Open-label extensieonderzoek naar pioniersstudie 6058-SCD-101
13 april 2026 bijgewerkt door: Fulcrum Therapeutics
Een open-label extensiestudie om de langetermijnveiligheid en -tolerantie van Pociredir te evalueren bij deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) die hebben deelgenomen aan een Pociredir-studie
Dit is een open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige behandeling met pociredir zonder vergelijkingsmiddel te evalueren bij deelnemers met SCD die eerder zijn behandeld en voordeel hebben getoond met pociredir in voederstudie 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Deelnemers in dit onderzoek zullen gedurende maximaal 48 maanden eenmaal daags doses pociredir ontvangen.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel wordt op dag 1 in de kliniek toegediend en de deelnemers zullen daarna thuis dagelijks (QD) een dosis innemen. Dosering vindt plaats in de kliniek op dagen waarop kliniekbezoeken zijn gepland. Tijdens de behandelingsperiode zijn kliniekbezoeken gepland om de week tot en met week 12 (weken 2, 4, 6, 8, 10 en 12), maandelijks tot en met week 24 (weken 16, 20 en 24), en vervolgens elke 12 weken van week 24 tot en met week 192. Een laatste follow-upbezoek (week 196) vindt plaats 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in week 192.
Deelnemers zullen pociredir ontvangen in de doseringsgroep die zij in Studie 6058-SCD-101 kregen tot en met week 192, tenzij gegevens uit die studie wijzen op een wijziging naar een andere geoptimaliseerde dosis.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
50
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston Medical Center
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Verenigde Staten, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers van 18 jaar en ouder moeten eerder hebben deelgenomen aan en met succes Studie 6058-SCD-101 hebben afgerond.
- De deelnemer heeft het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekend en gedateerd voordat enige studie-specifieke procedures worden uitgevoerd en is bereid en in staat om de studievoorwaarden en -beperkingen na te leven.
- Deelnemers die aan alle andere inclusie- en exclusiecriteria voor deze studie voldoen, en volgens aanbeveling van de onderzoeker mogen de standaardzorg voortzetten zoals aangegeven, met uitzondering van hydroxyureum (HU). Deelnemers mogen crizanlizumab en/of L-glutamine voortzetten, maar moeten hiervan gedurende ten minste 6 maanden een stabiele dosering gebruiken.
- Deelnemers die, indien vrouwelijk en vruchtbaar, akkoord gaan met het gebruik van 2 effectieve anticonceptiemethoden, waarvan 1 zeer effectief moet zijn, of onthouding beoefenen vanaf het moment van ondertekening van het ICF tot 90 dagen na de laatste dosis van het studie medicijn, en die, indien mannelijk, condooms moeten gebruiken of onthouding moeten beoefenen vanaf het moment van ondertekening van het ICF tot 90 dagen na de laatste dosis van het studie medicijn.
- Gedocumenteerd HbF-voordeel, naar oordeel van de onderzoeker, uit eerdere studie.
De deelnemer moet tijdens de screening aan beide volgende laboratoriumwaarden voldoen:
- Absoluut neutrofiel aantal ≥ 1,5 × 10^9/liter,
- Bloedplaatjes ≥ 80 × 10^9/liter
- Absoluut reticulocytenaantal tijdens screening > 100 × 10^9/liter.
Exclusiecriteria:
- Grote chirurgie, ernstige ziekte (acuut of chronisch), infectie (klinisch significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die behandeling vereist), koorts die niet binnen 3 dagen na aanvang is opgelost en behandeling vereist, significante bloeding, cerebrovasculair accident of aanval binnen 14 dagen voor ondertekening van het ICF en 14 dagen voor aanvang van het studie medicijn.
- Sikkelcelcomplicatie die meer dan 24 uur zorg van een medische aanbieder in een ziekenhuis of spoedeisende hulp vereist in de 14 dagen voor aanvang van het studie medicijn.
- Gebruik van medicijnen die matige of sterke inductoren of remmers zijn van cytochroom P450 (CYP) 3A4 of CYP2C8, P-glycoproteïne remmen, borstkankerresistentie-eiwit of multidrug en toxine-extrusie-eiwit 2-K, of substraten zijn van CYP2B6 binnen 14 dagen voor de eerste dosis van het studie medicijn of verwachte behoefte aan een van deze medicijnen tijdens de studie.
- Deelname aan een andere studie met een onderzoeksmiddel anders dan pociredir in de afgelopen 60 dagen voor de eerste dosis van het studie medicijn.
- Geschiedenis van beenmergtransplantatie of hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapieën.
- Vaccinatie in de voorgaande 7 dagen voor de eerste dosis van het studie medicijn.
Opmerking: Andere protocol gespecificeerde criteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pociredir
Deelnemers zullen Pociredir eenmaal daags (QD) oraal innemen
|
Pociredir Oral Capsules zullen worden toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met gerapporteerde behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot week 196
|
Tot week 196
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG's)
Tijdsspanne: Tot week 196
|
Tot week 196
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot en met week 196
|
Tot en met week 196
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Tot week 196
|
Laboratoriumonderzoeken waaronder hematologie, stolling, serumchemie en elektrolyten, lipidenprofiel, SCD-karakterisering, serologie, urineonderzoek en zwangerschapstesten zullen worden uitgevoerd.
|
Tot week 196
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procent foetaal hemoglobine (HbF)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), en tot week 192
|
Baseline (dag 1), en tot week 192
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procent reticulocyten
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1), en tot Week 192
|
Baseline (Dag 1), en tot Week 192
|
|
Verandering vanaf baseline in de breedte van de rode bloedcelverdeling
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), en tot week 192
|
Baseline (dag 1), en tot week 192
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ongeconjugeerd bilirubine
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), en tot week 192
|
Baseline (dag 1), en tot week 192
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), en tot week 192
|
Baseline (dag 1), en tot week 192
|
|
Verandering vanaf de basislijn in haptoglobine
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1), en tot Week 192
|
Baseline (Dag 1), en tot Week 192
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocytenaantal
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), en tot week 192
|
Baseline (dag 1), en tot week 192
|
|
Aantal deelnemers dat SCD-gerelateerde complicaties rapporteert
Tijdsspanne: Tot week 192
|
Tot week 192
|
|
Geannualiseerde frequentie van vaso-occlusieve episodes (VOE)
Tijdsspanne: tot het einde van maand 48
|
tot het einde van maand 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
30 maart 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
4 februari 2030
Studie voltooiing (Geschat)
5 juli 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 januari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 6058-SCD-102
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .