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Studio di estensione in aperto allo Studio pioniere 6058-SCD-101

13 aprile 2026 aggiornato da: Fulcrum Therapeutics

Uno studio in aperto di estensione per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Pociredir nei partecipanti con malattia a cellule falciformi (SCD) che hanno partecipato a uno studio su Pociredir

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con pociredir senza un comparatore in partecipanti con SCD che sono stati precedentemente trattati e hanno mostrato beneficio con pociredir nello studio feeder 6058-SCD-101 (NCT05169580). I partecipanti a questo studio riceveranno dosi giornaliere di pociredir per un massimo di 48 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La prima dose del farmaco in studio sarà somministrata il Giorno 1 in clinica e i partecipanti continueranno la somministrazione a domicilio una volta al giorno (QD). La somministrazione avverrà in clinica nei giorni in cui sono previste visite cliniche. Le visite cliniche del Periodo di Trattamento sono pianificate ogni due settimane fino alla Settimana 12 (Settimane 2, 4, 6, 8, 10 e 12), mensilmente fino alla Settimana 24 (Settimane 16, 20 e 24), e poi ogni 12 settimane dalla Settimana 24 alla Settimana 192. Una visita di follow-up finale (Settimana 196) avverrà 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio alla Settimana 192.

I partecipanti riceveranno pociredir al livello di dose ricevuto nello Studio 6058-SCD-101 fino alla Settimana 192, a meno che i dati di quello studio non indichino un cambiamento a una dose ottimizzata diversa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Stati Uniti, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti di età ≥18 anni e oltre devono aver precedentemente partecipato e completato con successo lo studio 6058-SCD-101.
  • Il partecipante ha firmato e datato il modulo di consenso informato (ICF) prima che vengano eseguite qualsiasi procedura specifica dello studio ed è disposto e in grado di rispettare le procedure e le restrizioni dello studio.
  • I partecipanti che soddisfano tutti gli altri criteri di inclusione ed esclusione per questo studio, e secondo la raccomandazione dello Sperimentatore, possono continuare la cura standard come indicato, ad eccezione dell'idrossiurea (HU). I partecipanti possono continuare crizanlizumab e/o L-glutammina, ma devono essere a un dosaggio stabile per almeno 6 mesi.
  • I partecipanti, che se di sesso femminile e in età fertile, accettano di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, 1 dei quali deve essere altamente efficace, o praticare l'astinenza a partire dalla firma dell'ICF fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, e, che se di sesso maschile, dovrebbero usare preservativi o praticare l'astinenza dalla firma dell'ICF fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Beneficio documentato di HbF, secondo il giudizio dello Sperimentatore, dallo studio precedente.

  • Il partecipante deve soddisfare entrambi i seguenti valori di laboratorio durante lo Screening:

    1. Conteggio assoluto dei neutrofili ≥ 1,5 × 10^9/litro,
    2. Piastrine ≥ 80 × 10^9/litro
  • Conteggio assoluto dei reticolociti durante lo Screening > 100 × 10^9/litro.

Criteri di esclusione:

  • Intervento chirurgico maggiore, malattia grave (acuta o cronica), infezione (infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiede terapia), febbre non risolta entro 3 giorni dall'esordio e che richiede trattamento, sanguinamento significativo, ictus cerebrale o convulsione entro 14 giorni prima della firma dell'ICF e 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio.
  • Complicanza dell'anemia falciforme che richiede più di 24 ore di assistenza da parte di un operatore sanitario in ospedale o in un contesto di cure di emergenza nei 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio.
  • Uso di farmaci che sono induttori o inibitori moderati o forti del citocromo P450 (CYP) 3A4 o CYP2C8, inibiscono la P-glicoproteina, la proteina di resistenza al cancro al seno o la proteina di estrusione multidrug e tossina 2-K, o sono substrati di CYP2B6 entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o necessità prevista di uno qualsiasi di questi farmaci durante lo studio.
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio con un agente sperimentale diverso da pociredir nei 60 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio.
  • Storia di trapianto di midollo osseo o trapianto di cellule staminali ematopoietiche o terapie geniche.
  • Vaccinazione nei 7 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri specificati dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pociredir
I partecipanti riceveranno Pociredir per via orale una volta al giorno (QD)
Droga: Pociredir
Pociredir Oral Capsules sarà somministrato
Altri nomi:
  • FTX-6058

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno riportato Eventi Avversi Insorti durante il Trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 196
Fino alla settimana 196
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 196
Fino alla Settimana 196
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino alla settimana 196
Fino alla settimana 196
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli esami di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino alla settimana 196
Saranno eseguiti esami di laboratorio che includono ematologia, coagulazione, chimica sierica ed elettroliti, pannello lipidico, caratterizzazione dell'anemia falciforme (SCD), sierologia, esame delle urine e test di gravidanza.
Fino alla settimana 196

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dalla baseline della percentuale di emoglobina fetale (HbF)
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1) e fino alla Settimana 192
Variazione dalla Baseline in percentuale di Reticolociti
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1) e fino alla Settimana 192
Variazione rispetto al basale della larghezza di distribuzione dei globuli rossi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Variazione rispetto al basale della bilirubina non coniugata
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Variazione rispetto al basale dell'aptoglobina
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1) e fino alla Settimana 192
Variazione rispetto al basale del conteggio reticolocitario
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Baseline (Giorno 1), e fino alla Settimana 192
Numero di partecipanti che hanno riportato complicazioni correlate alla SCD
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 192
Fino alla Settimana 192
Tasso annualizzato di episodio vaso-occlusivo (VOE)
Lasso di tempo: fino alla fine del mese 48
fino alla fine del mese 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

4 febbraio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

5 luglio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6058-SCD-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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