Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výsledky léčby přípravkem Ravulizumab u polských pacientů s aHUS (aHUS-OPTIMUM)

3. února 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Nezasahující studie hodnotící výsledky léčby ravulizumabem u polských pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem

Tato multicentrická observační kohortová studie využívá retrospektivní sběr anamnézy a prospektivní sledování k zachycení longitudinálních dat o managementu a klinických výsledcích pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS) léčených ravulizumabem v rámci běžné klinické praxe v Polském národním lékovém programu (NDP).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Po sobě jdoucí pacienti bez předchozí léčby inhibitory komplementu (prospektivní kohorta) s tělesnou hmotností 10 kg nebo vyšší (bez věkového omezení) s diagnózou atypického hemolyticko-uremického syndromu splňující všechna kritéria pro léčbu ravulizumabem uvedená v NDP - bez předchozí expozice CI včetně klinických studií, EAP atd.

Pacienti, kteří byli převedeni na ravulizumab z jiného CI (retrospektivní kohorta) s tělesnou hmotností 10 kg nebo vyšší (bez věkového omezení) s diagnózou atypického hemolyticko-uremického syndromu splňující všechna kritéria pro léčbu ravulizumabem uvedená v NDP.

Popis

Kritéria zařazení:

  • Pacienti všech věkových kategorií s diagnózou atypického hemolyticko-uremického syndromu (aHUS), kteří byli léčeni ravulizumabem v rámci Národního lékového programu (NDP) v Polsku.
  • Pacienti, kteří jsou ochotni se studie zúčastnit a poskytli informovaný souhlas podepsáním formuláře informovaného souhlasu (ICF).

Kritéria vyloučení:

  • Osoby, které mají v úmyslu účastnit se klinického hodnocení atypického hemolyticko-uremického syndromu (aHUS) v den nebo po dni jejich první infuze ravulizumabu prostřednictvím Národního lékového programu.
  • Pacienti s kognitivními poruchami, ti, kteří se nechtějí účastnit, nebo ti, kteří čelí jazykovým bariérám, které brání adekvátnímu porozumění nebo spolupráci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Prospektivní kohorta
Skupina pacientů, kteří dosud nebyli léčeni inhibitory komplementu
Lék: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektivní kohorta
Skupina pacientů, kteří přešli z jiných inhibitorů komplementu na ravulizumab.
Lék: Ravulizumab
Ultomiris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů dosahujících kompletní odpovědi trombotické mikroangiopatie (TMA) během pozorování (naivní)
Časové okno: Až 24 měsíců
Za účelem dosažení primárních cílů budou odhadnuty následující proměnné: Vyhodnotit primární léčebný výsledek ravulizumabu u polských pacientů s aHUS
Až 24 měsíců
Podíl pacientů dosahujících/udržujících. Úplnou odpověď TMA během pozorování (přepnuto)
Časové okno: Až 24 měsíců
K dosažení hlavních cílů budou odhadnuty následující proměnné: Pro vyhodnocení hlavního výsledku léčby ravulizumabem u polských pacientů s aHUS
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dokončení odpovědi TMA
Časové okno: Až 24 měsíců
Čas od zahájení léčby ravulizumabem k odpovědi na TMA: spojitá proměnná (dny; uveďte, kdy jsou splněna kritéria kompletní odpovědi)
Až 24 měsíců
Podíl pacientů bez nutnosti dialýzy
Časové okno: Až 24 měsíců
Pro dosažení sekundárních cílů budou odhadnuty následující proměnné
Až 24 měsíců
Úplná odpověď TMA
Časové okno: Až 24 měsíců

Pro dosažení sekundárních cílů budou odhadnuty následující proměnné:

  • Počet trombocytů (≥150 x 10⁹/l)
  • Hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) (≤ULN)
  • Kreatinin v séru (≤ULN pro věk nebo zlepšení > 25 % ve srovnání s výchozí hodnotou),
Až 24 měsíců
Proporce pacientů s normalizací laboratorních výsledků během pozorování
Časové okno: Až 24 měsíců

Laboratorní parametry:

  • počet trombocytů (≥150 x 109/L)*,
  • hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) (≤ULN),
  • hladina kreatininu v séru (≤ULN pro věk nebo zlepšení > 25 % oproti výchozí hodnotě),
  • zlepšení hladiny kreatininu v séru o >50 % oproti výchozí hodnotě
  • odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m2,
  • zvýšení hemoglobinu o ≥ 20 g/L
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve stadiu CKD, jak ji lékař hodnotí v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců

Pro dosažení sekundárních cílů budou odhadnuty následující proměnné:

CKD stadium 1 (spíše teoretické na začátku, možné po úspěšné léčbě): eGFR ≥90 ml/min./1,73m² CKD stadium 2 (spíše teoretické na začátku, možné po úspěšné léčbě): eGFR 60–90 ml/min./1,73m² CKD stadium 3a: eGFR 45–59 ml/min./1,73m² CKD stadium 3b: eGFR 30–44 ml/min./1,73m² CKD stadium 4: eGFR 15–29 ml/min./1,73m² CKD stadium 5: eGFR<15 ml/min./1,73m² CKD stadium 5D: potřeba dialýzy nezávisle na hodnotě eGFR
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty proteinurie v čase
Časové okno: Až 24 měsíců

Pro dosažení sekundárních cílů budou odhadnuty následující proměnné: Alespoň jedno z následujících čísel popisujících nejvyšší proteinurii a/nebo albuminurii:

  • poměr bílkoviny ke kreatininu v moči [mg/g] (preferováno)
  • ztráta bílkoviny v moči [mg/24 hodin]
  • koncentrace bílkoviny v moči [mg/dl]
  • poměr albuminu ke kreatininu v moči [mg/g] (preferováno)
  • ztráta albuminu v moči [mg/24 hodin]

Snížení bílkoviny v moči na ≤ 500 mg/g (500 mg/24 hodin) Snížení bílkoviny v moči o ≥50 % od výchozí hodnoty Čas do snížení bílkoviny v moči na ≤ 500 mg/g (500 mg/24 hodin) Čas do snížení bílkoviny v moči o ≥50 % od výchozí hodnoty
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve skóre dotazníku Funkčního hodnocení chronického onemocnění – únava (FACIT-Fatigue; dospělí) a Pediatrického funkčního hodnocení chronického onemocnění – únava (Peds FACIT-F; pediatričtí pacienti) v čase (naivní)
Časové okno: Až 24 měsíců

FACIT-Fatigue - skórování se pohybuje od 0 (nejvyšší únava) do 52 (nejnižší únava), kde vyšší skóre znamená nižší úroveň únavy.

Peds FACIT-F - skórování se pohybuje od 0 (nejvyšší únava) do 52 (nejnižší únava), kde vyšší skóre znamená nižší úroveň únavy.
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty skóre EQ-5D-5L (dospělí) a EQ-5D-Y-5L (dětscí pacienti) v čase (naivní)
Časové okno: Až 24 měsíců

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L se skládá ze 2 částí: popisného systému EQ-5D a vizuální analogové škály EQ (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y zahrnuje 5 dimenzí: pohyblivost, péče o sebe, běžné činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, středně závažné problémy, závažné problémy a extrémní problémy.

EQ VAS - škála hodnocení od 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) do 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav)
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D928BR00003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním pacientským datům z klinických studií financovaných skupinou společností AstraZeneca prostřednictvím portálu pro žádosti Vivli.org. Všechny žádosti budou vyhodnoceny v souladu s oznamovacím závazkem společnosti AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ano, znamená to, že společnost AZ přijímá žádosti o IPD, ale to neznamená, že budou sdíleny všechny žádosti.

Časový rámec sdílení IPD

Společnost AstraZeneca bude plnit nebo překračovat dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad sdílení dat EFPIA PhRMA. Podrobnosti o našich časových horizontech naleznete v našem závazku zveřejňování na https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po schválení žádosti poskytne společnost AstraZeneca přístup k anonymizovaným datům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org. Před přístupem k požadovaným informacím musí být podepsána Dohoda o použití dat (nezměnitelná smlouva pro uživatele dat).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit