SHUa.
Hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para Completar la Respuesta TMA
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Tiempo desde el inicio de ravulizumab hasta la respuesta TMA: variable continua (días; especificar cuándo se cumplen los criterios de respuesta completa)
Hasta 24 meses
Proporción de pacientes libres de diálisis
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Para lograr los objetivos secundarios, se estimarán las siguientes variables
Hasta 24 meses
Respuesta completa de TMA
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses

Para lograr los objetivos secundarios, se estimarán las siguientes variables:

  • Recuento de plaquetas (≥150 x 109/L)
  • Niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) (≤LSN)
  • Creatinina sérica (≤LSN para la edad o una mejora > 25% en comparación con el valor basal),
Hasta 24 meses
Proporción de pacientes con normalización de resultados de laboratorio durante la observación
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses

Parámetros de laboratorio:

  • recuento de plaquetas (≥150 x 109/L)*,
  • niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) (≤LSN),
  • creatinina sérica (≤LSN para la edad o una mejora > 25% en comparación con el valor basal),
  • mejora de la creatinina sérica de >50% en comparación con el valor basal
  • tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥ 60 mL/min/1.73 m2,
  • aumento de hemoglobina de ≥ 20 g/L
Hasta 24 meses
Cambio respecto al valor basal en el estadio de ERC, evaluado por el médico a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses

Para lograr los objetivos secundarios, se estimarán las siguientes variables:

Etapa 1 de ERC (más teórica al inicio, posible tras un tratamiento exitoso): TFGe ≥90 ml/min./1,73m² Etapa 2 de ERC (más teórica al inicio, posible tras un tratamiento exitoso): TFGe 60 - 90 ml/min./1,73m² Etapa 3a de ERC: TFGe 45 - 59 ml/min./1,73m² Etapa 3b de ERC: TFGe 30 - 44 ml/min./1,73m² Etapa 4 de ERC: TFGe 15 - 29 ml/min./1,73m² Etapa 5 de ERC: TFGe < 15 ml/min./1,73m² Etapa 5D de ERC: necesidad de diálisis independientemente del valor de TFGe
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor basal en el estado de proteinuria a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses

Para lograr los objetivos secundarios, se estimarán las siguientes variables: Al menos uno de los siguientes números que describen la proteinuria y/o albuminuria más alta:

  • relación proteína-creatinina en orina [mg/g] (preferido)
  • pérdida de proteínas en orina [mg/24 horas]
  • concentración de proteínas en orina [mg/dl]
  • relación albúmina-creatinina en orina [mg/g] (preferido)
  • pérdida de albúmina en orina [mg/24 horas]

Reducción de proteínas en orina a ≤ 500 mg/g (500 mg/24 horas) Reducción de proteínas en orina en ≥50% desde el inicio Tiempo hasta la reducción de proteínas en orina a ≤ 500 mg/g (500 mg/24 horas) Tiempo hasta la reducción de proteínas en orina en ≥50% desde el inicio
Hasta 24 meses
Cambio desde el inicio en la puntuación del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; adultos) y del Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pacientes pediátricos) a lo largo del tiempo (naïve)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses

FACIT-Fatigue - la puntuación oscila entre 0 (fatiga más alta) y 52 (fatiga más baja), donde puntuaciones más altas indican niveles más bajos de fatiga.

Peds FACIT-F - la puntuación oscila entre 0 (fatiga más alta) y 52 (fatiga más baja), donde puntuaciones más altas indican niveles más bajos de fatiga.
Hasta 24 meses
Cambio desde la línea basal en la puntuación EQ-5D-5L (adultos) y EQ-5D-Y-5L (pacientes pediátricos) a lo largo del tiempo (naïve)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses

El EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L consta de 2 páginas: el sistema descriptivo EQ-5D y la escala visual analógica EQ (EQ VAS).

El EQ-5D/EQ-5D-Y comprende 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/molestias y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 5 niveles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves y problemas extremos.

EQ VAS - escala de valoración de 0 (estado de salud imaginable peor) a 100 (estado de salud imaginable mejor)
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AstraZeneca

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

10 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D928BR00003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes Vivli.org. Todas las solicitudes se evaluarán de acuerdo con el compromiso de divulgación de AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Sí, indica que AZ acepta solicitudes de IPD, pero esto no significa que se compartirán todas las solicitudes.

Marco de tiempo para compartir IPD

AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos adquiridos con los Principios de Intercambio de Datos de la EFPIA y PhRMA. Para conocer los detalles de nuestros plazos, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criterios de acceso compartido de IPD

Cuando una solicitud ha sido aprobada, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos anonimizados a nivel de paciente individual a través del entorno de investigación seguro Vivli.org. El Acuerdo de Uso de Datos firmado (contrato no negociable para los usuarios de datos) debe estar en vigor antes de acceder a la información solicitada.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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