Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki stosowania ravulizumabu u polskich pacjentów z aHUS (aHUS-OPTIMUM)

3 lutego 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Niejakościowe badanie oceniające wyniki leczenia ravulizumabem u polskich pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

To wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie kohortowe wykorzystuje retrospektywną zbiórkę danych z historii medycznej oraz prospektywne monitorowanie w celu pozyskania danych podłużnych dotyczących postępowania i wyników klinicznych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) leczonych ravulizumabem w ramach rutynowej praktyki klinicznej w Polsce w ramach Narodowego Programu Lekowego (NDP).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kolejni pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza (kohorta prospektywna) o masie ciała 10 kg lub większej (bez ograniczeń wiekowych) z rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego i spełniający wszystkie kryteria kwalifikacji do leczenia ravulizumabem wymienione w NDP - brak wcześniejszej ekspozycji na CI, w tym w badaniach klinicznych, EAP itp.

Pacjenci, u których zmieniono leczenie na ravulizumab z innego CI (kohorta retrospektywna) o masie ciała 10 kg lub większej (bez ograniczeń wiekowych) z rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego i spełniający wszystkie kryteria kwalifikacji do leczenia ravulizumabem wymienione w NDP.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci w każdym wieku z rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), którzy otrzymywali leczenie ravulizumabem w ramach Narodowego Programu Lekowego (NPL) w Polsce.
  • Pacjenci chętni do udziału w badaniu, którzy wyrazili świadomą zgodę poprzez podpisanie formularza świadomej zgody (ICF).

Kryteria wykluczenia:

  • Osoby, które zamierzają wziąć udział w badaniu klinicznym dotyczącym atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) w dniu pierwszej infuzji ravulizumabu w ramach Narodowego Programu Lekowego lub później.
  • Pacjenci z zaburzeniami poznawczymi, niechętni do udziału lub mający bariery językowe utrudniające odpowiednie zrozumienie lub współpracę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta prospektywna
Grupa pacjentów naiwnych wobec inhibitorów dopełniacza
Lek: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektywna kohorta
Grupa pacjentów, którzy przeszli z innych inhibitorów dopełniacza na ravulizumab.
Lek: Ravulizumab
Ultomiris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów uzyskujących całkowitą odpowiedź w zakresie zakrzepowej mikroangiopatii (TMA) w trakcie obserwacji (naïve)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
W celu osiągnięcia głównych celów oszacowane zostaną następujące zmienne: Ocena głównego wyniku leczenia ravulizumabem u polskich pacjentów z aHUS
Do 24 miesięcy
Proporcja pacjentów osiągających/utrzymujących pełną odpowiedź TMA podczas obserwacji (przełączona)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
W celu osiągnięcia głównych celów zostaną oszacowane następujące zmienne: Ocena pierwotnego wyniku leczenia ravulizumabem u polskich pacjentów z aHUS
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na ukończenie odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas od rozpoczęcia leczenia ravulizumabem do odpowiedzi w TMA: zmienna ciągła (dni; określić, gdy zostaną spełnione kryteria całkowitej odpowiedzi)
Do 24 miesięcy
Proporcja pacjentów bez dializy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
W celu osiągnięcia celów drugorzędnych, oszacowane zostaną następujące zmienne
Do 24 miesięcy
Kompletna odpowiedź TMA
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

Aby osiągnąć cele drugorzędne, oszacowane zostaną następujące zmienne:

  • Liczba płytek krwi (≥150 × 10⁹/l)
  • Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (≤górna granica normy)
  • Kreatynina w surowicy (≤górna granica normy dla wieku lub poprawa >25% w porównaniu z wartością wyjściową),
Do 24 miesięcy
Proporcja pacjentów z normalizacją wyników laboratoryjnych w okresie obserwacji
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

Parametry laboratoryjne:

  • liczba płytek krwi (≥150 x 109/L)*,
  • poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (≤ULN),
  • stężenie kreatyniny w surowicy (≤ULN dla wieku lub poprawa > 25% w porównaniu z wartością wyjściową),
  • poprawa stężenia kreatyniny w surowicy >50% w porównaniu z wartością wyjściową
  • szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m2,
  • wzrost stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/L
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stadium CKD, oceniana przez lekarza w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

Aby osiągnąć cele drugorzędne, oszacowane zostaną następujące zmienne:

Choroba nerek w stadium 1 (raczej teoretyczne na początku, możliwe po skutecznym leczeniu): eGFR ≥90 ml/min./1.73m2 Choroba nerek w stadium 2 (raczej teoretyczne na początku, możliwe po skutecznym leczeniu): eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m2 Choroba nerek w stadium 3a: eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m2 Choroba nerek w stadium 3b: eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m2 Choroba nerek w stadium 4: eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m2 Choroba nerek w stadium 5: eGFR < 15 ml/min./1.73m2 Choroba nerek w stadium 5D: potrzeba dializy niezależna od wartości eGFR
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie białkomoczu w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

Aby osiągnąć cele drugorzędne, oszacowane zostaną następujące zmienne: Co najmniej jedna z następujących liczb opisujących najwyższe białkomocz i/lub albuminurię:

  • stosunek białka do kreatyniny w moczu [mg/g] (preferowany)
  • utrata białka z moczem [mg/24 godziny]
  • stężenie białka w moczu [mg/dl]
  • stosunek albuminy do kreatyniny w moczu [mg/g] (preferowany)
  • utrata albuminy z moczem [mg/24 godziny]

Redukcja białka w moczu do ≤ 500 mg/g (500 mg/24 godziny) Redukcja białka w moczu o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową Czas do redukcji białka w moczu do ≤ 500 mg/g (500 mg/24 godziny) Czas do redukcji białka w moczu o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny zmęczenia w ramach terapii chorób przewlekłych (FACIT-Fatigue; dorośli) oraz pediatrycznej skali oceny zmęczenia w ramach terapii chorób przewlekłych (Peds FACIT-F; pacjenci pediatryczni) w czasie (naïve)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

FACIT-Fatigue – zakres punktacji od 0 (największe zmęczenie) do 52 (najmniejsze zmęczenie), gdzie wyższe wyniki wskazują na niższy poziom zmęczenia.

Peds FACIT-F – zakres punktacji od 0 (największe zmęczenie) do 52 (najmniejsze zmęczenie), gdzie wyższe wyniki wskazują na niższy poziom zmęczenia.
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie EQ-5D-5L (dorośli) i EQ-5D-Y-5L (pacjenci pediatryczni) w czasie (naïve)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L składa się z 2 stron: systemu opisowego EQ-5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y obejmuje 5 wymiarów: mobilność, samoobsługa, zwykłe aktywności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy oraz ekstremalne problemy.

EQ VAS - skala oceny od 0 (najgorszy wyobrażalny stan zdrowia) do 100 (najlepszy wyobrażalny stan zdrowia)
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D928BR00003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Kwalifikowani badacze mogą ubiegać się o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie pacjenta z badań klinicznych sponsorowanych przez grupy firm AstraZeneca za pośrednictwem portalu wniosków Vivli.org. Wszystkie wnioski będą oceniane zgodnie z zobowiązaniem do ujawniania informacji przez AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tak, oznacza to, że AZ przyjmuje wnioski o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie wnioski będą udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca będzie przestrzegać lub przekroczy dostępność danych zgodnie z zobowiązaniami wobec Zasad Udostępniania Danych EFPIA PhRMA. Aby poznać szczegóły naszych harmonogramów, zapoznaj się z naszym zobowiązaniem do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Gdy wniosek zostanie zatwierdzony, AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie pacjenta za pośrednictwem bezpiecznego środowiska badawczego Vivli.org. Podpisana Umowa o wykorzystaniu danych (niepodlegający negocjacji kontrakt dla osób uzyskujących dostęp do danych) musi być zawarta przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ravulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj