Estudo de Extensão Aberto ao Estudo Pioneiro 6058-SCD-101
13 de abril de 2026 atualizado por: Fulcrum Therapeutics
Um Estudo de Extensão Aberto para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade a Longo Prazo de Pociredir em Participantes com Doença das Células Falciformes (DCF) que Participaram num Estudo de Pociredir
Este é um estudo aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do tratamento a longo prazo com pociredir sem comparador em participantes com SCD que foram previamente tratados e demonstraram benefício com pociredir no estudo de alimentação 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Os participantes neste estudo receberão doses diárias de pociredir durante até 48 meses.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A primeira dose do medicamento do estudo será administrada no Dia 1 na clínica e os participantes continuarão com a toma em casa uma vez por dia (QD).
A toma ocorrerá na clínica nos dias em que houver visitas à clínica.
As visitas à clínica durante o Período de Tratamento estão planeadas quinzenalmente até à Semana 12 (Semanas 2, 4, 6, 8, 10 e 12), mensalmente até à Semana 24 (Semanas 16, 20 e 24) e, em seguida, a cada 12 semanas da Semana 24 até à Semana 192.
Uma visita final de seguimento (Semana 196) ocorrerá 4 semanas após a dose final do medicamento do estudo na Semana 192.
Os participantes receberão pociredir na dose que receberam no Estudo 6058-SCD-101 até à Semana 192, a menos que os dados desse estudo indiquem uma alteração para uma dose otimizada diferente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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New York
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Jamaica, New York, Estados Unidos, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Houston
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Participantes com idade ≥18 anos e mais velhos devem ter participado previamente e concluído com sucesso o Estudo 6058-SCD-101.
- O participante assinou e datou o formulário de consentimento informado (FCI) antes de quaisquer procedimentos específicos do estudo serem realizados e está disposto e apto a cumprir os procedimentos e restrições do estudo.
- Participantes que preencham todos os outros critérios de inclusão e exclusão deste estudo, e conforme recomendação do Investigador, podem continuar os cuidados padrão conforme indicado, com exceção da hidroxiureia (HU). Os participantes podem continuar crizanlizumab e/ou L-glutamina, mas devem estar numa dose estável durante pelo menos 6 meses.
- Participantes que, se forem do sexo feminino e em idade fértil, concordem em usar 2 métodos eficazes de contraceção, 1 dos quais deve ser altamente eficaz, ou pratiquem abstinência desde a data da assinatura do FCI até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo, e, que, se forem do sexo masculino, devem usar preservativos ou praticar abstinência desde a data da assinatura do FCI até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Benefício documentado de HbF, conforme avaliado pelo Investigador, do estudo anterior.
O participante deve cumprir ambos os seguintes valores laboratoriais durante o Rastreio:
- Contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1,5 × 10^9/litro,
- Plaquetas ≥ 80 × 10^9/litro
- Contagem absoluta de reticulócitos durante o Rastreio > 100 × 10^9/litro.
Critérios de Exclusão:
- Cirurgia maior, doença grave (aguda ou crónica), infeção (infeção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requer terapia), febre não resolvida dentro de 3 dias do início e que requer tratamento, hemorragia significativa, acidente cerebrovascular ou convulsão dentro de 14 dias antes da assinatura do FCI e 14 dias antes do início do medicamento do estudo.
- Complicação da anemia falciforme que requer mais de 24 horas de cuidados de um prestador de cuidados de saúde em ambiente hospitalar ou de cuidados de emergência nos 14 dias antes do início do medicamento do estudo.
- Uso de medicamentos que são indutores ou inibidores moderados ou fortes do citocromo P450 (CYP) 3A4 ou CYP2C8, que inibem a P-glicoproteína, a proteína de resistência ao cancro da mama, ou a proteína de extrusão multidrogas e toxinas 2-K, ou que são substratos do CYP2B6 dentro de 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou necessidade antecipada de qualquer um destes medicamentos durante o estudo.
- Participação em qualquer outro estudo com um agente investigacional que não seja pociredir nos últimos 60 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
- Histórico de transplante de medula óssea ou transplante de células estaminais hematopoiéticas ou terapias génicas.
- Vacinação nos 7 dias anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
Nota: Podem aplicar-se outros critérios especificados no protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pociredir
Os participantes receberão Pociredir por via oral uma vez por dia (QD)
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As Cápsulas Orais Pociredir serão administradas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes a relatar Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Até à Semana 196
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Até à Semana 196
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas no eletrocardiograma de 12 derivações (ECG)
Prazo: Até à Semana 196
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Até à Semana 196
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até à Semana 196
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Até à Semana 196
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas em testes laboratoriais clínicos
Prazo: Até à Semana 196
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Serão realizadas avaliações laboratoriais que incluem hematologia, coagulação, química sérica e eletrólitos, painel lipídico, caracterização de DFC, sorologia, análise de urina e testes de gravidez.
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Até à Semana 196
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Variação da percentagem de Hemoglobina Fetal (HbF) em relação ao valor inicial
Prazo: Linha de base (Dia 1) e até à Semana 192
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Linha de base (Dia 1) e até à Semana 192
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Alteração em relação à Linha de Base na percentagem de Reticulócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1) e até à Semana 192
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Linha de base (Dia 1) e até à Semana 192
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Alteração em relação ao Valor Inicial na Amplitude de Distribuição dos Eritrócitos
Prazo: Baseline (Dia 1), e até à Semana 192
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Baseline (Dia 1), e até à Semana 192
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Alteração em relação ao valor basal da bilirrubina não conjugada
Prazo: Baseline (Dia 1), e até à Semana 192
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Baseline (Dia 1), e até à Semana 192
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Variação em relação à Linha de Base na Desidrogenase do Lactato (LDH)
Prazo: Linha de base (Dia 1), e até à Semana 192
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Linha de base (Dia 1), e até à Semana 192
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Alteração em relação ao Valor Basal em Haptoglobina
Prazo: Linha de base (Dia 1), e até à Semana 192
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Linha de base (Dia 1), e até à Semana 192
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Alteração em relação à Linha de Base na Contagem de Reticulócitos
Prazo: Baseline (Dia 1), e até à Semana 192
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Baseline (Dia 1), e até à Semana 192
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Número de participantes a reportar complicações relacionadas com SCD
Prazo: Até à Semana 192
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Até à Semana 192
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Taxa anualizada de episódio vaso-oclusivo (EVO)
Prazo: até ao final do mês 48
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até ao final do mês 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
30 de março de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
4 de fevereiro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de julho de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
11 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 6058-SCD-102
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .