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Ravulizumab-Ergebnisse bei polnischen Patienten mit aHUS (aHUS-OPTIMUM)

3. Februar 2026 aktualisiert von: AstraZeneca

Eine nicht-interventionelle Studie zur Bewertung der Behandlungsergebnisse mit Ravulizumab bei polnischen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

Diese multizentrische, beobachtende Kohortenstudie verwendet retrospektive Erhebung der medizinischen Vorgeschichte und prospektive Nachbeobachtung, um longitudinale Daten zur Behandlung und klinischen Ergebnisse von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) zu erfassen, die mit Ravulizumab als Teil der routinemäßigen klinischen Praxis im Rahmen des polnischen Nationalen Arzneimittelprogramms (NDP) behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Konsekutive Patienten ohne vorherige Behandlung mit Komplementinhibitoren (prospektive Kohorte) mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr (keine Altersbeschränkungen), bei denen ein atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom diagnostiziert wurde und die alle in der NDP aufgeführten Behandlungszulassungskriterien für Ravulizumab erfüllen – keine frühere Exposition gegenüber CIs einschließlich klinischer Studien, EAP usw.

Patienten, die von anderen CIs auf Ravulizumab umgestellt wurden (retrospektive Kohorte) mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr (keine Altersbeschränkungen), bei denen ein atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom diagnostiziert wurde und die alle in der NDP aufgeführten Behandlungszulassungskriterien für Ravulizumab erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten aller Altersgruppen mit diagnostiziertem atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), die eine Behandlung mit Ravulizumab im Rahmen des Nationalen Arzneimittelprogramms (NDP) in Polen erhalten haben.
  • Patienten, die bereit sind, an der Studie teilzunehmen und durch Unterschrift der Einwilligungserklärung (ICF) ihre informierte Einwilligung erteilt haben.

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die beabsichtigen, an einer klinischen Studie für atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS) an oder nach dem Datum ihrer ersten Ravulizumab-Infusion durch das Nationale Arzneimittelprogramm teilzunehmen.
  • Patienten mit kognitiven Beeinträchtigungen, solche, die nicht teilnehmen möchten, oder solche mit Sprachbarrieren, die ein angemessenes Verständnis oder eine angemessene Zusammenarbeit behindern.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Prospektive Kohorte
Gruppe von Patienten ohne Vorerfahrung mit Komplementinhibitoren
Arzneimittel: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektive Kohorte
Gruppe von Patienten, die von anderen Komplementinhibitoren auf Ravulizumab umgestellt wurden.
Arzneimittel: Ravulizumab
Ultomiris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die während der Beobachtung ein vollständiges Thrombotic-Microangiopathy(TMA)-Ansprechen erreichen (naïve)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Um die primären Ziele zu erreichen, werden folgende Variablen geschätzt: Zur Bewertung des primären Behandlungsergebnisses von Ravulizumab bei polnischen Patienten mit aHUS
Bis zu 24 Monate
Anteil der Patienten, die während der Beobachtungsphase (umgestellt) eine vollständige TMA-Reaktion erreichen/aufrechterhalten
Zeitfenster: Bis zu 24 Monaten
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt: Zur Bewertung des primären Behandlungsergebnisses von Ravulizumab bei polnischen Patienten mit aHUS
Bis zu 24 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur vollständigen TMA-Antwort
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zeit von der Einleitung von Ravulizumab bis zum TMA-Ansprechen: kontinuierliche Variable (Tage; angeben, wenn die Kriterien für ein vollständiges Ansprechen erfüllt sind)
Bis zu 24 Monate
Anteil dialysefreier Patienten
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Um die sekundären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Bis zu 24 Monate
Vollständige TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

Um die sekundären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt:

  • Thrombozytenzahl (≥150 x 10⁹/L)
  • Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel (≤ULN)
  • Serumkreatinin (≤ULN für das Alter oder eine Verbesserung > 25 % im Vergleich zum Ausgangswert),
Bis zu 24 Monate
Anteil der Patienten mit Normalisierung der Laborergebnisse während der Beobachtung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

Laborparameter:

  • Thrombozytenzahl (≥150 x 10⁹/L)*,
  • Laktatdehydrogenase (LDH)-Werte (≤ULN),
  • Serumkreatinin (≤ULN für das Alter oder eine Verbesserung > 25 % gegenüber dem Ausgangswert),
  • Verbesserung des Serumkreatinins um > 50 % gegenüber dem Ausgangswert
  • geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m²,
  • Anstieg des Hämoglobins um ≥ 20 g/L
Bis zu 24 Monate
Änderung des CKD-Stadiums vom Ausgangswert, wie vom Arzt im Verlauf beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

Um die sekundären Ziele zu erreichen, werden folgende Variablen geschätzt:

CKD-Stadium 1 (eher theoretisch zum Ausgangszeitpunkt, möglich nach erfolgreicher Behandlung): eGFR ≥90 ml/min/1,73m2 CKD-Stadium 2 (eher theoretisch zum Ausgangszeitpunkt, möglich nach erfolgreicher Behandlung): eGFR 60–90 ml/min/1,73m2 CKD-Stadium 3a: eGFR 45–59 ml/min/1,73m2 CKD-Stadium 3b: eGFR 30–44 ml/min/1,73m2 CKD-Stadium 4: eGFR 15–29 ml/min/1,73m2 CKD-Stadium 5: eGFR< 15 ml/min/1,73m2 CKD-Stadium 5D: Dialysebedarf unabhängig vom eGFR-Wert
Bis zu 24 Monate
Veränderung des Proteinurie-Status gegenüber dem Ausgangswert über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

Um die sekundären Ziele zu erreichen, werden folgende Variablen geschätzt: Mindestens eine der folgenden Zahlen, die die höchste Proteinurie und/oder Albuminurie beschreibt:

  • Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnis [mg/g] (bevorzugt)
  • Urin-Protein-Verlust [mg/24 Stunden]
  • Urin-Protein-Konzentration [mg/dl]
  • Urin-Albumin-Kreatinin-Verhältnis [mg/g] (bevorzugt)
  • Urin-Albumin-Verlust [mg/24 Stunden]

Reduktion des Urin-Proteins auf ≤ 500 mg/g (500 mg/24 Stunden) Reduktion des Urin-Proteins um ≥50 % vom Ausgangswert Zeit bis zur Reduktion des Urin-Proteins auf ≤ 500 mg/g (500 mg/24 Stunden) Zeit bis zur Reduktion des Urin-Proteins um ≥50 % vom Ausgangswert
Bis zu 24 Monate
Änderung vom Ausgangswert im Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; Erwachsene) und Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pädiatrische Patienten) Score im Zeitverlauf (naïve)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

FACIT-Fatigue - die Bewertungsskala reicht von 0 (höchste Müdigkeit) bis 52 (geringste Müdigkeit), wobei höhere Werte geringere Müdigkeitsgrade anzeigen.

Peds FACIT-F - die Bewertungsskala reicht von 0 (höchste Müdigkeit) bis 52 (geringste Müdigkeit), wobei höhere Werte geringere Müdigkeitsgrade anzeigen.
Bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im EQ-5D-5L (Erwachsene) und EQ-5D-Y-5L (pädiatrische Patienten) Score im Verlauf (naïve)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L besteht aus 2 Seiten: EQ-5D-Beschreibungssystem und EQ visuelle Analogskala (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y umfasst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, alltägliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme.

EQ VAS - Skalenbewertung von 0 (schlechtest vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 100 (best vorstellbarer Gesundheitszustand)
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D928BR00003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Vivli.org Zugang zu anonymisierten Einzelpatientendaten von klinischen Studien anfordern, die von der AstraZeneca-Gruppe von Unternehmen gesponsert werden. Alle Anfragen werden gemäß der AZ-Offenlegungsverpflichtung bewertet: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, dies zeigt an, dass AZ Anfragen für IPD annimmt, aber das bedeutet nicht, dass alle Anfragen geteilt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen gegenüber den EFPIA-PhRMA-Datenaustauschprinzipien erfüllen oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn eine Anfrage genehmigt wurde, gewährt AstraZeneca Zugang zu den anonymisierten Patienten-Einzeldaten über die sichere Forschungsumgebung Vivli.org. Eine unterzeichnete Datenverwendungsvereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) muss vor dem Zugriff auf die angeforderten Informationen vorliegen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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