Étude d'extension en ouvert de l'étude pilote 6058-SCD-101
13 avril 2026 mis à jour par: Fulcrum Therapeutics
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérance à long terme du Pociredir chez les participants atteints de drépanocytose (SCD) ayant participé à une étude sur le Pociredir
Il s'agit d'une étude en ouvert visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement à long terme par pociredir sans comparateur chez des participants atteints de drépanocytose qui ont été précédemment traités et ont montré un bénéfice avec le pociredir dans l'étude d'amorçage 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Les participants à cette étude recevront des doses quotidiennes de pociredir pendant une durée allant jusqu'à 48 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La première dose du médicament de l'étude sera administrée le Jour 1 en clinique et les participants continueront la prise à domicile une fois par jour (QD). La prise aura lieu en clinique les jours où des visites cliniques sont prévues. Les visites cliniques de la période de traitement sont planifiées toutes les deux semaines jusqu'à la Semaine 12 (Semaines 2, 4, 6, 8, 10 et 12), mensuellement jusqu'à la Semaine 24 (Semaines 16, 20 et 24), puis toutes les 12 semaines de la Semaine 24 à la Semaine 192. Une visite de suivi finale (Semaine 196) aura lieu 4 semaines après la dose finale du médicament de l'étude à la Semaine 192.
Les participants recevront le pociredir au niveau de dose qu'ils ont reçu dans l'Étude 6058-SCD-101 jusqu'à la Semaine 192, sauf si les données de cette étude indiquent un changement vers une dose optimisée différente.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
50
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California, Los Angeles
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston Medical Center
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New York
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Jamaica, New York, États-Unis, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
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The Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Jacobi Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Houston
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Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Les participants âgés de ≥ 18 ans et plus doivent avoir précédemment participé et terminé avec succès l'étude 6058-SCD-101.
- Le participant a signé et daté le formulaire de consentement éclairé (FCE) avant toute procédure spécifique à l'étude et est disposé et capable de se conformer aux procédures et restrictions de l'étude.
- Les participants qui répondent à tous les autres critères d'inclusion et d'exclusion pour cette étude, et selon la recommandation de l'investigateur, peuvent continuer les soins standard indiqués à l'exception de l'hydroxyurée (HU). Les participants peuvent continuer le crizanlizumab et/ou la L-glutamine, mais doivent être sous une dose stable depuis au moins 6 mois.
- Les participants, qui si femmes et en âge de procréer, acceptent d'utiliser 2 méthodes de contraception efficaces, dont 1 doit être hautement efficace, ou pratiquer l'abstinence à partir de la signature du FCE jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, et, qui si hommes, doivent utiliser des préservatifs ou pratiquer l'abstinence de la signature du FCE jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Bénéfice documenté de l'HbF, selon l'appréciation de l'investigateur, provenant d'une étude antérieure.
Le participant doit présenter les deux valeurs de laboratoire suivantes lors du dépistage :
- Numération absolue des neutrophiles ≥ 1,5 × 10^9/litre,
- Plaquettes ≥ 80 × 10^9/litre
- Numération absolue des réticulocytes lors du dépistage > 100 × 10^9/litre.
Critères d'exclusion :
- Chirurgie majeure, maladie grave (aiguë ou chronique), infection (infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale cliniquement significative nécessitant un traitement), fièvre non résolue dans les 3 jours suivant son apparition et nécessitant un traitement, saignement significatif, accident vasculaire cérébral ou crise d'épilepsie dans les 14 jours précédant la signature du FCE et les 14 jours précédant le début du médicament à l'étude.
- Complication de la drépanocytose nécessitant plus de 24 heures de soins de la part d'un prestataire médical en milieu hospitalier ou de soins d'urgence dans les 14 jours précédant le début du médicament à l'étude.
- Utilisation de médicaments qui sont des inducteurs ou inhibiteurs modérés ou puissants du cytochrome P450 (CYP) 3A4 ou CYP2C8, inhibent la P-glycoprotéine, la protéine de résistance au cancer du sein, ou la protéine d'extrusion multidrogue et toxine 2-K, ou sont des substrats du CYP2B6 dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou besoin anticipé de l'un de ces médicaments pendant l'étude.
- Participation à toute autre étude avec un agent expérimental autre que le pociredir dans les 60 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
- Antécédents de greffe de moelle osseuse ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de thérapies géniques.
- Vaccination dans les 7 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
Remarque : D'autres critères spécifiés par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pociredir
Les participants recevront du Pociredir par voie orale une fois par jour (QD)
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Les gélules Pociredir Oral seront administrées
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant signalé des événements indésirables émergents du traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la semaine 196
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Jusqu'à la semaine 196
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Nombre de participants présentant des modifications cliniquement significatives à l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations
Délai: Jusqu'à la semaine 196
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Jusqu'à la semaine 196
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs des signes vitaux
Délai: Jusqu'à la semaine 196
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Jusqu'à la semaine 196
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les tests de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à la semaine 196
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Les évaluations de laboratoire comprenant l'hématologie, la coagulation, la chimie sérique et les électrolytes, le bilan lipidique, la caractérisation de la drépanocytose (SCD), la sérologie, l'analyse d'urine et les tests de grossesse seront effectuées.
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Jusqu'à la semaine 196
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Variation par rapport à la valeur initiale du pourcentage d'hémoglobine fœtale (HbF)
Délai: Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Variation par rapport à la valeur de base du pourcentage de réticulocytes
Délai: Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Variation par rapport à la valeur initiale de la largeur de distribution des globules rouges
Délai: Ligne de base (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Ligne de base (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Variation par rapport à la valeur de base de la bilirubine non conjuguée
Délai: Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Variation par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Baseline (Jour 1) et jusqu'à la semaine 192
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Baseline (Jour 1) et jusqu'à la semaine 192
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Variation par rapport à la valeur initiale de l'haptoglobine
Délai: Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Baseline (Jour 1), et jusqu'à la Semaine 192
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Évolution par rapport à la valeur de base du nombre de réticulocytes
Délai: Ligne de base (jour 1) et jusqu'à la semaine 192
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Ligne de base (jour 1) et jusqu'à la semaine 192
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Nombre de participants rapportant des complications liées à la DCS
Délai: Jusqu'à la semaine 192
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Jusqu'à la semaine 192
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Taux annualisé des épisodes vaso-occlusifs (EVO)
Délai: jusqu'à la fin du mois 48
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jusqu'à la fin du mois 48
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
30 mars 2026
Achèvement primaire (Estimé)
4 février 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
5 juillet 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 janvier 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 février 2026
Première publication (Réel)
11 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 6058-SCD-102
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .