パイオニア研究 6058-SCD-101 のオープンラベル延長研究
2026年4月13日 更新者：Fulcrum Therapeutics
ポシレジル研究に参加した鎌状赤血球症（SCD）患者におけるポシレジルの長期安全性および忍容性を評価するためのオープンラベル延長試験
これはオープンラベル試験であり、先行試験6058-SCD-101（NCT05169580）でポシレディルによる治療を受け、その効果が確認された鎌状赤血球症（SCD）患者を対象に、対照群を設けずにポシレディルを長期投与した際の安全性および忍容性を評価することを目的としています。
本試験の参加者は、最大48ヶ月間、1日1回のポシレディル投与を受けます。
調査の概要
詳細な説明
研究薬の初回投与は、第1日にクリニックで行われ、参加者は自宅で1日1回（QD）の投与を継続します。 クリニック訪問日には、クリニックで投与が行われます。 治療期間中のクリニック訪問は、第12週まで隔週（第2、4、6、8、10、12週）、第24週まで毎月（第16、20、24週）、その後第24週から第192週までは12週ごとに計画されています。 最終投与（第192週）の4週間後に最終フォローアップ訪問（第196週）が行われます。
参加者は、Study 6058-SCD-101で受け取った用量レベルで第192週までポシレディルを受け取りますが、その研究のデータが別の最適化用量への変更を示す場合は除きます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
- Our Lady of the Lake Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center
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New York
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Jamaica、New York、アメリカ、11432
- Queens Hospital Cancer Center
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Jacobi Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Houston
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
- Inova Schar Cancer Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
組み入れ基準：
- 18歳以上の参加者は、以前に研究6058-SCD-101に参加し、無事に完了している必要があります。
- 参加者は、研究固有の手順が行われる前に、インフォームド・コンセント書（ICF）に署名し日付を記入し、研究手順と制限を遵守する意思と能力を持っています。
- この研究の他のすべての組み入れ基準および除外基準を満たし、治験責任医師の推奨により、ヒドロキシ尿素（HU）を除き、適応に応じて標準治療を継続できる参加者。 参加者は、クリザニリズマブおよび/またはL-グルタミンを継続できますが、少なくとも6ヶ月間安定した投与量である必要があります。
- 女性で妊娠可能な場合、ICF署名時から研究薬の最終投与後90日まで、2つの効果的な避妊方法（うち1つは高度に効果的）を使用するか禁欲を実践することに同意する参加者、および男性の場合、ICF署名時から研究薬の最終投与後90日までコンドームを使用するか禁欲を実践すべき参加者。
- 治験責任医師の判断による、以前の研究からのHbF利益の文書化。
参加者は、スクリーニング中に以下の両方の検査値を満たす必要があります：
- 好中球絶対数 ≥ 1.5 × 10^9/リットル、
- 血小板 ≥ 80 × 10^9/リットル
- スクリーニング中の網状赤血球絶対数 > 100 × 10^9/リットル。
除外基準：
- ICF署名前14日以内および研究薬開始前14日以内の大手術、重篤な疾患（急性または慢性）、感染症（治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染）、発症後3日以内に解決せず治療を必要とする発熱、著明な出血、脳血管障害、または発作。
- 研究薬開始前14日以内に、病院または救急医療施設で医療提供者による24時間以上のケアを必要とする鎌状赤血球症の合併症。
- シトクロムP450（CYP）3A4またはCYP2C8の中程度または強力な誘導剤または阻害剤、P-糖タンパク質、乳がん耐性タンパク質、または多剤および毒素排出タンパク質2-Kを阻害する薬剤、またはCYP2B6の基質である薬剤の使用を、研究薬初回投与前14日以内に行っている場合、または研究期間中にこれらの薬剤の使用が必要と予想される場合。
- 研究薬初回投与前60日以内に、ポシレディル以外の治験薬を用いた他の研究への参加。
- 骨髄移植、造血幹細胞移植、または遺伝子治療の既往。
- 研究薬初回投与前7日以内のワクチン接種。
注：その他のプロトコルで指定された基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Pociredir
参加者はポシレディルを1日1回経口投与で受け取ります
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Pociredir経口カプセルが投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAEs）を報告した参加者数
時間枠：最大196週
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最大196週
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12誘導心電図（ECG）における臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：最大196週
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最大196週
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臨床的に有意なバイタルサインの変化が認められた参加者数
時間枠：最大196週まで
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最大196週まで
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臨床検査における臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：最大196週間
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血液学、凝固、血清化学および電解質、脂質パネル、SCD特性評価、血清学、尿検査、妊娠検査を含む臨床検査評価が実施されます。
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最大196週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインからの胎児ヘモグロビン（HbF）パーセントの変化
時間枠：ベースライン（1日目）、および最大192週間
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ベースライン（1日目）、および最大192週間
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ベースラインからの網状赤血球率の変化
時間枠：ベースライン（第1日）、および第192週まで
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ベースライン（第1日）、および第192週まで
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赤血球分布幅のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（第1日目）、および最長192週
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ベースライン（第1日目）、および最長192週
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ベースラインからの非抱合型ビリルビンの変化
時間枠：ベースライン（第1日）、および最大192週間まで
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ベースライン（第1日）、および最大192週間まで
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ベースラインからの乳酸脱水素酵素 (LDH) の変化
時間枠：ベースライン（1日目）、および192週まで
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ベースライン（1日目）、および192週まで
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ベースラインからのハプトグロビンの変化
時間枠：ベースライン（第1日）、および最大192週まで
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ベースライン（第1日）、および最大192週まで
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ベースラインからの網状赤血球数の変化
時間枠：ベースライン（第1日目）、および第192週まで
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ベースライン（第1日目）、および第192週まで
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SCD関連合併症を報告した参加者数
時間枠：最長192週間
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最長192週間
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血管閉塞性発作（VOE）の年間発生率
時間枠：48ヶ月月末まで
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48ヶ月月末まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年3月30日
一次修了 (推定)
2030年2月4日
研究の完了 (推定)
2030年7月5日
試験登録日
最初に提出
2026年1月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月6日
最初の投稿 (実際)
2026年2月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月13日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 6058-SCD-102
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。