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Open-Label-Verlängerungsstudie zur Vorstudie 6058-SCD-101

13. April 2026 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Pociredir bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD), die an einer Pociredir-Studie teilgenommen haben

Dies ist eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit Pociredir ohne Vergleichspräparat bei Teilnehmern mit SCD, die zuvor in der Zulieferstudie 6058-SCD-101 (NCT05169580) behandelt wurden und einen Nutzen von Pociredir gezeigt haben. Teilnehmer in dieser Studie erhalten einmal täglich Dosen von Pociredir für bis zu 48 Monate.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die erste Dosis des Studienmedikaments wird am Tag 1 in der Klinik verabreicht und die Teilnehmer setzen die tägliche Einnahme (QD) zu Hause fort. Die Einnahme erfolgt in der Klinik an Tagen mit Klinikbesuchen. Klinikbesuche während der Behandlungsperiode sind geplant: alle zwei Wochen bis Woche 12 (Wochen 2, 4, 6, 8, 10 und 12), monatlich bis Woche 24 (Wochen 16, 20 und 24) und dann alle 12 Wochen von Woche 24 bis Woche 192. Ein abschließender Nachuntersuchungstermin (Woche 196) findet 4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments in Woche 192 statt.

Teilnehmer erhalten Pociredir in der Dosisstufe, die sie in Studie 6058-SCD-101 bis Woche 192 erhalten haben, es sei denn, Daten aus dieser Studie weisen auf eine Änderung auf eine andere optimierte Dosis hin.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Vereinigte Staaten, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer im Alter von ≥18 Jahren und älter müssen zuvor an der Studie 6058-SCD-101 teilgenommen und diese erfolgreich abgeschlossen haben.
  • Der Teilnehmer hat die Einwilligungserklärung (ICF) vor Durchführung studienspezifischer Prozeduren unterzeichnet und datiert und ist bereit und in der Lage, die Studienprozeduren und -einschränkungen einzuhalten.
  • Teilnehmer, die alle anderen Einschluss- und Ausschlusskriterien für diese Studie erfüllen und gemäß Empfehlung des Prüfarztes die Standardtherapie fortsetzen können, mit Ausnahme von Hydroxyurea (HU). Teilnehmer können Crizanlizumab und/oder L-Glutamin fortsetzen, müssen jedoch seit mindestens 6 Monaten eine stabile Dosis einnehmen.
  • Teilnehmer, die, falls weiblich und im gebärfähigen Alter, ab Unterzeichnung der ICF bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zwei wirksame Verhütungsmethoden anwenden, von denen eine hochwirksam sein muss, oder Enthaltsamkeit praktizieren, und die, falls männlich, ab Unterzeichnung der ICF bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Kondome verwenden oder Enthaltsamkeit praktizieren sollten.
  • Dokumentierter HbF-Vorteil aus vorheriger Studie, nach Einschätzung des Prüfarztes.

  • Der Teilnehmer muss während des Screenings beide folgenden Laborwerte erfüllen:

    1. Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1,5 × 10^9/Liter,
    2. Thrombozyten ≥ 80 × 10^9/Liter
  • Absolute Retikulozytenzahl während des Screenings > 100 × 10^9/Liter.

Ausschlusskriterien:

  • Größere Operation, schwere Erkrankung (akut oder chronisch), Infektion (klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die eine Therapie erfordert), Fieber, das innerhalb von 3 Tagen nach Beginn nicht abgeklungen ist und eine Behandlung erfordert, signifikante Blutung, zerebrovaskulärer Insult oder Krampfanfall innerhalb von 14 Tagen vor Unterzeichnung der ICF und 14 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments.
  • Sichelzellkomplikation, die innerhalb von 14 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments mehr als 24-stündige Betreuung durch einen medizinischen Anbieter im Krankenhaus oder Notfallversorgung erforderte.
  • Einnahme von Medikamenten, die moderate oder starke Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 oder CYP2C8 sind, P-Glykoprotein, Breast Cancer Resistance Protein oder Multidrug and Toxin Extrusion Protein 2-K hemmen, oder Substrate von CYP2B6 sind, innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder erwarteter Bedarf für eines dieser Medikamente während der Studie.
  • Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat außer Pociredir innerhalb der letzten 60 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
  • Anamnese von Knochenmarktransplantation oder hämatopoetischer Stammzelltransplantation oder Gentherapien.
  • Impfung in den vorherigen 7 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.

Hinweis: Weitere protokollspezifische Kriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pociredir
Teilnehmer erhalten Pociredir oral einmal täglich (QD)
Arzneimittel: Pociredir
Pociredir Oral-Kapseln werden verabreicht
Andere Namen:
  • FTX-6058

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die therapiebezogene unerwünschte Ereignisse (TEAEs) meldeten
Zeitfenster: Bis zu Woche 196
Bis zu Woche 196
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Bis zu Woche 196
Bis zu Woche 196
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalparameter
Zeitfenster: Bis zu Woche 196
Bis zu Woche 196
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in klinischen Labortests
Zeitfenster: Bis Woche 196
Laboruntersuchungen einschließlich Hämatologie, Gerinnung, Serumchemie und Elektrolyte, Lipidprofil, SCD-Charakterisierung, Serologie, Urinanalyse und Schwangerschaftstests werden durchgeführt.
Bis Woche 196

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des prozentualen Anteils von fetalem Hämoglobin (HbF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Änderung vom Ausgangswert in Prozent Retikulozyten
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Erythrozytenverteilungsbreite
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1), und bis zu Woche 192
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei unkonjugiertem Bilirubin
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Änderung vom Ausgangswert bei Lactatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Änderung des Haptoglobin-Werts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Änderung des Retikulozytenzählwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Baseline (Tag 1) und bis zu Woche 192
Anzahl der Teilnehmer, die über SCD-bezogene Komplikationen berichten
Zeitfenster: Bis Woche 192
Bis Woche 192
Jährliche Rate vaso-okklusiver Episoden (VOE)
Zeitfenster: bis Ende des Monats 48
bis Ende des Monats 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

30. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

4. Februar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

5. Juli 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 6058-SCD-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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