Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przedłużone typu open-label do badania pionierskiego 6058-SCD-101

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Fulcrum Therapeutics

Otwarte badanie przedłużające w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji Pocirediru u uczestników z anemią sierpowatą (SCD), którzy brali udział w badaniu Pocirediru

To jest badanie otwarte, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego leczenia preparatem pociredir bez porównania z innym lekiem u uczestników z SCD, którzy byli wcześniej leczeni i wykazali korzyści z zastosowania pociredir w badaniu wstępnym 6058-SCD-101 (NCT05169580). Uczestnicy tego badania będą otrzymywać raz dziennie dawki pocirediru przez okres do 48 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwsza dawka leku badawczego zostanie podana w Dniu 1 w klinice, a uczestnicy będą kontynuować dawkowanie w domu raz dziennie (QD). Dawkowanie będzie odbywać się w klinice w dniach, w których zaplanowane są wizyty kliniczne. Wizyty kliniczne w Okresie Leczenia są planowane co drugi tydzień do Tygodnia 12 (Tygodnie 2, 4, 6, 8, 10 i 12), co miesiąc do Tygodnia 24 (Tygodnie 16, 20 i 24), a następnie co 12 tygodni od Tygodnia 24 do Tygodnia 192. Ostateczna wizyta kontrolna (Tydzień 196) odbędzie się 4 tygodnie po ostatniej dawce leku badawczego w Tygodniu 192.

Uczestnicy będą otrzymywać pociredir w dawce, którą otrzymywali w Badaniu 6058-SCD-101, do Tygodnia 192, chyba że dane z tego badania wskażą na zmianę na inną zoptymalizowaną dawkę.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Stany Zjednoczone, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy w wieku ≥18 lat i starsi musieli wcześniej uczestniczyć i pomyślnie ukończyć Badanie 6058-SCD-101.
  • Uczestnik podpisał i datował formularz świadomej zgody (ICF) przed wykonaniem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania oraz jest chętny i zdolny do przestrzegania procedur i ograniczeń badania.
  • Uczestnicy, którzy spełniają wszystkie inne kryteria włączenia i wykluczenia dla tego badania i według rekomendacji badacza mogą kontynuować standardową opiekę zgodnie z wskazaniami, z wyjątkiem hydroksymocznika (HU). Uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie krizanlizumabu i/lub L-glutaminy, ale muszą być na stabilnej dawce przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Uczestnicy, którzy jeśli są kobietami w wieku rozrodczym, zgadzają się stosować 2 skuteczne metody antykoncepcji, z których 1 musi być wysoce skuteczna, lub praktykować abstynencję od momentu podpisania ICF do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego, oraz którzy jeśli są mężczyznami, powinni używać prezerwatyw lub praktykować abstynencję od momentu podpisania ICF do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Udokumentowana korzyść z HbF, według oceny badacza, z poprzedniego badania.

  • Uczestnik musi spełnić obie następujące wartości laboratoryjne podczas Badań Przesiewowych:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1,5 × 10^9/litr,
    2. Płytki krwi ≥ 80 × 10^9/litr
  • Bezwzględna liczba retikulocytów podczas Badań Przesiewowych > 100 × 10^9/litr.

Kryteria wykluczenia:

  • Duży zabieg chirurgiczny, poważna choroba (ostra lub przewlekła), infekcja (klinicznie istotna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa wymagająca terapii), gorączka nierozwiązana w ciągu 3 dni od początku i wymagająca leczenia, znaczne krwawienie, udar mózgu lub napad padaczkowy w ciągu 14 dni przed podpisaniem ICF i 14 dni przed rozpoczęciem leku badawczego.
  • Powikłanie anemii sierpowatej wymagające opieki medycznej trwającej ponad 24 godziny od dostawcy usług medycznych w szpitalu lub w warunkach opieki doraźnej w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leku badawczego.
  • Stosowanie leków, które są umiarkowanymi lub silnymi induktorami lub inhibitorami cytochromu P450 (CYP) 3A4 lub CYP2C8, hamują P-glikoproteinę, białko oporności na raka piersi lub białko ekstruzji wielolekowej i toksyn 2-K, lub są substratami CYP2B6 w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką leku badawczego lub przewidywana potrzeba stosowania któregokolwiek z tych leków podczas badania.
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu z lekiem badawczym innym niż pociredir w ciągu ostatnich 60 dni przed pierwszą dawką leku badawczego.
  • Wywiad w kierunku przeszczepu szpiku kostnego lub przeszczepu komórek macierzystych hematopoezy lub terapii genowych.
  • Szczepienie w ciągu ostatnich 7 dni przed pierwszą dawką leku badawczego.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pociredir
Uczestnicy będą przyjmować Pociredir doustnie raz dziennie (QD)
Lek: Pociredir
Pociredir Oral Capsules będzie podawany
Inne nazwy:
  • FTX-6058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających niepożądane zdarzenia związane z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Do 196 tygodnia
Do 196 tygodnia
Liczba uczestników ze zmianami klinicznie istotnymi w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Do 196. tygodnia
Do 196. tygodnia
Liczba uczestników ze zmianami istotnymi klinicznie w parametrach życiowych
Ramy czasowe: Do 196. tygodnia
Do 196. tygodnia
Liczba uczestników ze zmianami o znaczeniu klinicznym w badaniach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 196. tygodnia
Przeprowadzone zostaną badania laboratoryjne, w tym hematologia, koagulologia, chemia i elektrolity surowicy, panel lipidowy, charakterystyka SCD, serologia, badanie moczu oraz testy ciążowe.
Do 196. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w procentach hemoglobiny płodowej (HbF)
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) oraz do tygodnia 192
Linia bazowa (dzień 1) oraz do tygodnia 192
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach retikulocytów
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1) i do tygodnia 192
Linia wyjściowa (dzień 1) i do tygodnia 192
Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie rozkładu wielkości czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dane wyjściowe (dzień 1) i do 192 tygodnia
Dane wyjściowe (dzień 1) i do 192 tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w stężeniu bilirubiny niezwiązanej
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i do 192 tygodnia
Linia bazowa (dzień 1) i do 192 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień 1) i do tygodnia 192
Punkt wyjściowy (dzień 1) i do tygodnia 192
Zmiana w stosunku do wartości początkowej haptoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) oraz do tygodnia 192
Linia bazowa (dzień 1) oraz do tygodnia 192
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie retikulocytów
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1) i do tygodnia 192
Linia wyjściowa (dzień 1) i do tygodnia 192
Liczba uczestników zgłaszających powikłania związane z SCD
Ramy czasowe: Do 192 tygodnia
Do 192 tygodnia
Roczna częstość występowania epizodów naczyniowo-zatorowych (VOE)
Ramy czasowe: do końca 48 miesiąca
do końca 48 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 lutego 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

5 lipca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 6058-SCD-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Pociredir

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj