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Risultati di Ravulizumab nei Pazienti Polacchi con aHUS (aHUS-OPTIMUM)

3 febbraio 2026 aggiornato da: AstraZeneca

Uno Studio Non Interventistico che Valuta gli Esiti del Trattamento con Ravulizumab in Pazienti Polacchi con Sindrome Emolitico-Uremica Atipica

Questo studio di coorte osservazionale multicentrico utilizza la raccolta retrospettiva della storia clinica passata e il follow-up prospettico per acquisire dati longitudinali sulla gestione e gli esiti clinici dei pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) trattati con ravulizumab nell'ambito della pratica clinica di routine del Programma Nazionale Farmaceutico (NDP) della Polonia.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti consecutivi naive agli inibitori del complemento (coorte prospettica) con un peso corporeo di 10 kg o superiore (nessuna restrizione di età) diagnosticati con sindrome emolitico-uremica atipica e che soddisfano tutti i criteri di eleggibilità al trattamento con ravulizumab elencati nel NDP - nessuna precedente esposizione a CI inclusi studi clinici, EAP, ecc.

Pazienti che sono stati passati a ravulizumab da altri CI (coorte retrospettiva) con un peso corporeo di 10 kg o superiore (nessuna restrizione di età) diagnosticati con sindrome emolitico-uremica atipica e che soddisfano tutti i criteri di eleggibilità al trattamento con ravulizumab elencati nel NDP.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti di tutte le età diagnosticati con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) che hanno ricevuto trattamento con ravulizumab nell'ambito del Programma Nazionale del Farmaco (NDP) in Polonia.
  • Pazienti disposti a partecipare allo studio e che hanno fornito il consenso informato firmando il modulo di consenso informato (ICF).

Criteri di esclusione:

  • Individui che intendono partecipare a uno studio clinico per la sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) a partire dalla data della prima infusione di ravulizumab attraverso il Programma Nazionale del Farmaco.
  • Pazienti con deficit cognitivi, coloro che non sono disposti a partecipare o coloro che affrontano barriere linguistiche che ostacolano una comprensione o cooperazione adeguata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Cohort prospettico
Gruppo di pazienti naïve agli inibitori del complemento
Droga: Ravulizumab
Ultomiris
Cohort retrospettivo
Gruppo di pazienti che sono passati da altri inibitori del complemento a ravulizumab.
Droga: Ravulizumab
Ultomiris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti che raggiungono una Risposta Completta di Microangiopatia Trombotica (TMA) durante l'osservazione (naïve)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Per raggiungere gli obiettivi primari, verranno stimati i seguenti parametri: Per valutare l'esito del trattamento primario con ravulizumab nei pazienti polacchi con aHUS
Fino a 24 mesi
Proporzione di pazienti che raggiungono/mantengono una risposta TMA completa durante l'osservazione (passaggio)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Per raggiungere gli obiettivi primari, verranno stimati i seguenti parametri: per valutare il risultato terapeutico primario di ravulizumab nei pazienti polacchi con aHUS
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per il Completamento della Risposta TMA
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Tempo dall'inizio di ravulizumab alla Risposta TMA: variabile continua (giorni; specificare quando vengono soddisfatti i criteri di risposta completa)
Fino a 24 mesi
Proporzione di pazienti senza dialisi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Per raggiungere gli obiettivi secondari, verranno stimate le seguenti variabili
Fino a 24 mesi
Risposta completa TMA
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi

Per raggiungere gli obiettivi secondari, verranno stimati i seguenti parametri:

  • Conta piastrinica (≥150 x 109/L)
  • Livelli di lattato deidrogenasi (LDH) (≤ULN)
  • Creatinina sierica (≤ULN per l'età o un miglioramento > 25% rispetto al basale),
Fino a 24 mesi
Proporzione di pazienti con normalizzazione dei risultati di laboratorio durante l'osservazione
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi

Parametri di Laboratorio:

  • conteggio piastrinico (≥150 x 109/L)*,
  • livelli di lattato deidrogenasi (LDH) (≤ULN),
  • creatinina sierica (≤ULN per l'età o un miglioramento > 25% rispetto al basale),
  • miglioramento della creatinina sierica di >50% rispetto al basale
  • tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) ≥ 60 mL/min/1.73 m2,
  • aumento dell'emoglobina di ≥ 20 g/L
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale nello stadio della CKD, valutata dal medico nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi

Per raggiungere gli obiettivi secondari, verranno stimate le seguenti variabili:

Stadio 1 della MRC (piuttosto teorico al basale, possibile dopo un trattamento di successo): eGFR ≥90 ml/min./1.73m2 Stadio 2 della MRC (piuttosto teorico al basale, possibile dopo un trattamento di successo): eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m2 Stadio 3a della MRC: eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m2 Stadio 3b della MRC: eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m2 Stadio 4 della MRC: eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m2 Stadio 5 della MRC: eGFR < 15 ml/min./1.73m2 Stadio 5D della MRC: necessità di dialisi indipendentemente dal valore di eGFR
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale dello stato di proteinuria nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi

Per raggiungere gli obiettivi secondari, verranno stimati i seguenti parametri: almeno uno dei seguenti numeri che descrivono la massima proteinuria e/o albuminuria:

  • rapporto proteine urinarie/creatinina [mg/g] (preferito)
  • perdita di proteine urinarie [mg/24 ore]
  • concentrazione di proteine urinarie [mg/dl]
  • rapporto albumina urinaria/creatinina [mg/g] (preferito)
  • perdita di albumina urinaria [mg/24 ore]

Riduzione delle proteine urinarie a ≤ 500 mg/g (500 mg/24 ore) Riduzione delle proteine urinarie di ≥50% rispetto al basale Tempo per la riduzione delle proteine urinarie a ≤ 500 mg/g (500 mg/24 ore) Tempo per la riduzione delle proteine urinarie di ≥50% rispetto al basale
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; adulti) e del Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pazienti pediatrici) nel tempo (naïve)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi

FACIT-Fatigue - il punteggio varia da 0 (massima fatica) a 52 (minima fatica), dove punteggi più alti indicano livelli inferiori di fatica.

Peds FACIT-F - il punteggio varia da 0 (massima fatica) a 52 (minima fatica), dove punteggi più alti indicano livelli inferiori di fatica.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio EQ-5D-5L (adulti) ed EQ-5D-Y-5L (pazienti pediatrici) nel tempo (naïve)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L è composto da 2 pagine: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, lievi problemi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.

EQ VAS - scala di valutazione da 0 (stato di salute peggiore immaginabile) a 100 (stato di salute migliore immaginabile)
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

10 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D928BR00003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati anonimizzati a livello di paziente individuale provenienti dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta Vivli.org. Tutte le richieste saranno valutate in base all'impegno di divulgazione di AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Sì, indica che AZ accetta richieste per IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno condivise.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca rispetterà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni presi nei confronti dei Principi di Condivisione dei Dati EFPIA PhRMA. Per i dettagli sulle nostre tempistiche, si prega di consultare il nostro impegno di divulgazione all'indirizzo https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org. Il Contratto di Utilizzo dei Dati firmato (contratto non negoziabile per gli utenti dei dati) deve essere in vigore prima di accedere alle informazioni richieste.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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