Åpen-etikett forlengelsesstudie etter pionerstudie 6058-SCD-101
13. april 2026 oppdatert av: Fulcrum Therapeutics
En åpen etikett-forlengelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av Pociredir hos deltakere med sigdcelleanemi (SCD) som har deltatt i en Pociredir-studie
Dette er en åpen studie for å evaluere sikkerheten og toleransen ved langtidsbehandling med pociredir uten sammenligningsgruppe hos deltakere med SCD som tidligere har blitt behandlet og vist forbedring med pociredir i fødestudie 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Deltakerne i denne studien vil motta en daglig dose pociredir i opptil 48 måneder.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den første dosen av studiemedikamentet vil bli administrert på dag 1 på klinikken, og deltakerne vil fortsette med hjemmedosering en gang daglig (QD). Dosering vil skje på klinikken på dager det er klinikkbesøk. Klinikkbesøk i behandlingsperioden er planlagt annenhver uke frem til uke 12 (uker 2, 4, 6, 8, 10 og 12), månedlig frem til uke 24 (uker 16, 20 og 24), og deretter hver 12. uke fra uke 24 til uke 192. Et siste oppfølgingsbesøk (uke 196) vil finne sted 4 uker etter den siste dosen av studiemedikamentet på uke 192.
Deltakerne vil motta pociredir på samme dosenivå som de fikk i studie 6058-SCD-101 frem til uke 192, med mindre data fra den studien indikerer en endring til en annen optimalisert dose.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston Medical Center
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Forente stater, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere i alderen ≥18 år og eldre må ha deltatt i og fullført Studie 6058-SCD-101 tidligere.
- Deltaker har signert og datert informert samtykkeskjema (ICF) før noen studierelaterte prosedyrer utføres, og er villig og i stand til å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
- Deltakere som oppfyller alle andre inklusjons- og eksklusjonskriterier for denne studien, og etter anbefaling fra forsker kan fortsette standardbehandling som angitt, med unntak av hydroxyurea (HU). Deltakere kan fortsette crizanlizumab og/eller L-glutamin, men må ha vært på stabil dose i minst 6 måneder.
- Deltakere som er kvinner i fruktbar alder, samtykker til å bruke 2 effektive prevensjonsmetoder, hvorav 1 må være svært effektiv, eller praktisere avholdenhet fra signering av ICF til 90 dager etter siste dose av studiemedisin, og deltakere som er menn, bør bruke kondom eller praktisere avholdenhet fra signering av ICF til 90 dager etter siste dose av studiemedisin.
- Dokumentert HbF-fordel, etter forskerens vurdering, fra tidligere studie.
Deltaker må oppfylle begge følgende laboratorieverdier under screening:
- Absolutt neutrofilantall ≥ 1,5 × 10⁹/liter,
- Blodplater ≥ 80 × 10⁹/liter
- Absolutt retikulocyttall under screening > 100 × 10⁹/liter.
Eksklusjonskriterier:
- Stor kirurgi, alvorlig sykdom (akutt eller kronisk), infeksjon (klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasitt- eller virusinfeksjon som krever behandling), feber som ikke er avklart innen 3 dager fra start og krever behandling, betydelig blødning, cerebrovaskulær hendelse eller anfall innen 14 dager før signering av ICF og 14 dager før start av studiemedisin.
- Syklecelkomplikasjon som krever mer enn 24 timers omsorg fra helsepersonell på sykehus eller akuttmottak innen 14 dager før start av studiemedisin.
- Bruk av legemidler som er moderate eller sterke indusatorer eller hemmer av cytochrom P450 (CYP) 3A4 eller CYP2C8, hemmer P-glykoprotein, brystkreftresistensprotein eller multidrug and toxin extrusion protein 2-K, eller er substrater for CYP2B6 innen 14 dager før første dose av studiemedisin eller forventet behov for noen av disse legemidlene under studien.
- Deltakelse i annen studie med et forsøkspreparat annet enn pociredir innen de siste 60 dagene før første dose av studiemedisin.
- Historie med beinmargstransplantasjon eller hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller genterapier.
- Vaksinering i løpet av de foregående 7 dagene før første dose av studiemedisin.
Merk: Andre protokollspesifiserte kriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pociredir
Deltakerne vil motta Pociredir oralt en gang daglig (QD)
|
Pociredir Oral Kapsler vil bli administrert
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som rapporterte behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er)
Tidsramme: Opptil uke 196
|
Opptil uke 196
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i 12-ledds elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Opptil uke 196
|
Opptil uke 196
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opptil uke 196
|
Opptil uke 196
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieprøver
Tidsramme: Opptil uke 196
|
Laboratorieundersøkelser inkludert hematologi, koagulasjon, serumkjemi og elektrolytter, lipidpanel, SCD-karakterisering, serologi, urinanalyse og svangerskapstester vil bli utført.
|
Opptil uke 196
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra utgangspunkt i prosent fosterhemoglobin (HbF)
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), og opp til uke 192
|
Utgangspunkt (dag 1), og opp til uke 192
|
|
Endring fra baseline i prosent retikulocytter
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), og opp til uke 192
|
Utgangspunkt (dag 1), og opp til uke 192
|
|
Endring fra baseline i røde blodceller distribusjonsbredde
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), og opp til uke 192
|
Utgangspunkt (dag 1), og opp til uke 192
|
|
Endring fra baseline i ukonjugert bilirubin
Tidsramme: Baseline (dag 1), og opp til uke 192
|
Baseline (dag 1), og opp til uke 192
|
|
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), og opptil uke 192
|
Utgangspunkt (dag 1), og opptil uke 192
|
|
Endring fra baseline i haptoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), og opp til uke 192
|
Baseline (dag 1), og opp til uke 192
|
|
Endring fra baseline i retikulocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), og opp til uke 192
|
Baseline (dag 1), og opp til uke 192
|
|
Antall deltakere som rapporterer SCD-relaterte komplikasjoner
Tidsramme: Opp til uke 192
|
Opp til uke 192
|
|
Årlig frekvens av vasookklusive episoder (VOE)
Tidsramme: gjennom slutten av måned 48
|
gjennom slutten av måned 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
30. mars 2026
Primær fullføring (Antatt)
4. februar 2030
Studiet fullført (Antatt)
5. juli 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. januar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 6058-SCD-102
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .