Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åben-etiket-forlængelsesundersøgelse til pionerstudie 6058-SCD-101

13. april 2026 opdateret af: Fulcrum Therapeutics

En åben udvidelsesundersøgelse til evaluering af langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Pociredir hos deltagere med seglcelleanæmi (SCD), som har deltaget i en Pociredir-undersøgelse

Dette er et åbent studie, der skal evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af langtidsbehandling med pociredir uden en komparator hos deltagere med SCD, der tidligere er blevet behandlet og har vist fordel med pociredir i feeder-studiet 6058-SCD-101 (NCT05169580). Deltagerne i dette studie vil modtage daglige doser af pociredir i op til 48 måneder.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den første dosis af undersøgelsesmedicinen gives på dag 1 på klinikken, og deltagerne fortsætter med hjemmedosering én gang dagligt (QD). Dosering foregår på klinikken på dage, hvor der er klinikbesøg. Behandlingsperiode klinikbesøg planlægges hver anden uge gennem uge 12 (uger 2, 4, 6, 8, 10 og 12), månedligt gennem uge 24 (uger 16, 20 og 24), og derefter hver 12. uge fra uge 24 gennem uge 192. Et endeligt opfølgningsbesøg (uge 196) finder sted 4 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen på uge 192.

Deltagerne modtager pociredir på den dosisniveau, de modtog i undersøgelse 6058-SCD-101 gennem uge 192, medmindre data fra den undersøgelse indikerer en ændring til en anden optimeret dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Forenede Stater, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere i alderen ≥18 år og ældre skal tidligere have deltaget i og gennemført Studie 6058-SCD-101.
  • Deltageren har underskrevet og dateret den informerede samtykkeerklæring (ICF) før nogen studierelaterede procedurer udføres og er villig og i stand til at overholde studieprocedurerne og begrænsningerne.
  • Deltagere, der opfylder alle andre inklusions- og eksklusionskriterier for dette studie, og efter undersøgers anbefaling kan fortsætte standardbehandling som angivet, med undtagelse af hydroxyurea (HU). Deltagere kan fortsætte med crizanlizumab og/eller L-glutamin, men skal have været på en stabil dosis i mindst 6 måneder.
  • Deltagere, der hvis de er kvinder og i den fødedygtige alder, accepterer at bruge 2 effektive præventionsmetoder, hvoraf 1 skal være meget effektiv, eller praktisere abstinens fra tidspunktet for ICF-underskrivelsen til 90 dage efter sidste dosis af studielægemidlet, og som hvis de er mænd, bør bruge kondomer eller praktisere abstinens fra tidspunktet for ICF-underskrivelsen til 90 dage efter sidste dosis af studielægemidlet.
  • Dokumenteret HbF-fordel, efter undersøgers vurdering, fra tidligere studie.

  • Deltageren skal opfylde begge følgende laboratorieværdier under screening:

    1. Absolut neutrofilantal ≥ 1,5 × 10^9/liter,
    2. Thrombocytter ≥ 80 × 10^9/liter
  • Absolut reticulocytantal under screening > 100 × 10^9/liter.

Eksklusionskriterier:

  • Større operation, alvorlig sygdom (akut eller kronisk), infektion (klinisk signifikant bakteriell, svampe-, parasitær eller viral infektion, der kræver behandling), feber, der ikke er afklaret inden for 3 dage efter debut og kræver behandling, signifikant blødning, cerebrovaskulær ulykke eller krampeanfald inden for 14 dage før underskrivelse af ICF og 14 dage før start på studielægemidlet.
  • Sikkelcellesygdomskomplikation, der kræver mere end 24 timers pleje fra en sundhedsudbyder på hospital eller akutmodtagelse inden for 14 dage før start på studielægemidlet.
  • Brug af lægemidler, der er moderate eller stærke inducerende eller hæmmende af cytochrom P450 (CYP) 3A4 eller CYP2C8, hæmmer P-glycoprotein, brystkræftresistensprotein eller multidrug and toxin extrusion protein 2-K, eller er substrater for CYP2B6 inden for 14 dage før første dosis af studielægemidlet eller forventet behov for nogen af disse lægemidler under studiet.
  • Deltagelse i ethvert andet studie med en undersøgelsessubstans andet end pociredir inden for de sidste 60 dage før første dosis af studielægemidlet.
  • Historie med knoglemarvstransplantation eller hematopoietisk stamcelletransplantation eller gen-terapier.
  • Vaccination inden for de foregående 7 dage før første dosis af studielægemidlet.

Bemærk: Andre protokolspecifikke kriterier kan gælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pociredir
Deltagerne vil modtage Pociredir oralt én gang dagligt (QD)
Medicin: Pociredir
Pociredir Oral Capsules vil blive administreret
Andre navne:
  • FTX-6058

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterede behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Op til uge 196
Op til uge 196
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i 12-leds Elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Op til uge 196
Op til uge 196
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til uge 196
Op til uge 196
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieprøver
Tidsramme: Op til uge 196
Laboratorieundersøgelser inklusive hematologi, koagulation, serumkemi og elektrolytter, lipidpanel, SCD-karakterisering, serologi, urinanalyse og graviditetstests vil blive udført.
Op til uge 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent fetal hæmoglobin (HbF)
Tidsramme: Baseline (dag 1), og op til uge 192
Baseline (dag 1), og op til uge 192
Ændring fra baseline i procent reticulocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), og op til uge 192
Baseline (dag 1), og op til uge 192
Ændring fra baseline i røde blodlegemers breddefordeling
Tidsramme: Baseline (dag 1), og op til uge 192
Baseline (dag 1), og op til uge 192
Ændring fra baseline i ukonyjugeret bilirubin
Tidsramme: Baseline (dag 1) og op til uge 192
Baseline (dag 1) og op til uge 192
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline (dag 1) og op til uge 192
Baseline (dag 1) og op til uge 192
Ændring fra baseline i haptoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), og op til uge 192
Baseline (dag 1), og op til uge 192
Ændring fra baseline i reticulocytælle
Tidsramme: Baseline (dag 1) og op til uge 192
Baseline (dag 1) og op til uge 192
Antal deltagere, der rapporterede SCD-relaterede komplikationer
Tidsramme: Op til uge 192
Op til uge 192
Årlig hyppighed af vasookklusive episoder (VOE)
Tidsramme: gennem slutningen af måned 48
gennem slutningen af måned 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

30. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. februar 2030

Studieafslutning (Anslået)

5. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 6058-SCD-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Pociredir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner