Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ravulizumab-utfall hos polske pasienter med aHUS (aHUS-OPTIMUM)

14. september 2026 oppdatert av: AstraZeneca

En ikke-intervensjonell studie som evaluerer behandlingsutfall med ravulizumab hos polske pasienter med atypisk hemolytisk-uremisk syndrom

Denne multicenter, observasjonelle kohortstudien bruker retrospektiv innsamling av tidligere medisinsk historie og prospektiv oppfølging for å samle inn longitudinelle data om behandlingen og kliniske utfall for pasienter med atypisk hemolytisk uræmisk syndrom (aHUS) behandlet med ravulizumab som en del av rutinemessig klinisk praksis under Polens nasjonale legemiddelprogram (NDP).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Krakow, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Lodz, Polen
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Poznan, Polen
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Påfølgende pasienter uten tidligere behandling med komplementhemmere (prospektiv kohort) med en kroppsvekt på 10 kg eller mer (ingen aldersbegrensninger) diagnostisert med atypisk hemolytisk uræmisk syndrom og som oppfyller alle ravulizumab-behandlingskriterier oppført i NDP - ingen tidligere eksponering for CI inkludert kliniske studier, EAP etc.

Pasienter som har blitt byttet til ravulizumab fra annen CI (retrospektiv kohort) med en kroppsvekt på 10 kg eller mer (ingen aldersbegrensninger) diagnostisert med atypisk hemolytisk uræmisk syndrom og som oppfyller alle ravulizumab-behandlingskriterier oppført i NDP.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alle aldre diagnostisert med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) som har mottatt behandling med ravulizumab under Nasjonalt Legemiddelprogram (NLP) i Polen.
  • Pasienter som er villige til å delta i studien og har gitt informert samtykke ved å signere informert samtykkeskjemaet (ISF).

Eksklusjonskriterier:

  • Personer som har til hensikt å delta i en klinisk studie for atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) på eller etter datoen for deres første ravulizumab-infusjon gjennom Nasjonalt Legemiddelprogram.
  • Pasienter med kognitive vansker, de som ikke er villige til å delta, eller de som står overfor språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Prospektiv kohort
Gruppe pasienter uten tidligere behandling med komplementhemmere
Legemiddel: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektiv kohort
Pasientgruppe som byttet fra andre komplementhemmere til ravulizumab.
Legemiddel: Ravulizumab
Ultomiris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter som oppnår komplett trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons under observasjon (naiv)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
For å oppnå de primære målene, vil følgende variabler bli estimert: For å vurdere ravulizumabs primære behandlingsresultat hos polske pasienter med aHUS
Opptil 24 måneder
Andel pasienter som oppnår/beholder fullstendig TMA-respons under observasjon (byttet)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
For å oppnå de primære målene, vil følgende variabler bli estimert: For å vurdere ravulizumabs primære behandlingsresultat hos polske pasienter med aHUS
Opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for å fullføre TMA-respons
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Tid fra initiering av ravulizumab til TMA-respons: kontinuerlig variabel (dager; spesifiser når kriteriene for fullstendig respons er oppfylt)
Opptil 24 måneder
Andel pasienter uten dialyse
Tidsramme: Opptil 24 måneder
For å oppnå de sekundære målene, vil følgende variabler bli estimert
Opptil 24 måneder
Fullstendig TMA-respons
Tidsramme: Opptil 24 måneder

For å oppnå de sekundære målene, vil følgende variabler bli estimert:

  • Blodplatemengde (≥150 x 109/L)
  • Laktatdehydrogenase (LDH)-nivåer (≤ØVN)
  • Serumkreatinin (≤ØVN for alder eller en forbedring > 25% sammenlignet med utgangspunktet),
Opptil 24 måneder
Andel pasienter med normalisering av laboratorieresultater under observasjon
Tidsramme: Opptil 24 måneder

Laboratorieparametere:

  • trombocyttall (≥150 x 10⁹/L)*,
  • laktatdehydrogenase (LDH)-nivåer (≤ØV),
  • serumkreatinin (≤ØV for alder eller en forbedring > 25% sammenlignet med utgangspunktet),
  • serumkreatininforbedring på >50% sammenlignet med utgangspunktet
  • estimat glomerulær filtreringsrate (eGFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m²,
  • økning i hemoglobin på ≥ 20 g/L
Opptil 24 måneder
Endring fra utgangspunkt i CKD-stadie, som evaluert av legen over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder

For å oppnå de sekundære målene, vil følgende variabler bli estimert:

CKD stadium 1 (ganske teoretisk ved baseline, mulig etter vellykket behandling): eGFR ≥90 ml/min./1,73m² CKD stadium 2 (ganske teoretisk ved baseline, mulig etter vellykket behandling): eGFR 60 - 90 ml/min./1,73m² CKD stadium 3a: eGFR 45 - 59 ml/min./1,73m² CKD stadium 3b: eGFR 30 - 44 ml/min./1,73m² CKD stadium 4: eGFR 15 - 29 ml/min./1,73m² CKD stadium 5: eGFR< 15 ml/min./1,73m² CKD stadium 5D: behov for dialyse uavhengig av eGFR-verdi
Opptil 24 måneder
Endring fra baseline i proteinuristatus over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder

For å oppnå de sekundære målene, vil følgende variabler bli estimert: Minst ett av følgende tall som beskriver den høyeste proteinurien og/eller albuminurien:

  • urinprotein-til-kreatinin-forhold [mg/g] (foretrukket)
  • urinproteintap [mg/24 timer]
  • urinproteinkonsentrasjon [mg/dl]
  • urinalbumin-til-kreatinin-forhold [mg/g] (foretrukket)
  • urinalbumintap [mg/24 timer]

Reduksjon av urinprotein til ≤ 500 mg/g (500 mg/24 timer) Reduksjon av urinprotein med ≥50 % fra utgangspunktet Tid til reduksjon av urinprotein til ≤ 500 mg/g (500 mg/24 timer) Tid til reduksjon av urinprotein med ≥50 % fra utgangspunktet
Opptil 24 måneder
Endring fra baseline i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; voksne) og Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pediatriske pasienter) score over tid (naïve)
Tidsramme: Opptil 24 måneder

FACIT-Fatigue - poengsummen varierer fra 0 (høyeste grad av tretthet) til 52 (laveste grad av tretthet), hvor høyere poengsum indikerer lavere nivå av tretthet.

Peds FACIT-F - poengsummen varierer fra 0 (høyeste grad av tretthet) til 52 (laveste grad av tretthet), hvor høyere poengsum indikerer lavere nivå av tretthet.
Opptil 24 måneder
Endring fra baseline i EQ-5D-5L (voksne) og EQ-5D-Y-5L (pediatriske pasienter) score over tid (naïve)
Tidsramme: Opptil 24 måneder

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L består av 2 sider: EQ-5D beskrivelsessystem og EQ visuell analog skala (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y omfatter 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver dimensjon har 5 nivåer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer.

EQ VAS - skala fra 0 (verste tenkelige helsetilstand) til 100 (beste tenkelige helsetilstand)
Opptil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2029

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

10. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D928BR00003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på individuelle pasientnivå fra AstraZeneca-gruppens sponsede kliniske studier via forespørselsportalen Vivli.org. Alle forespørsler vil bli vurdert i henhold til AZs avsløringsforpliktelse: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, indikerer at AZ godtar forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengeligheten i henhold til forpliktelsene gitt til EFPIA PhRMA Data Sharing Principles. For detaljer om våre tidsrammer, vennligst se vår avsløringsforpliktelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de anonymiserte individuelle pasientdataene via det sikre forskningsmiljøet Vivli.org. En signert databruksavtale (en ikke-forhandlingsbar kontrakt for datafåtilgang) må være på plass før forespurte opplysninger kan nås.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere