Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Resultaten van Ravulizumab bij Poolse patiënten met aHUS (aHUS-OPTIMUM)

14 september 2026 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een niet-interventionele studie naar de behandelresultaten van ravulizumab bij Poolse patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom

Deze multicenter observationele cohortstudie gebruikt retrospectieve verzameling van medische voorgeschiedenis en prospectieve follow-up om longitudinale gegevens vast te leggen over het management en de klinische uitkomsten van patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) behandeld met ravulizumab als onderdeel van de routinematige klinische praktijk binnen het Nationale Geneesmiddelenprogramma (NDP) van Polen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Werving
        • Research Site
      • Krakow, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Lodz, Polen
        • Werving
        • Research Site
      • Poznan, Polen
        • Werving
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Werving
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Opeenvolgende patiënten zonder eerdere behandeling met complementremmers (prospectieve cohort) met een lichaamsgewicht van 10 kg of meer (geen leeftijdsbeperkingen) bij wie atypisch hemolytisch-uremisch syndroom is vastgesteld en die voldoen aan alle in de NDP vermelde behandelingscriteria voor ravulizumab - geen eerdere blootstelling aan complementremmers, inclusief klinische onderzoeken, EAP, enz.

Patiënten die zijn overgegaan van een andere complementremmer naar ravulizumab (retrospectieve cohort) met een lichaamsgewicht van 10 kg of meer (geen leeftijdsbeperkingen) bij wie atypisch hemolytisch-uremisch syndroom is vastgesteld en die voldoen aan alle in de NDP vermelde behandelingscriteria voor ravulizumab.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van alle leeftijden met de diagnose atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) die behandeling met ravulizumab hebben ontvangen via het Nationale Geneesmiddelenprogramma (NDP) in Polen.
  • Patiënten die bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek en schriftelijke toestemming hebben gegeven door het ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).

Exclusiecriteria:

  • Personen die van plan zijn deel te nemen aan een klinische studie voor atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) op of na de datum van hun eerste ravulizumab-infusie via het Nationale Geneesmiddelenprogramma.
  • Patiënten met cognitieve beperkingen, patiënten die niet bereid zijn deel te nemen, of patiënten met taalbarrières die een adequate begrip of samenwerking belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Prospectieve cohortstudie
Groep patiënten die geen eerdere behandeling met complementremmers hebben gehad
Geneesmiddel: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospectieve cohort
Groep patiënten die zijn overgestapt van andere complementremmers naar ravulizumab.
Geneesmiddel: Ravulizumab
Ultomiris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aandeel patiënten dat een complete trombotische microangiopathie (TMA)-respons bereikt tijdens de observatieperiode (naïef)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Om de primaire doelstellingen te bereiken, zullen de volgende variabelen worden geschat: Om het primaire behandelingsresultaat van ravulizumab bij Poolse patiënten met aHUS te beoordelen
Tot 24 maanden
Proportie van patiënten die een complete TMA-respons bereiken/behouden tijdens observatie (overgeschakeld)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Om de primaire doelstellingen te bereiken, worden de volgende variabelen geschat: Om het primaire behandelresultaat van ravulizumab bij Poolse patiënten met aHUS te beoordelen
Tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot voltooiing TMA-respons
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tijd vanaf start ravulizumab tot TMA-respons: continue variabele (dagen; specificeer wanneer de criteria voor volledige respons zijn bereikt)
Tot 24 maanden
Aandeel dialysevrije patiënten
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Om de secundaire doelstellingen te bereiken, zullen de volgende variabelen worden geschat
Tot 24 maanden
Complete TMA-respons
Tijdsspanne: Tot 24 maanden

Om de secundaire doelstellingen te bereiken, zullen de volgende variabelen worden geschat:

  • Bloedplaatjesaantal (≥150 x 109/L)
  • Lactaatdehydrogenase (LDH)-waarden (≤ULN)
  • Serumcreatinine (≤ULN voor leeftijd of een verbetering > 25% vergeleken met baseline),
Tot 24 maanden
Aandeel patiënten met normalisatie van laboratoriumresultaten tijdens observatie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden

Laboratoriumparameters:

  • aantal bloedplaatjes (≥150 x 109/L)*,
  • lactaatdehydrogenase (LDH)-waarden (≤ULN),
  • serumcreatinine (≤ULN voor leeftijd of een verbetering > 25% vergeleken met baseline),
  • serumcreatinineverbetering van >50% vergeleken met baseline
  • geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥ 60 mL/min/1.73 m2,
  • toename van hemoglobine van ≥ 20 g/L
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CKD-stadium, zoals door de arts in de tijd geëvalueerd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden

Om de secundaire doelstellingen te bereiken, zullen de volgende variabelen worden geschat:

CKD stadium 1 (eerder theoretisch bij aanvang, mogelijk na succesvolle behandeling): eGFR ≥90 ml/min./1.73m2 CKD stadium 2 (eerder theoretisch bij aanvang, mogelijk na succesvolle behandeling): eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m2 CKD stadium 3a: eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m2 CKD stadium 3b: eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m2 CKD stadium 4: eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m2 CKD stadium 5: eGFR < 15 ml/min./1.73m2 CKD stadium 5D: noodzaak voor dialyse onafhankelijk van eGFR-waarde
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de baseline in proteïnurie-status over tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden

Om de secundaire doelstellingen te bereiken, zullen de volgende variabelen worden geschat: Ten minste één van de volgende getallen die de hoogste proteïnurie en/of albuminurie beschrijven:

  • urine-eiwit-creatinineratio [mg/g] (voorkeur)
  • urine-eiwitverlies [mg/24 uur]
  • urine-eiwitconcentratie [mg/dl]
  • urine-albumine-creatinineratio [mg/g] (voorkeur)
  • urine-albumineverlies [mg/24 uur]

Urine-eiwitreductie tot ≤ 500 mg/g (500 mg/24 uur) Urine-eiwitreductie met ≥50% vanaf baseline Tijd tot urine-eiwitreductie tot ≤ 500 mg/g (500 mg/24 uur) Tijd tot urine-eiwitreductie met ≥50% vanaf baseline
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; volwassenen) en Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pediatrische patiënten) score over tijd (naïef)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden

FACIT-Fatigue - de score varieert van 0 (hoogste vermoeidheid) tot 52 (laagste vermoeidheid), waarbij hogere scores duiden op lagere niveaus van vermoeidheid.

Peds FACIT-F - de score varieert van 0 (hoogste vermoeidheid) tot 52 (laagste vermoeidheid), waarbij hogere scores duiden op lagere niveaus van vermoeidheid.
Tot 24 maanden
Verandering vanaf baseline in EQ-5D-5L (volwassenen) en EQ-5D-Y-5L (pediatrische patiënten) score over tijd (naïef)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L bestaat uit 2 pagina's: het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, dagelijkse activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 niveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen.

EQ VAS - schaal van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand)
Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D928BR00003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het aanvraagportaal Vivli.org toegang aanvragen tot geanonimiseerde individuele patiëntgegevens van klinische onderzoeken gesponsord door de AstraZeneca-groep van bedrijven. Alle aanvragen worden beoordeeld volgens de AZ-openbaarmakingsverbintenis: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, geeft aan dat AZ aanvragen voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle aanvragen worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal voldoen aan of de beschikbaarheid van gegevens overtreffen volgens de toezeggingen die zijn gedaan aan de EFPIA PhRMA-principes voor gegevensdeling. Voor details over onze tijdlijnen raadpleeg onze openbaarmakingsverplichting op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een aanvraag is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang verlenen tot de geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau via de beveiligde onderzoeksomgeving Vivli.org. Een ondertekende Data Usage Agreement (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) moet van kracht zijn voordat toegang wordt verkregen tot de aangevraagde informatie.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren