Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ravulizumab-resultat hos polska patienter med aHUS (aHUS-OPTIMUM)

14 september 2026 uppdaterad av: AstraZeneca

En icke-interventionell studie som utvärderar behandlingsresultat med ravulizumab hos polska patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Denna multicenterstudie, en observationskohortstudie, använder retrospektiv insamling av tidigare medicinsk historia och prospektiv uppföljning för att samla in longitudinella data om behandling och kliniska utfall för patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) som behandlas med ravulizumab som en del av den rutinmässiga kliniska praktiken inom Polens nationella läkemedelsprogram (NDP).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Krakow, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Lodz, Polen
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Poznan, Polen
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Konsekutiva patienter som inte tidigare behandlats med komplementhämmare (prospektiv kohort) med en kroppsvikt på 10 kg eller mer (inga åldersbegränsningar) med diagnosen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom och som uppfyller alla behandlingskriterier för ravulizumab som anges i NDP - ingen tidigare exponering för CI inklusive kliniska prövningar, EAP etc.

Patienter som har bytt till ravulizumab från annan CI (retro spektiv kohort) med en kroppsvikt på 10 kg eller mer (inga åldersbegränsningar) med diagnosen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom och som uppfyller alla behandlingskriterier för ravulizumab som anges i NDP.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alla åldrar diagnosticerade med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) som fått behandling med ravulizumab inom Läkemedelsprogrammet (NDP) i Polen.
  • Patienter som är villiga att delta i studien och har gett informerat samtycke genom att underteckna samtyckesformuläret (ICF).

Exklusionskriterier:

  • Personer som avser att delta i en klinisk prövning för atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) på eller efter datumet för deras första ravulizumab-infusion genom Läkemedelsprogrammet.
  • Patienter med kognitiva nedsättningar, de som inte är villiga att delta, eller de som möter språkbarriärer som hindrar adekvat förståelse eller samarbete.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Prospektiv kohort
Grupp av patienter som är naiva till komplementhämmare
Läkemedel: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektiv kohort
Grupp av patienter som övergick från andra komplementhämmare till ravulizumab.
Läkemedel: Ravulizumab
Ultomiris

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter som uppnår fullständigt trombotiskt mikroangiopati (TMA) svar under observationsperioden (naïve)
Tidsram: Upp till 24 månader
För att uppnå de primära målen kommer följande variabler att uppskattas: För att bedöma ravulizumabs primära behandlingsresultat hos polska patienter med aHUS
Upp till 24 månader
Andel patienter som uppnår/behåller. Fullständigt TMA-svar under observationsperioden (överförd)
Tidsram: Upp till 24 månader
För att uppnå de primära målen kommer följande variabler att uppskattas: För att bedöma ravulizumab primärt behandlingsresultat hos polska patienter med aHUS
Upp till 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till slutförande av TMA-svar
Tidsram: Upp till 24 månader
Tid från initiering av ravulizumab till TMA-svar: kontinuerlig variabel (dagar; specificera när kriterier för komplett svar uppfylls)
Upp till 24 månader
Andel patienter utan dialysbehov
Tidsram: Upp till 24 månader
För att uppnå de sekundära målen kommer följande variabler att beräknas
Upp till 24 månader
Fullständigt TMA-svar
Tidsram: Upp till 24 månader

För att uppnå de sekundära målen kommer följande variabler att uppskattas:

  • Trombocyträkning (≥150 x 10⁹/L)
  • Laktatdehydrogenas (LDH)-nivåer (≤ULN)
  • Serumkreatinin (≤ULN för ålder eller en förbättring > 25% jämfört med baslinjen),
Upp till 24 månader
Andel patienter med normalisering av laboratorieresultat under observation
Tidsram: Upp till 24 månader

Laboratorieparametrar:

  • trombocytantal (≥150 x 10⁹/L)*,
  • laktatdehydrogenas (LDH)-nivåer (≤ÖVN),
  • serumkreatinin (≤ÖVN för ålder eller en förbättring > 25 % jämfört med baslinjen),
  • serumkreatininförbättring > 50 % jämfört med baslinjen
  • beräknad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m²,
  • ökning av hemoglobin ≥ 20 g/L
Upp till 24 månader
Förändring från baslinjen i CKD-stadium, som utvärderats av läkaren över tid
Tidsram: Upp till 24 månader

För att uppnå de sekundära målen kommer följande variabler att beräknas:

CKD-stadium 1 (ganska teoretiskt vid baslinje, möjligt efter framgångsrik behandling): eGFR ≥90 ml/min./1,73m²
CKD-stadium 2 (ganska teoretiskt vid baslinje, möjligt efter framgångsrik behandling): eGFR 60–90 ml/min./1,73m²
CKD-stadium 3a: eGFR 45–59 ml/min./1,73m²
CKD-stadium 3b: eGFR 30–44 ml/min./1,73m²
CKD-stadium 4: eGFR 15–29 ml/min./1,73m²
CKD-stadium 5: eGFR < 15 ml/min./1,73m²
CKD-stadium 5D: behov av dialys oberoende av eGFR-värde
Upp till 24 månader
Förändring från baslinjen i proteinuristatus över tid
Tidsram: Upp till 24 månader

För att uppnå de sekundära målen kommer följande variabler att uppskattas: Minst ett av följande tal som beskriver den högsta proteinurien och/eller albuminurien:

  • urinprotein-kreatininkvot [mg/g] (föredraget)
  • urinproteinförlust [mg/24 timmar]
  • urinproteinkoncentration [mg/dl]
  • urinalbumin-kreatininkvot [mg/g] (föredraget)
  • urinalbuminförlust [mg/24 timmar]

Urinproteinreduktion till ≤ 500 mg/g (500 mg/24 timmar) Urinproteinreduktion med ≥50 % från baslinjen Tid till urinproteinreduktion till ≤ 500 mg/g (500 mg/24 timmar) Tid till urinproteinreduktion med ≥50 % från baslinjen
Upp till 24 månader
Förändring från baslinje i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; vuxna) och Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pediatriska patienter) poäng över tid (naïv)
Tidsram: Upp till 24 månader

FACIT-Fatigue - poängsättning sträcker sig från 0 (högsta trötthet) till 52 (lägsta trötthet), där högre poäng indikerar lägre nivåer av trötthet.

Peds FACIT-F - poängsättning sträcker sig från 0 (högsta trötthet) till 52 (lägsta trötthet), där högre poäng indikerar lägre nivåer av trötthet.
Upp till 24 månader
Förändring från baslinjen i EQ-5D-5L (vuxna) och EQ-5D-Y-5L (pediatriska patienter) poäng över tid (naiv)
Tidsram: Upp till 24 månader

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L består av 2 sidor: EQ-5D-beskrivningssystem och EQ visuell analog skala (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y omfattar 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje dimension har 5 nivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, svåra problem och extrema problem.

EQ VAS - skala från 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd) till 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd)
Upp till 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2029

Avslutad studie (Beräknad)

30 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2026

Första postat (Faktisk)

10 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D928BR00003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade patientdata på individnivå från kliniska prövningar sponsrade av AstraZeneca-gruppen av företag via förfrågningsportalen Vivli.org. Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt AZ:s offentlighetsåtagande: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, indikerar att AZ accepterar förfrågningar om IPD, men detta innebär inte att alla förfrågningar kommer att delas.

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts till EFPIA PhRMA:s principer för datadelning. För detaljer om våra tidsramar, se vårt åtagande om offentliggörande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till den anonymiserade data på patientnivå via den säkra forskningsmiljön Vivli.org. Ett undertecknat Data Usage Agreement (icke-förhandlingsbart avtal för datatillgångshavare) måste vara på plats innan tillgång till begärd information ges.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera