Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исходы применения равулизумаба у польских пациентов с аГУС (aHUS-OPTIMUM)

14 сентября 2026 г. обновлено: AstraZeneca

Неинтервенционное исследование по оценке результатов лечения равулизумабом у польских пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

Это многоцентровое наблюдательное когортное исследование использует ретроспективный сбор данных о прошлой медицинской истории и проспективное наблюдение для получения продольных данных о ведении и клинических исходах пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС), получавших равулизумаб в рамках рутинной клинической практики по Национальной программе лекарственного обеспечения (НПЛО) Польши.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

80

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: AstraZeneca Clinical Study Information Center Study Information Center
  • Номер телефона: +118772409479
  • Электронная почта: information.center@astrazeneca.com

Места учебы

  • Польша
      • Gdansk, Польша
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Katowice, Польша
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Katowice, Польша
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Krakow, Польша
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Lodz, Польша
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Poznan, Польша
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Warsaw, Польша
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Warsaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Wroclaw, Польша
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Wroclaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Последовательные пациенты, ранее не получавшие ингибиторы комплемента (проспективная когорта), с массой тела 10 кг и выше (без возрастных ограничений), с диагнозом атипичный гемолитико-уремический синдром и соответствующие всем критериям применимости лечения равулизумабом, указанным в NDP - отсутствие предыдущего применения ингибиторов комплемента, включая клинические испытания, программы расширенного доступа и т.д.

Пациенты, переведённые на равулизумаб с других ингибиторов комплемента (ретроспективная когорта), с массой тела 10 кг и выше (без возрастных ограничений), с диагнозом атипичный гемолитико-уремический синдром и соответствующие всем критериям применимости лечения равулизумабом, указанным в NDP.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты любого возраста с диагнозом атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС), получавшие лечение равулизумабом в рамках Национальной программы доступа к лекарственным средствам (НПДЛС) в Польше.
  • Пациенты, желающие принять участие в исследовании и предоставившие информированное согласие путем подписания формы информированного согласия (ИС).

Критерии исключения:

  • Лица, планирующие участие в клиническом исследовании по атипичному гемолитико-уремическому синдрому (аГУС) в день или после даты первой инфузии равулизумаба через Национальную программу доступа к лекарственным средствам.
  • Пациенты с когнитивными нарушениями, не желающие участвовать или имеющие языковые барьеры, препятствующие адекватному пониманию или сотрудничеству.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Проспективная когорта
Группа пациентов, наивных к ингибиторам комплемента
Лекарство: Равулизумаб
Ультомирис
Ретроспективная когорта
Группа пациентов, перешедших с других ингибиторов комплемента на равулизумаб.
Лекарство: Равулизумаб
Ультомирис

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля пациентов, достигших полного ответа по тромботической микроангиопатии (ТМА) в период наблюдения (наивные)
Временное ограничение: До 24 месяцев
Для достижения первичных целей будут оценены следующие переменные: Для оценки первичного результата лечения равулизумабом у польских пациентов с аГУС
До 24 месяцев
Доля пациентов, достигающих/поддерживающих полный ответ ТМА в течение периода наблюдения (переключенных)
Временное ограничение: До 24 месяцев
Для достижения первичных целей будут оценены следующие переменные: Для оценки первичного результата лечения равулизумабом у польских пациентов с аГУС
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до завершения ответа ТМА
Временное ограничение: До 24 месяцев
Время от начала применения равулизумаба до ответа на ТМА: непрерывная переменная (дни; указать, когда критерии полного ответа выполнены)
До 24 месяцев
Доля пациентов, не нуждающихся в диализе
Временное ограничение: До 24 месяцев
Для достижения вторичных целей будут оценены следующие переменные
До 24 месяцев
Полный ответ TMA
Временное ограничение: До 24 месяцев

Для достижения вторичных целей будут оценены следующие показатели:

  • Количество тромбоцитов (≥150 × 10⁹/л)
  • Уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) (≤ВГН)
  • Сывороточный креатинин (≤ВГН для возраста или улучшение >25% по сравнению с исходным уровнем),
До 24 месяцев
Доля пациентов с нормализацией лабораторных показателей в течение наблюдения
Временное ограничение: До 24 месяцев

Лабораторные параметры:

  • количество тромбоцитов (≥150 × 10⁹/л)*,
  • уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) (≤ВГН),
  • сывороточный креатинин (≤ВГН для возраста или улучшение > 25% по сравнению с исходным уровнем),
  • улучшение уровня сывороточного креатинина >50% по сравнению с исходным уровнем
  • расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥ 60 мл/мин/1,73 м²,
  • увеличение гемоглобина ≥ 20 г/л
До 24 месяцев
Изменение стадии ХБП от исходного уровня по оценке врача в динамике
Временное ограничение: До 24 месяцев

Для достижения вторичных целей будут оценены следующие переменные:

Стадия ХБП 1 (скорее теоретическая на исходном уровне, возможная после успешного лечения): СКФ ≥90 мл/мин./1,73м² Стадия ХБП 2 (скорее теоретическая на исходном уровне, возможная после успешного лечения): СКФ 60–90 мл/мин./1,73м² Стадия ХБП 3a: СКФ 45–59 мл/мин./1,73м² Стадия ХБП 3b: СКФ 30–44 мл/мин./1,73м² Стадия ХБП 4: СКФ 15–29 мл/мин./1,73м² Стадия ХБП 5: СКФ <15 мл/мин./1,73м² Стадия ХБП 5D: потребность в диализе независимо от значения СКФ
До 24 месяцев
Динамика изменения протеинурии от исходного уровня
Временное ограничение: До 24 месяцев

Для достижения вторичных целей будут оценены следующие переменные: По крайней мере одно из следующих значений, описывающих наивысшую протеинурию и/или альбуминурию:

  • отношение белка к креатинину в моче [мг/г] (предпочтительно)
  • потеря белка с мочой [мг/24 часа]
  • концентрация белка в моче [мг/дл]
  • отношение альбумина к креатинину в моче [мг/г] (предпочтительно)
  • потеря альбумина с мочой [мг/24 часа]

Снижение белка в моче до ≤ 500 мг/г (500 мг/24 часа) Снижение белка в моче на ≥50% от исходного уровня Время до снижения белка в моче до ≤ 500 мг/г (500 мг/24 часа) Время до снижения белка в моче на ≥50% от исходного уровня
До 24 месяцев
Изменение от исходного уровня по шкале Функциональной оценки хронических заболеваний - Усталость (FACIT-Fatigue; взрослые) и Педиатрической функциональной оценки хронических заболеваний - Усталость (Peds FACIT-F; педиатрические пациенты) с течением времени (наивный)
Временное ограничение: До 24 месяцев

Шкала FACIT-Fatigue - оценка варьируется от 0 (наибольшая усталость) до 52 (наименьшая усталость), где более высокие баллы указывают на более низкий уровень усталости.

Peds FACIT-F - оценка варьируется от 0 (наибольшая усталость) до 52 (наименьшая усталость), где более высокие баллы указывают на более низкий уровень усталости.
До 24 месяцев
Изменение исходного значения по шкале EQ-5D-5L (у взрослых) и EQ-5D-Y-5L (у пациентов детского возраста) с течением времени (наивный)
Временное ограничение: До 24 месяцев

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L состоит из 2 страниц: описательная система EQ-5D и визуальная аналоговая шкала EQ (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y включает 5 измерений: мобильность, самообслуживание, повседневная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение имеет 5 уровней: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайне серьезные проблемы.

EQ VAS - шкала оценки от 0 (наихудшее состояние здоровья, которое можно представить) до 100 (наилучшее состояние здоровья, которое можно представить)
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 сентября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D928BR00003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным данным на уровне отдельных пациентов от клинических исследований, спонсируемых компаниями группы AstraZeneca, через портал запросов Vivli.org. Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством по раскрытию информации AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Да, это означает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут предоставлены.

Сроки обмена IPD

AstraZeneca будет соблюдать или превосходить требования по доступности данных в соответствии с обязательствами, принятыми в рамках Принципов обмена данными EFPIA PhRMA. Для получения подробной информации о наших сроках, пожалуйста, обратитесь к нашему обязательству по раскрытию информации на https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

После одобрения запроса AstraZeneca предоставит доступ к обезличенным данным на уровне отдельных пациентов через защищенную исследовательскую среду Vivli.org. Подписанное Соглашение об использовании данных (не подлежащий обсуждению договор для лиц, получающих доступ к данным) должно быть оформлено до доступа к запрашиваемой информации.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться