Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie navazující na studii 6058-SCD-101

13. dubna 2026 aktualizováno: Fulcrum Therapeutics

Otevřená prodloužená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost přípravku Pociredir u účastníků se srpkovitou anémií (SCD), kteří se účastnili studie s přípravkem Pociredir

Toto je otevřená studie pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti dlouhodobé léčby přípravkem pociredir bez komparátoru u účastníků s SCD, kteří byli dříve léčeni a prokázali prospěch z přípravku pociredir ve vstupní studii 6058-SCD-101 (NCT05169580). Účastníci této studie budou dostávat jednou denně dávky přípravku pociredir po dobu až 48 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

První dávka studijního léčiva bude podána v den 1 v klinickém zařízení a účastníci budou pokračovat v domácím podávání jednou denně (QD). Podávání bude probíhat v klinickém zařízení ve dnech, kdy jsou naplánované klinické návštěvy. Během léčebného období jsou klinické návštěvy plánovány každý druhý týden do 12. týdne (týdny 2, 4, 6, 8, 10 a 12), měsíčně do 24. týdne (týdny 16, 20 a 24) a poté každých 12 týdnů od 24. týdne do 192. týdne. Závěrečná kontrolní návštěva (týden 196) proběhne 4 týdny po poslední dávce studijního léčiva v týdnu 192.

Účastníci budou dostávat pociredir v dávkování, které obdrželi ve studii 6058-SCD-101 až do týdne 192, pokud údaje z této studie neukáží potřebu změny na jinou optimalizovanou dávku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Spojené státy, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku ≥ 18 let a starší musí mít předchozí účast a úspěšné dokončení studie 6058-SCD-101.
  • Účastník podepsal a datoval informovaný souhlas (ICF) před provedením jakýchkoli studijních procedur a je ochoten a schopen dodržovat studijní postupy a omezení.
  • Účastníci, kteří splňují všechna ostatní kritéria pro zařazení a vyloučení pro tuto studii a podle doporučení vyšetřujícího mohou pokračovat v standardní péči, s výjimkou hydroxyurey (HU). Účastníci mohou pokračovat v užívání krizanlizumabu a/nebo L-glutaminu, ale musí být na stabilní dávce alespoň 6 měsíců.
  • Účastníci, kteří jsou ženy a v plodném věku, souhlasí s používáním 2 účinných metod antikoncepce, z nichž 1 musí být vysoce účinná, nebo s abstinencí od podpisu ICF do 90 dnů po poslední dávce studijního léku, a účastníci, kteří jsou muži, by měli používat kondomy nebo praktikovat abstinenci od podpisu ICF do 90 dnů po poslední dávce studijního léku.
  • Doložený přínos HbF, jak posoudil vyšetřující, z předchozí studie.

  • Účastník musí během screeningu splňovat obě následující laboratorní hodnoty:

    1. Absolutní počet neutrofilů ≥ 1,5 × 10^9/litr,
    2. Trombocyty ≥ 80 × 10^9/litr
  • Absolutní počet retikulocytů během screeningu > 100 × 10^9/litr.

Kritéria pro vyloučení:

  • Významný chirurgický zákrok, závažné onemocnění (akutní nebo chronické), infekce (klinicky významná bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce vyžadující terapii), horečka, která se nerozřeší do 3 dnů od začátku a vyžaduje léčbu, významné krvácení, cévní mozková příhoda nebo záchvat v průběhu 14 dnů před podpisem ICF a 14 dnů před zahájením studijního léku.
  • Komplikace srpkovité anémie vyžadující více než 24hodinovou péči poskytovatele zdravotní péče v nemocničním nebo pohotovostním zařízení v průběhu 14 dnů před zahájením studijního léku.
  • Užívání léků, které jsou středně silnými nebo silnými induktory nebo inhibitory cytochromu P450 (CYP) 3A4 nebo CYP2C8, inhibují P-glykoprotein, protein rezistence na rakovinu prsu nebo protein 2-K pro extruzi léčiv a toxinů, nebo jsou substráty CYP2B6 v průběhu 14 dnů před první dávkou studijního léku nebo předpokládaná potřeba jakéhokoli z těchto léků během studie.
  • Účast v jakékoli jiné studii s vyšetřovaným činidlem jiným než pociredir v průběhu posledních 60 dnů před první dávkou studijního léku.
  • Historie transplantace kostní dřeně nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo genových terapií.
  • Očkování v průběhu předchozích 7 dnů před první dávkou studijního léku.

Poznámka: Mohou platit další kritéria specifikovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pociredir
Účastníci budou dostávat Pociredir perorálně jednou denně (QD)
Lék: Pociredir
Kapsle Pociredir Oral budou podávány
Ostatní jména:
  • FTX-6058

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásících nežádoucí příhody vzniklé v souvislosti s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Až do 196. týdne
Až do 196. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v 12-svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až do 196. týdne
Až do 196. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí
Časové okno: Až do týdne 196
Až do týdne 196
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v klinických laboratorních testech
Časové okno: Až do 196. týdne
Budou provedeny laboratorní vyšetření včetně hematologie, koagulace, biochemie a elektrolytů v séru, lipidového profilu, charakterizace srpkovité anémie, sérologie, vyšetření moči a těhotenských testů.
Až do 196. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v procentech fetálního hemoglobinu (HbF)
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1) a až do týdne 192
Výchozí hodnota (den 1) a až do týdne 192
Změna od výchozí hodnoty v procentech retikulocytů
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1) a až do týdne 192
Výchozí hodnota (den 1) a až do týdne 192
Změna od výchozí hodnoty v šířce distribuce červených krvinek
Časové okno: Výchozí hodnota (Den 1) a až do 192. týdne
Výchozí hodnota (Den 1) a až do 192. týdne
Změna oproti výchozí hodnotě nekonjugovaného bilirubinu
Časové okno: Výchozí hodnoty (Den 1), a až do týdne 192
Výchozí hodnoty (Den 1), a až do týdne 192
Změna od výchozí hodnoty v laktátdehydrogenáze (LDH)
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1) a až do 192. týdne
Výchozí hodnota (den 1) a až do 192. týdne
Změna od výchozí hodnoty haptoglobinu
Časové okno: Baseline (Den 1) a až do 192. týdne
Baseline (Den 1) a až do 192. týdne
Změna od výchozí hodnoty počtu retikulocytů
Časové okno: Základní hodnota (den 1) a až do týdne 192
Základní hodnota (den 1) a až do týdne 192
Počet účastníků hlásících komplikace související se srpkovitou anémií (SCD)
Časové okno: Až do týdne 192
Až do týdne 192
Roční míra vasookluzivních epizod (VOE)
Časové okno: až do konce 48. měsíce
až do konce 48. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fulcrum Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. února 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. července 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 6058-SCD-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Pociredir

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit