Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Resultater med Ravulizumab hos polske patienter med aHUS (aHUS-OPTIMUM)

3. februar 2026 opdateret af: AstraZeneca

En ikke-interventionel undersøgelse, der evaluerer behandlingsresultater med ravulizumab hos polske patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Denne multicenter, observationsbaserede kohortestudie anvender retrospektiv indsamling af tidligere medicinsk historie og prospektiv opfølgning til at indsamle longitudinale data om behandlingen og de kliniske resultater for patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS), der behandles med ravulizumab som en del af rutinemæssig klinisk praksis under Polens Nationale Lægemiddelprogram (NDP).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Konsekutive patienter, som er naive over for komplementhæmmere (prospektiv kohorte) med en kropsvægt på 10 kg eller derover (ingen aldersbegrænsninger) diagnosticeret med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom og opfylder alle ravulizumab-behandlingsberettigelseskriterier angivet i NDP - ingen tidligere eksponering for CI'er, herunder kliniske forsøg, EAP osv.

Patienter, som er blevet skiftet til ravulizumab fra anden CI (retrospektiv kohorte) med en kropsvægt på 10 kg eller derover (ingen aldersbegrænsninger) diagnosticeret med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom og opfylder alle ravulizumab-behandlingsberettigelseskriterier angivet i NDP.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alle aldre diagnosticeret med atypisk hemolytisk uræmisk syndrom (aHUS), som har modtaget behandling med ravulizumab under det nationale lægemiddelprogram (NDP) i Polen.
  • Patienter, der er villige til at deltage i studiet og har givet informeret samtykke ved at underskrive samtykkeerklæringen (ICF).

Eksklusionskriterier:

  • Personer, der agter at deltage i et klinisk forsøg for atypisk hemolytisk uræmisk syndrom (aHUS) på eller efter datoen for deres første ravulizumab-infusion gennem det nationale lægemiddelprogram.
  • Patienter med kognitive funktionsnedsættelser, dem, der ikke er villige til at deltage, eller dem, der står over for sprogbarrierer, der hindrer tilstrækkelig forståelse eller samarbejde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Prospektivt kohorte
Gruppe af patienter, der er naive over for komplementhæmmere
Medicin: Ravulizumab
Ultomiris
Retrospektiv kohorte
Gruppe af patienter, der skiftede fra andre komplementhæmmere til ravulizumab.
Medicin: Ravulizumab
Ultomiris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af patienter, der opnår komplet trombotsk mikroangiopati (TMA) respons under observation (naiv)
Tidsramme: Op til 24 måneder
For at opnå de primære mål, vil følgende variable blive estimeret: For at vurdere ravulizumabs primære behandlingsresultat hos polske patienter med aHUS
Op til 24 måneder
Andel af patienter, der opnår/opretholder. Komplet TMA-respons under observation (skiftet)
Tidsramme: Op til 24 måneder
For at opnå de primære mål vil følgende variable blive estimeret: For at vurdere ravulizumab primære behandlingsresultat hos polske patienter med aHUS
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til fuldførelse af TMA-svar
Tidsramme: Op til 24 måneder
Tid fra påbegyndelse af ravulizumab til TMA-respons: kontinuerlig variabel (dage; angiv når kriterier for komplet respons er opfyldt)
Op til 24 måneder
Andel af patienter uden dialyse
Tidsramme: Op til 24 måneder
For at opnå de sekundære mål, vil følgende variable blive estimeret
Op til 24 måneder
Fuldstændig TMA-respons
Tidsramme: Op til 24 måneder

For at opnå de sekundære mål vil følgende variable blive estimeret:

  • Blodpladetal (≥150 x 109/L)
  • Laktatdehydrogenase (LDH)-niveauer (≤ULN)
  • Serumkreatinin (≤ULN for alder eller en forbedring > 25% i forhold til baseline),
Op til 24 måneder
Andel af patienter med normalisering af laboratorieresultater under observation
Tidsramme: Op til 24 måneder

Laboratorieparametre:

  • trombocytantal (≥150 x 109/L)*,
  • laktatdehydrogenase (LDH)-niveauer (≤ØV),
  • serumkreatinin (≤ØV for alder eller en forbedring > 25% sammenlignet med baseline),
  • serumkreatininforbedring > 50% sammenlignet med baseline
  • estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m²,
  • stigning i hæmoglobin ≥ 20 g/L
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i CKD-stadie, som vurderet af lægen over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder

For at opnå de sekundære mål vil følgende variable blive estimeret:

CKD stadium 1 (ret teoretisk ved baseline, muligt efter succesfuld behandling): eGFR ≥90 ml/min./1.73m2 CKD stadium 2 (ret teoretisk ved baseline, muligt efter succesfuld behandling): eGFR 60 - 90 ml/min./1.73m2 CKD stadium 3a: eGFR 45 - 59 ml/min./1.73m2 CKD stadium 3b: eGFR 30 - 44 ml/min./1.73m2 CKD stadium 4: eGFR 15 - 29 ml/min./1.73m2 CKD stadium 5: eGFR< 15 ml/min./1.73m2 CKD stadium 5D: behov for dialyse uafhængigt af eGFR-værdi
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i proteinuristatus over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder

For at opnå de sekundære mål, vil følgende variabler blive estimeret: Mindst et af følgende tal, der beskriver den højeste proteinuri og/eller albuminuri:

  • urinstof-til-kreatinin-forhold [mg/g] (foretrukket)
  • urinstoftab [mg/24 timer]
  • urinstofkoncentration [mg/dl]
  • urinalbumin-til-kreatinin-forhold [mg/g] (foretrukket)
  • urinalbumintab [mg/24 timer]

Reduktion af urinstof til ≤ 500 mg/g (500 mg/24 timer) Reduktion af urinstof med ≥50% fra baseline Tid til reduktion af urinstof til ≤ 500 mg/g (500 mg/24 timer) Tid til reduktion af urinstof med ≥50% fra baseline
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; voksne) og Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pædiatriske patienter) score over tid (naïve)
Tidsramme: Op til 24 måneder

FACIT-Fatigue - scoring spænder fra 0 (højeste træthed) til 52 (laveste træthed), hvor højere scoringer indikerer lavere træthedsniveauer.

Peds FACIT-F - scoring spænder fra 0 (højeste træthed) til 52 (laveste træthed), hvor højere scoringer indikerer lavere træthedsniveauer.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L (voksne) og EQ-5D-Y-5L (pædiatriske patienter) score over tid (naiv)
Tidsramme: Op til 24 måneder

EQ-5D-5L/EQ-5D-Y-5L består af 2 sider: EQ-5D beskrivende system og EQ visuel analog skala (EQ VAS).

EQ-5D/EQ-5D-Y omfatter 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer.

EQ VAS - skala fra 0 (værst tænkelige helbredstilstand) til 100 (bedst tænkelige helbredstilstand)
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

10. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. februar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D928BR00003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle patientniveaudata fra AstraZeneca-koncernens sponsrede kliniske forsøg via anmodningsportalen Vivli.org. Alle anmodninger vil blive vurderet i henhold til AZ's offentliggørelsesforpligtelse: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, indikerer at AZ accepterer anmodninger om IPD, men dette betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil overholde eller overskride datatilgængelighed i henhold til forpligtelserne over for EFPIA PhRMA Data Delingsprincipperne. For detaljer om vores tidsplaner, se venligst vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede patientdata på individniveau via det sikre forskningsmiljø Vivli.org. En underskrevet Data Usage Agreement (ikke-forhandlingsbar kontrakt for dataadgangshavere) skal være på plads, før der gives adgang til de anmodede oplysninger.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner