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Résultats du Ravulizumab chez les patients polonais atteints de SHUa (aHUS-OPTIMUM)

14 septembre 2026 mis à jour par: AstraZeneca

Une étude non interventionnelle évaluant les résultats du traitement par ravulizumab chez les patients polonais atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

Cette étude de cohorte observationnelle multicentrique utilise une collecte rétrospective des antécédents médicaux et un suivi prospectif pour recueillir des données longitudinales sur la prise en charge et les résultats cliniques des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) traités par le ravulizumab dans le cadre de la pratique clinique courante du Programme National des Médicaments (PNM) de la Pologne.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Katowice, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Katowice, Pologne
        • Recrutement
        • Research Site
      • Krakow, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Lodz, Pologne
        • Recrutement
        • Research Site
      • Poznan, Pologne
        • Recrutement
        • Research Site
      • Warsaw, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Warsaw, Pologne
        • Recrutement
        • Research Site
      • Wroclaw, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Wroclaw, Pologne
        • Recrutement
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients consécutifs naïfs aux inhibiteurs du complément (cohorte prospective) avec un poids corporel de 10 kg ou plus (aucune restriction d'âge) diagnostiqués avec un syndrome hémolytique et urémique atypique et répondant à tous les critères d'éligibilité au traitement par ravulizumab énumérés dans le NDP - aucune exposition antérieure aux inhibiteurs du complément, y compris dans le cadre d'essais cliniques, d'ATU, etc.

Patients qui ont été passés au ravulizumab à partir d'un autre inhibiteur du complément (cohorte rétrospective) avec un poids corporel de 10 kg ou plus (aucune restriction d'âge) diagnostiqués avec un syndrome hémolytique et urémique atypique et répondant à tous les critères d'éligibilité au traitement par ravulizumab énumérés dans le NDP.

La description

Critères d'inclusion :

  • Patients de tous âges diagnostiqués avec un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) ayant reçu un traitement par ravulizumab dans le cadre du Programme National des Médicaments (PNM) en Pologne.
  • Patients disposés à participer à l'étude et ayant fourni un consentement éclairé en signant le formulaire de consentement éclairé (FCI).

Critères d'exclusion :

  • Personnes ayant l'intention de participer à un essai clinique pour le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) à partir de la date de leur première perfusion de ravulizumab via le Programme National des Médicaments.
  • Patients présentant des troubles cognitifs, ceux qui ne souhaitent pas participer, ou ceux confrontés à des barrières linguistiques empêchant une compréhension ou une coopération adéquate.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte prospective
Groupe de patients naïfs des inhibiteurs du complément
Médicament: Ravulizumab
Ultomiris
Cohorte rétrospective
Groupe de patients ayant transitionné d'autres inhibiteurs du complément vers le ravulizumab.
Médicament: Ravulizumab
Ultomiris

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients atteignant une réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) pendant l'observation (naïve)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Afin d'atteindre les objectifs principaux, les variables suivantes seront estimées : Pour évaluer le résultat principal du traitement par ravulizumab chez les patients polonais atteints de SHUa
Jusqu'à 24 mois
Proportion de patients atteignant/maintien. Réponse TMA complète pendant l'observation (commutée)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Pour atteindre les objectifs principaux, les variables suivantes seront estimées : Pour évaluer le résultat principal du traitement par ravulizumab chez les patients polonais atteints de SHUa
Jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour compléter la réponse TMA
Délai: Jusqu'à 24 mois
Temps entre l'initiation du ravulizumab et la réponse de la TMA : variable continue (jours ; préciser quand les critères de réponse complète sont atteints)
Jusqu'à 24 mois
Proportion de patients sans dialyse
Délai: Jusqu'à 24 mois
Afin d'atteindre les objectifs secondaires, les variables suivantes seront estimées
Jusqu'à 24 mois
Réponse TMA complète
Délai: Jusqu'à 24 mois

Pour atteindre les objectifs secondaires, les variables suivantes seront estimées :

  • Numération plaquettaire (≥150 x 109/L)
  • Taux de lactate déshydrogénase (LDH) (≤ULN)
  • Créatinine sérique (≤ULN pour l'âge ou une amélioration > 25 % par rapport à la valeur initiale),
Jusqu'à 24 mois
Proportion de patients avec normalisation des résultats de laboratoire pendant l'observation
Délai: Jusqu'à 24 mois

Paramètres de laboratoire :

  • numération plaquettaire (≥150 x 109/L)*,
  • niveaux de lactate déshydrogénase (LDH) (≤LSN),
  • créatinine sérique (≤LSN pour l'âge ou une amélioration > 25 % par rapport à la valeur initiale),
  • amélioration de la créatinine sérique > 50 % par rapport à la valeur initiale
  • débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) ≥ 60 mL/min/1,73 m²,
  • augmentation de l'hémoglobine ≥ 20 g/L
Jusqu'à 24 mois
Variation par rapport à la ligne de base du stade de la maladie rénale chronique (MRC), évaluée par le médecin au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois

Pour atteindre les objectifs secondaires, les variables suivantes seront estimées :

Stade 1 de l'IRC (plutôt théorique au départ, possible après un traitement réussi) : eGFR ≥90 ml/min./1.73m² Stade 2 de l'IRC (plutôt théorique au départ, possible après un traitement réussi) : eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m² Stade 3a de l'IRC : eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m² Stade 3b de l'IRC : eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m² Stade 4 de l'IRC : eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m² Stade 5 de l'IRC : eGFR < 15 ml/min./1.73m² Stade 5D de l'IRC : nécessité d'une dialyse indépendamment de la valeur d'eGFR
Jusqu'à 24 mois
Évolution par rapport à la valeur de référence du statut de protéinurie au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois

Pour atteindre les objectifs secondaires, les variables suivantes seront estimées : Au moins un des nombres suivants décrivant la protéinurie et/ou albuminurie la plus élevée :

  • rapport protéines urinaires/créatinine [mg/g] (préféré)
  • perte de protéines urinaires [mg/24 heures]
  • concentration de protéines urinaires [mg/dl]
  • rapport albumine urinaire/créatinine [mg/g] (préféré)
  • perte d'albumine urinaire [mg/24 heures]

Réduction des protéines urinaires à ≤ 500 mg/g (500 mg/24 heures) Réduction des protéines urinaires de ≥50 % par rapport à la valeur de base Délai jusqu'à la réduction des protéines urinaires à ≤ 500 mg/g (500 mg/24 heures) Délai jusqu'à la réduction des protéines urinaires de ≥50 % par rapport à la valeur de base
Jusqu'à 24 mois
Évolution par rapport au départ dans le score du Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue ; adultes) et du Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F ; patients pédiatriques) au fil du temps (naïf)
Délai: Jusqu'à 24 mois

FACIT-Fatigue - l'échelle de notation va de 0 (fatigue maximale) à 52 (fatigue minimale), où des scores plus élevés indiquent des niveaux de fatigue plus bas.

Peds FACIT-F - l'échelle de notation va de 0 (fatigue maximale) à 52 (fatigue minimale), où des scores plus élevés indiquent des niveaux de fatigue plus bas.
Jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la valeur initiale du score EQ-5D-5L (adultes) et EQ-5D-Y-5L (patients pédiatriques) au fil du temps (naïf)
Délai: Jusqu'à 24 mois

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L se compose de 2 pages : le système descriptif EQ-5D et l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y comprend 5 dimensions : mobilité, autonomie, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a 5 niveaux : pas de problèmes, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes.

EQ VAS - échelle de notation de 0 (état de santé le plus mauvais imaginable) à 100 (état de santé le meilleur imaginable)
Jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2026

Première publication (Réel)

10 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D928BR00003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau du patient provenant des essais cliniques parrainés par le groupe d'entreprises AstraZeneca via le portail de demande Vivli.org. Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation d'AZ : https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Oui, cela indique qu'AZ accepte les demandes de données individuelles des patients, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les Principes de partage de données EFPIA PhRMA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation sur https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande a été approuvée, AstraZeneca fournira l'accès aux données anonymisées au niveau des patients via l'environnement de recherche sécurisé Vivli.org. Un Accord d'Utilisation des Données signé (contrat non négociable pour les utilisateurs des données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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