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6058-SCD-101 연구의 확장 연구로 시행되는 개방형 연구

2026년 4월 13일 업데이트: Fulcrum Therapeutics

포시레디어 연구에 참여한 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 환자에서 포시레디어의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 개방형 연장 연구

이것은 피더 연구 6058-SCD-101(NCT05169580)에서 이전에 포시레디르로 치료를 받고 이점을 보인 겸상적혈구병 환자를 대상으로 비교군 없이 포시레디르 장기 치료의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 개방형 연구입니다. 이 연구의 참가자는 최대 48개월 동안 포시레디르를 1일 1회 투여받게 됩니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 약물의 첫 번째 투약은 제1일에 임상 시설에서 시행되며, 참가자는 이후 매일 1회(QD) 가정에서 투약을 계속하게 됩니다. 임상 방문이 있는 날에는 임상 시설에서 투약이 이루어집니다. 치료 기간 동안의 임상 방문은 12주까지 격주로(제2, 4, 6, 8, 10, 12주), 24주까지는 월 1회(제16, 20, 24주)로 계획되며, 이후 24주부터 192주까지는 12주마다 이루어집니다. 최종 추적 방문(제196주)은 192주에 투여된 마지막 연구 약물 투약 후 4주 후에 시행됩니다.

참가자는 6058-SCD-101 연구에서 투여받은 용량 수준의 포시레디르를 192주까지 투여받게 되며, 단 해당 연구의 데이터가 다른 최적화된 용량으로의 변경을 지시하는 경우는 예외입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

50

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, 미국, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, 미국, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 18세 이상이어야 하며, 이전에 연구 6058-SCD-101에 참여하고 성공적으로 완료한 경험이 있어야 합니다.
  • 참가자는 연구 특정 절차가 수행되기 전에 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입했으며, 연구 절차와 제한 사항을 준수할 의사와 능력이 있어야 합니다.
  • 이 연구의 다른 모든 포함 및 제외 기준을 충족하고, 연구자의 권고에 따라 히드록시우레아(HU)를 제외하고 표준 치료를 계속할 수 있는 참가자입니다. 참가자는 크리자니주맙 및/또는 L-글루타민을 계속할 수 있지만, 최소 6개월 동안 안정된 용량을 유지해야 합니다.
  • 여성이면서 가임 가능성이 있는 참가자는 ICF 서명 시점부터 연구 약물 마지막 투여 후 90일까지 2가지 효과적인 피임 방법(그 중 하나는 매우 효과적이어야 함)을 사용하거나 금욕을 실천하기로 동의해야 하며, 남성인 경우 ICF 서명 시점부터 연구 약물 마지막 투여 후 90일까지 콘돔을 사용하거나 금욕을 실천해야 합니다.
  • 이전 연구에서 연구자가 판단한 문서화된 HbF 이점.

  • 참가자는 스크리닝 기간 동안 다음 두 가지 실험실 값을 모두 충족해야 합니다:

    1. 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 10^9/리터,
    2. 혈소판 ≥ 80 × 10^9/리터
  • 스크리닝 기간 동안의 절대 망상 적혈구 수 > 100 × 10^9/리터.

제외 기준:

  • ICF 서명 전 14일 이내 및 연구 약물 시작 전 14일 이내에 발생한 주요 수술, 중증 질환(급성 또는 만성), 감염(치료가 필요한 임상적으로 유의한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염), 발병 후 3일 이내에 해결되지 않고 치료가 필요한 발열, 중대한 출혈, 뇌혈관 사고 또는 발작.
  • 연구 약물 시작 전 14일 이내에 병원 또는 응급 치료 환경에서 의료 제공자로부터 24시간 이상의 치료가 필요한 겸상 세포 합병증.
  • 연구 약물 첫 투여 전 14일 이내에 사이토크롬 P450(CYP) 3A4 또는 CYP2C8의 중등도 또는 강력한 유도제 또는 억제제, P-당단백질, 유방암 저항 단백질 또는 다약제 및 독소 배출 단백질 2-K를 억제하거나 CYP2B6의 기질인 약물 사용 또는 연구 기간 동안 이러한 약물의 필요성이 예상됨.
  • 연구 약물 첫 투여 전 60일 이내에 포시레디르 이외의 연구 약물을 사용한 다른 연구에 참여.
  • 골수 이식 또는 조혈모세포 이식 또는 유전자 치료 병력.
  • 연구 약물 첫 투여 전 7일 이내의 예방접종.

참고: 다른 연구 프로토콜에 지정된 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Pociredir
참가자는 Pociredir을 경구로 1일 1회(QD) 투여받게 됩니다
의약품: 포시레디르
Pociredir Oral Capsules가 투여됩니다
다른 이름들:
  • FTX-6058

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중 발생한 이상사건(TEAE)을 보고한 참가자 수
기간: 196주까지
196주까지
12-유도 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 196주까지
196주까지
생체 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 최대 196주
최대 196주
임상 검사에서 임상적으로 유의한 변화가 있는 참가자 수
기간: 최대 196주
혈액학, 응고, 혈청 화학 및 전해질, 지질 패널, SCD 특성 평가, 혈청학, 요검사 및 임신 검사를 포함한 실험실 평가가 수행됩니다.
최대 196주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
기준치 대비 태아 헤모글로빈(HbF) 백분율 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 최대 192주
기준선 (1일차) 및 최대 192주
기저선 대비 망상적혈구 백분율 변화
기간: 기준선 (1일차), 최대 192주까지
기준선 (1일차), 최대 192주까지
기저선 대비 적혈구 분포 폭 변화
기간: 기준선(1일차) 및 최대 192주까지
기준선(1일차) 및 최대 192주까지
기저선 대비 비접합 빌리루빈 변화
기간: 기준선 (1일차), 그리고 최대 192주까지
기준선 (1일차), 그리고 최대 192주까지
기저선 대비 젖산 탈수소효소(LDH) 변화
기간: 기준선 (Day 1), 그리고 최대 192주까지
기준선 (Day 1), 그리고 최대 192주까지
기준선 대비 합토글로빈 변화
기간: 기준선(1일차) 및 최대 192주
기준선(1일차) 및 최대 192주
기저선 대비 망상 적혈구 수 변화
기간: 기준선(1일차) 및 최대 192주
기준선(1일차) 및 최대 192주
SCD 관련 합병증을 보고한 참가자 수
기간: 최대 192주까지
최대 192주까지
혈관 폐색 증상(VOE)의 연간 발생률
기간: 48개월 말까지
48개월 말까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fulcrum Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 30일

기본 완료 (추정된)

2030년 2월 4일

연구 완료 (추정된)

2030년 7월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 6일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 6058-SCD-102

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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