Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование к пионерскому исследованию 6058-SCD-101

13 апреля 2026 г. обновлено: Fulcrum Therapeutics

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости Поциредира у участников с серповидноклеточной анемией (СКА), принимавших участие в исследовании Поциредира

Это открытое исследование для оценки безопасности и переносимости длительного лечения покиредиром без компаратора у участников с СКА, которые ранее проходили лечение и показали пользу от покиредира в исходном исследовании 6058-SCD-101 (NCT05169580). Участники этого исследования будут получать ежедневные дозы покиредира в течение до 48 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Первая доза исследуемого препарата будет введена в клинике в День 1, и участники продолжат прием препарата дома один раз в день (QD). Прием препарата будет осуществляться в клинике в дни посещений клиники. Визиты в клинику в период лечения запланированы через неделю до 12-й недели (недели 2, 4, 6, 8, 10 и 12), ежемесячно до 24-й недели (недели 16, 20 и 24), а затем каждые 12 недель с 24-й недели до 192-й недели. Заключительный визит для наблюдения (неделя 196) состоится через 4 недели после последней дозы исследуемого препарата на 192-й неделе.

Участники будут получать поциредир в той дозе, которую они получали в исследовании 6058-SCD-101, до 192-й недели, если данные этого исследования не укажут на необходимость изменения на другую оптимизированную дозу.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

50

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Соединенные Штаты, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники в возрасте ≥18 лет и старше должны ранее участвовать в исследовании 6058-SCD-101 и успешно его завершить.
  • Участник подписал и датировал форму информированного согласия (ИС) до выполнения любых процедур, специфичных для исследования, и готов и способен соблюдать процедуры и ограничения исследования.
  • Участники, которые соответствуют всем другим критериям включения и исключения для данного исследования, и по рекомендации исследователя могут продолжать стандартную терапию, за исключением гидроксимочевины (ГМ). Участники могут продолжать прием кризанлизумаба и/или L-глутамина, но должны находиться на стабильной дозе не менее 6 месяцев.
  • Участники, которые, если являются женщинами детородного возраста, соглашаются использовать 2 эффективных метода контрацепции, один из которых должен быть высокоэффективным, или практиковать воздержание, начиная с момента подписания ИС до 90 дней после последней дозы исследуемого препарата, и которые, если являются мужчинами, должны использовать презервативы или практиковать воздержание с момента подписания ИС до 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  • Документированная польза от HbF, по оценке исследователя, из предыдущего исследования.

  • Участник должен соответствовать следующим лабораторным значениям во время скрининга:

    1. Абсолютное количество нейтрофилов ≥ 1,5 × 10^9/литр,
    2. Тромбоциты ≥ 80 × 10^9/литр
  • Абсолютное количество ретикулоцитов во время скрининга > 100 × 10^9/литр.

Критерии исключения:

  • Обширная операция, серьезное заболевание (острое или хроническое), инфекция (клинически значимая бактериальная, грибковая, паразитарная или вирусная инфекция, требующая терапии), лихорадка, не разрешившаяся в течение 3 дней от начала и требующая лечения, значительное кровотечение, нарушение мозгового кровообращения или судороги в течение 14 дней до подписания ИС и 14 дней до начала приема исследуемого препарата.
  • Осложнение серповидноклеточной анемии, требующее более 24-часового ухода от медицинского работника в стационаре или условиях неотложной помощи в течение 14 дней до начала приема исследуемого препарата.
  • Использование лекарственных средств, которые являются умеренными или сильными индукторами или ингибиторами цитохрома P450 (CYP) 3A4 или CYP2C8, ингибируют P-гликопротеин, белок устойчивости к раку молочной железы или белок экструзии множественных лекарств и токсинов 2-K, или являются субстратами CYP2B6 в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата или ожидаемая потребность в любом из этих лекарственных средств во время исследования.
  • Участие в любом другом исследовании с исследуемым агентом, кроме посциредира, в течение последних 60 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  • Анамнез трансплантации костного мозга или гемопоэтических стволовых клеток или генной терапии.
  • Вакцинация в предыдущие 7 дней до первой дозы исследуемого препарата.

Примечание: Могут применяться другие критерии, указанные в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Pociredir
Участники будут получать Посиредир перорально один раз в день (QD)
Лекарство: Pociredir
Капсулы Pociredir Oral будут вводиться
Другие имена:
  • FTX-6058

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщивших о побочных эффектах, возникших во время лечения (ПЭВЛ)
Временное ограничение: До 196-й недели
До 196-й недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в 12-канальной электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: До 196-й недели
До 196-й недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизненно важных функций
Временное ограничение: До 196-й недели
До 196-й недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в клинических лабораторных исследованиях
Временное ограничение: До 196-й недели
Будут проведены лабораторные исследования, включая гематологию, коагуляцию, биохимический анализ крови и электролиты, липидный профиль, характеристику серповидно-клеточной болезни, серологию, анализ мочи и тесты на беременность.
До 196-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня в процентах фетального гемоглобина (HbF)
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1) и до 192 недели
Базовый уровень (День 1) и до 192 недели
Изменение от исходного уровня в процентах ретикулоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1) и до 192-й недели
Исходный уровень (День 1) и до 192-й недели
Изменение от исходного уровня ширины распределения эритроцитов
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1), и до 192-й недели
Базовый уровень (День 1), и до 192-й недели
Изменение от исходного уровня неконъюгированного билирубина
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1) и до 192-й недели
Исходный уровень (День 1) и до 192-й недели
Изменение от исходного уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1), и до 192 недели
Базовый уровень (День 1), и до 192 недели
Изменение уровня гаптоглобина от исходного значения
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1) и до 192-й недели
Базовый уровень (День 1) и до 192-й недели
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1) и до 192-й недели
Исходный уровень (День 1) и до 192-й недели
Количество участников, сообщивших о связанных с СКД осложнениях
Временное ограничение: До 192-й недели
До 192-й недели
Годовая частота вазо-окклюзивных эпизодов (ВОЭ)
Временное ограничение: до конца 48-го месяца
до конца 48-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fulcrum Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

30 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

4 февраля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

5 июля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 6058-SCD-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться